Какво представлява Fabrazyme?
Fabrazyme е разтвор за интравенозна инфузия (вливане във вена), който съдържа агалсидаза бета като активна съставка.
За какво се използва Fabrazyme?
Fabrazyme се използва за лечение на пациенти с болест на Fabry, рядко наследствено заболяване. Пациенти, страдащи от това заболяване, имат дефицит на ензим, наречен алфа-галактозидаза А. Този ензим нормално разрушава липидния глоботриосилцерамид (GL-3). Ако този ензим е дефицитен, GL-3 не може да се разложи и да се натрупа в клетките на тялото, като например бъбречни клетки.
Пациентите с това заболяване имат широк спектър от симптоми, включително тежки заболявания като бъбречна недостатъчност, сърдечни проблеми и инсулти.
Като се има предвид малкия брой пациенти, засегнати от това заболяване, той се счита за „рядък“ и на 8 август 2000 г. Fabrazyme е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано за редки заболявания).
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как да използвате Fabrazyme?
Fabrazyme може да предписва само лекар с опит в лечението на пациенти с болест на Фабри или други наследствени метаболитни заболявания. Дозата Fabrazyme е 1 mg на килограм телесно тегло, прилагана веднъж на всеки две седмици като интравенозна инфузия. Началната скорост на инфузията не трябва да надвишава 0, 25 mg на минута (15 mg на час), за да се намали рискът от реакции, свързани с инфузията. Скоростта на инфузия може постепенно да се увеличава при следващите инфузии. Едно проучване разглежда Fabrazyme, когато се дава на деца, и стига до заключението, че лекарството може да се дава на деца на възраст от осем до 16 години при една и съща доза. Пациентите с тежко увреждане на бъбреците могат да реагират по-малко на лечението. Fabrazyme е предназначен за продължителна употреба.
Как действа Fabrazyme?
Fabrazyme позволява да се приложи заместваща ензимна терапия. Този тип терапия осигурява на пациентите ензима, от който се нуждаят. Fabrazyme е предназначен да замени ензима алфа-галактозидаза А, който е дефицитен при хора с болест на Фабри. Активното вещество в Fabrazyme е агалсидаза бета, копие на човешката форма на ензима, произведен по метод, известен като "рекомбинантна ДНК технология": ензимът се произвежда от клетка, в която е въведен ген (ДНК). което прави възможно генерирането. Този заместващ ензим насърчава разграждането на GL-3 и предотвратява натрупването му в клетките на пациента.
Какви проучвания са проведени на Fabrazyme?
Бяха представени три клинични проучвания, включващи 73 възрастни пациенти. В основното проучване Fabrazyme е сравнен с плацебо (сляпо лечение) при 58 пациенти, измервайки ефектите на лекарството върху елиминирането на GL-3 от бъбречни клетки.
Ефикасността на Fabrazyme е изследвана също при 16 деца на възраст между 8 и 16 години, засегнати от болестта на Фабри.
Какви ползи от Fabrazyme са установени в проучванията?
В основното проучване Fabrazyme значително и почти напълно елиминира GL-3 от клетките на бъбреците след 20-седмично лечение. Седемдесет и девет процента от пациентите, лекувани с Fabrazyme, са имали най-високи нива на липидно елиминиране, в сравнение с нулевите ефекти в плацебо групата. Това може да доведе до подобрение на симптомите или стабилизиране на заболяването.
Дори при деца, лекувани с Fabrazyme, в кръвта е наблюдавано намаляване на нивата на GL-3, като всички деца достигат нормални нива след 20 седмици лечение. Освен това има подобрение в симптомите и качеството на живот на децата.
Какви са рисковете, свързани с Fabrazyme?
По време на проучването, най-честите нежелани реакции (при повече от един на 10 пациенти) на Fabrazyme се причиняват от инфузията, а не от самото лекарство. Най-честите реакции са треска и студени тръпки. Други чести нежелани реакции са главоболие, парестезия (необичайни усещания като изтръпване и изтръпване), гадене, повръщане, зачервяване и усещане за студ. Страничните ефекти, наблюдавани при деца, са сходни с тези при възрастни. За пълния списък на всички наблюдавани при Fabrazyme нежелани реакции - вижте листовката.
Пациентите, приемащи Fabrazyme, могат да развият антитела (протеини, произведени като реакция на Fabrazyme, които могат да повлияят лечението).
Fabrazyme не трябва да се прилага при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към агалсидаза бета или към други съставки на лекарството.
Основания за одобряване на Fabrazyme?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) счита, че при пациенти с болест на Fabry лечението с Fabrazyme може да доведе до дългосрочни клинични ползи. CHMP счита, че ползите от Fabrazyme надвишават рисковете в случай на дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза на болест на Fabry, и затова препоръчва да му бъде издадено разрешение за употреба.
Първоначално Fabrazyme е разрешен при изключителни обстоятелства, тъй като, предвид това, че се използва за лечение на рядко заболяване, наличните данни по време на одобрението са били ограничени.
Тъй като дружеството производител е предоставило исканата допълнителна информация, условието, свързано с „изключителни обстоятелства“, е премахнато на 6 февруари 2008 г.
Допълнителна информация за Fabrazyme
На 3 август 2001 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за Fabrazyme на Genzyme Europe BV. На 3 август 2006 г. това разрешение е подновено.
Регистрацията на квалификацията на Fabrazyme като лекарство сирак е налична тук.
Можете да се консултирате с пълната версия на оценката (EPAR) тук.
Последна актуализация на резюмето: 02 - 2008
