Mozobil - плериксафор

Какво е Mozobil?

Mozobil е инжекционен разтвор, съдържащ активната съставка плериксафор.

За какво се използва Mozobil?

Mozobil се използва за подпомагане събирането на хематопоетични стволови клетки (клетки в костен мозък, които могат да мутират в различни видове кръвни клетки) за трансплантация. Използва се при пациенти с лимфом или множествен миелом (видове рак на кръвни клетки) за автоложна трансплантация (когато собствените клетки на пациента се използват при трансплантация). Използва се само при пациенти, при които събирането на стволови клетки е трудно.

Тъй като броят на пациентите, нуждаещи се от мобилизация и събиране на хемопоетични стволови клетки, е нисък, това състояние се счита за "рядко", поради което Mozobil е класифициран като "лекарство сирак" (т.е. лекарство, използвано при редки заболявания) на 20 октомври 2004 г.

Как използвате Mozobil?

Лечението с Mozobil трябва да се инициира и контролира от лекар с опит в онкологията или хематологията. След прилагане на Mozobil на пациента е необходимо да се извлекат стволовите клетки на пациента от кръвта и да се съхраняват преди трансплантацията. Следователно терапията трябва да се извършва в сътрудничество със специализиран център с опит в тази област и в който мониторирането на стволовите клетки може да се извърши правилно.

Mozobil се използва заедно с хормон, наречен гранулоцитен колония стимулиращ фактор (G-CSF). G-CSF се използва като монотерапия за четири дни преди добавянето на Mozobil. Mozobil

Прилага се чрез подкожна инжекция, шест до единайсет часа преди сесията за вземане на кръвни проби на всеки пациент и екстракция с стволови клетки. Може да се използва до седем последователни дни.

Как действа Mozobil?

Mozobil се използва за подпомагане на преместването ("мобилизиране") на стволовите клетки от костния мозък, така че те да могат да бъдат изхвърлени в кръвта. Плериксафор, активната съставка, присъстваща в Mozobil, действа чрез инхибиране на активността на протеин, наречен "CXCR4 хемокинов рецептор". Този протеин помага да се задържат стволовите клетки в костния мозък. Като блокира неговата активност, Mozobil позволява на стволовите клетки да бъдат отделени в кръвта, така че те да могат да бъдат събрани.

Какви проучвания са проведени на Mozobil?

Преди провеждане на проучвания при хора ефектите на Mozobil са изследвани върху експериментални модели.

Mozobil е сравнен с плацебо (сляпо лечение) в две основни проучвания, включващи 298 възрастни с тип лимфом, наречен неходжкинов лимфом и 302 възрастни с множествен миелом. G-CSF се прилага също на всички пациенти. Основната мярка за ефективност е броят на пациентите, при които определен брой кръвни стволови клетки могат да бъдат събрани за 2-4 дни от събирането им. Освен това, в проучванията се наблюдава броят на пациентите с определен брой стволови клетки, събрани и в които стволовите клетки са били успешно имплантирани (започват да растат нормално и да произвеждат кръвни клетки).

Какви ползи от Mozobil са установени в проучванията?

Mozobil е по-ефективен от плацебо за мобилизиране на стволови клетки от костния мозък в кръвта. Сред пациентите с лимфом 60% от пациентите, лекувани с Mozobil, са достигнали целта на броя на стволовите клетки в рамките на 4 дни от събирането (89 от 150), в сравнение с 20% от пациентите, приемащи плацебо (29). от 148). Сред пациентите с множествен миелом 72% от пациентите, получили Mozobil, са постигнали числената цел на стволовите клетки (106 от 148), в сравнение с 34% от пациентите, приемащи плацебо (53 от 154). И в двете проучвания има по-голям брой пациенти, които са получили Mozobil, които са постигнали числената цел на стволовите клетки и в които стволовите клетки са успешно присадени.

Какви са рисковете, свързани с Mozobil?

Най-честите нежелани реакции при Mozobil (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са диария, гадене и реакции на мястото на инжектиране. За пълния списък на всички наблюдавани при Mozobil нежелани реакции - вижте листовката.

Mozobil не трябва да се прилага при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към плериксафор или някоя от другите съставки.

Защо е одобрен Mozobil?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Mozobil надвишават рисковете за употребата му в комбинация с G-CSF за подобряване на мобилизацията на хематопоетични стволови клетки към периферна кръв за събиране и последващите автоложна трансплантация при пациенти с лимфом и множествена миелома със слаба клетъчна мобилизация. Комитетът препоръча издаването на разрешение за употреба на Mozobil.