Какво е Holoclar и за какво е?
Holoclar е лечение, съдържащо стволови клетки, използвани за заместване на увредените клетки на повърхността (епитела) на роговицата, на прозрачната мембрана, която очертава ириса (оцветената част на окото). Той се използва при възрастни пациенти с умерен до тежък дефицит на стволови клетки от лимбали, причинен от очни изгаряния (включително изгаряния, причинени от химикали). Пациентите с това състояние не притежават достатъчен брой лимбални стволови клетки, които нормално се намесват в процеса на регенерация на роговицата, като заменят външните клетки на роговицата, които са повредени и стареят. Холоклар е вид медицина за модерна терапия, наречена "продукт на тъканното инженерство", който е вид лекарство, съдържащо клетки, взети от пациента (в ъглите на роговицата) и след това отгледани в лабораторията, за да могат да се използват за ремонт на повърхността повредена роговица. Тъй като броят на пациентите с дефицит на лимбални стволови клетки е нисък, болестта се счита за „рядка“ и Holoclar е класифициран като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 7 ноември 2008 г.
Как се използва Holoclar?
Holoclar трябва да се използва само в болнична обстановка от подходящо обучен и квалифициран офталмолог и трябва да се прилага само на пациенти, чиито лимбални клетки са били използвани при производството на лекарствения продукт. В първата фаза на лечението се взема малка част от здравата тъкан на крайниците (1 до 2 mm2) от пациента в болнична обстановка, която се изпраща същия ден на производителя на лекарството. Впоследствие тъканните клетки се култивират в лабораторията и се замразяват, докато се потвърди датата на операцията. Размразените клетки се използват за производството на Holoclar, като ги отглеждат на мембрана, образувана от протеин, наречен фибрин. Холокларът, който се състои от двете клетки и мембраната, се изпраща обратно в болницата, където веднага се имплантира в окото на пациента като част от хирургична процедура. След като вземете лимбалната тъкан, пациентите трябва да бъдат лекувани с антибиотици, за да се предотврати инфекция на очите. След операцията пациентът трябва да бъде лекуван с антибиотици и подходящо противовъзпалително лекарство. Holoclar е предназначен само за едно лечение. Лечението може да се повтори, ако лекуващият лекар счете това за необходимо. За повече информация вижте кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).
Как действа Holoclar?
Активната съставка в холоклара е лимбалните клетки на пациента, които включват клетки, взети от повърхността на роговицата и лимбални стволови клетки, отгледани в лабораторията. Преди да използвате Holoclar, повредената тъкан трябва да бъде отстранена от повърхността на роговицата на засегнатото око. Веднъж имплантирани в окото, холокларовите клетки помагат да се замести повърхността на роговицата, докато лимбалните стволови клетки действат като резервоари на нови клетки, които непрекъснато регенерират роговицата.
Какви ползи от Holoclar са установени в проучванията?
В ретроспективно проучване, проведено с минали клинични данни, Holoclar е доказано, че е ефективен при регенериране на стабилна повърхност на роговицата при пациенти с умерен до тежък дефицит на лимбо-стволови клетки, причинен от изгаряния. Една година след имплантирането с Holoclar, имплантът се счита за успешен при 75 от 104 изследвани пациенти (равен на 72%), въз основа на наличието на стабилна повърхност на роговицата без повърхностни дефекти и без или с ограничена инвазия. на нови кръвоносни съдове (типична черта на дефицит на стволови клетки от лимбали). Наблюдавани са и намаления на симптомите при пациенти, включително болка и възпаление, както и подобрение на зрението.
Какви са рисковете, свързани с Holoclar?
Най-честата нежелана реакция при Holoclar (която може да засегне повече от 1 на 10 души) е блефарит (възпаление на клепача). За пълния списък на всички нежелани реакции и ограничения вижте листовката.
Основания за одобряване на Holoclar?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията счита, че лечението с Holoclar е ефективно за възстановяване на здрави повърхности на роговицата при пациенти с умерен до тежък дефицит на стволови клетки, причинен от изгаряния, както и за подобряване на симптомите и изгледа. Комитетът е на мнение, че умерените до тежки форми на дефицит на стволови клетки представляват сериозни състояния, които, ако не се лекуват, могат да доведат до сериозно намаляване или пълна загуба на зрение. Тъй като по принцип страничните ефекти от лечението с Holoclar са управляеми, CHMP решава, че ползите от Holoclar са по-големи от рисковете, и препоръчва то да бъде одобрено за употреба в ЕС. Заключението относно съотношението полза / риск на Holoclar се основава на резултатите от две ретроспективни проучвания (проведени с използване на минали клинични данни). Компанията ще предостави допълнителни данни от проспективно проучване (което отчита резултатите по време на проучването). Затова Holoclar получи „условно одобрение“. Това означава, че в бъдеще ще има повече информация за лекарството, което компанията трябва да предостави. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Holoclar?
Тъй като за Holoclar е издадено условно одобрение, компанията, която предлага Holoclar, ще предостави допълнителна информация за лекарството. По-специално, компанията ще предостави данни за рисковете и ползите от Holoclar от проспективно клинично проучване.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Holoclar?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Holoclar се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката с упътвания за Holoclar, включително съответните предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите. В допълнение, компанията, която произвежда Holoclar, ще предостави на здравните специалисти информация за безопасното използване на лекарството, включително информация за подбора на пациента и мониторинга в края на проучването, както и за докладването на нежелани ефекти. Ще се предоставят и информационни материали на пациенти, които са кандидати за лечение. Допълнителна информация може да бъде намерена в обобщението на плана за управление на риска
Повече информация за Holoclar
На 17 февруари 2015 г. Европейската комисия издава разрешение за търговия, валидно за Holoclar, валидно в целия Европейски съюз. За повече информация относно лечението с Holoclar - прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт. Обобщението на становището на Комитета за лекарствените продукти сираци относно Holoclar е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Медикаменти за хора / Обозначение за редки болести. Последна актуализация на това резюме: 02-2015.
