Increlex - мекасермин

Какво представлява Increlex?

Increlex е инжекционен разтвор, съдържащ активното вещество мекасермин.

За какво се използва Increlex?

Increlex е показан за дългосрочно лечение на растежни дефицити при пациенти на възраст под 18 години с "сериозен първичен дефицит на инсулиноподобен растежен фактор от тип -1" (много ниски нива на хормон в кръвта \ t инсулиноподобен растеж от тип -1 или IGF-1). IGF-1 е необходим за растежа. Пациентите с дефицит на IGF-1 произвеждат растежен хормон, но техният организъм не дава отговор, така че те са по-малки от възрастта си. Increlex се използва, когато дефицитът е "първичен", което означава, че не са идентифицирани други причини за понижени нива на IGF1, като недохранване, ниски нива на тироидни хормони или използването на стероиди (лекарства, използвани за намаляване или предотвратяване възпаления). За повече информация вижте Кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).

Тъй като броят на пациентите с първичен дефицит на IGF1 е нисък, заболяването се счита за „рядко“ и Increlex е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 22 май 2006 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Increlex?

Лечението с Increlex трябва да се проследява от лекари с опит в диагностиката и лечението на пациенти с нарушения в растежа.

Препоръчителната начална доза е 0, 04 mg на килограм телесно тегло два пъти дневно. Дозата трябва да се адаптира към всеки пациент въз основа на скоростта на растеж и нежелани реакции. Максималната доза е 0.12 mg на килограм два пъти дневно. Increlex трябва да се прилага подкожно, като всеки път се променя мястото на приложение. Лекарството никога не трябва да се инжектира във вена. Инжекцията трябва да се прави точно преди хранене или лека закуска. Лечението трябва да бъде спряно, ако пациентът не може да яде по някаква причина. За повече информация вижте резюмето на характеристиките на продукта.

Как действа Increlex?

Активното вещество в Increlex, мекасермин, е копие на IGF-1. IGF-1 е много важен при определянето на това колко дете расте. Този хормон всъщност стимулира разделението и растежа на

клетки и хранителна абсорбция, насърчавайки растежа на телесните тъкани. Increlex действа по същия начин като естествения IGF-1, като замества липсващия хормон и допринася за растежа на детето.

Мекасермин се произвежда чрез "рекомбинантна ДНК технология": той се получава от бактерии, в които е въведен ген, който им позволява да произвеждат IGF-1.

Какви проучвания са проведени на Increlex?

Increlex е проучен в пет проучвания, включващи общо 76 деца на възраст 15 и повече години с тежък първичен дефицит на IGF-1, девет от които са взели друг тип рекомбинантен IGF-1 преди да участват в тези проучвания., Тъй като заболяването е рядко, много от децата са включени в повече от едно проучване. В едно проучване Increlex е сравнен с плацебо (сляпо лечение) при осем пациенти, докато в другите проучвания Increlex не е сравнен с друго лечение. Продължителността на проучванията варира от 15 месеца до 8 години и основната мярка за ефективност е скоростта на растеж.

Какви ползи от Increlex са установени в проучванията?

Increlex е причинил значително увеличение на скоростта на растеж. Ако резултатите от четирите проучвания са взети заедно, скоростта на растеж е средно 2, 8 cm на година преди лечението. През първата година на лечението той нараства до 8, 0 cm и във втория до 5, 8 cm. Скоростта на растеж се стабилизира на около 4, 7 см годишно от четвъртата година на лечение.

Проведени са също проучвания за деца с дефекти на ген на растежния хормон (GH), които са развили антитела към GH. Компанията е подала заявление за разрешение за използване на Increlex при тези деца, но оттеглило заявлението в края на оценката на лекарството, тъй като това заболяване не е включено в обозначението „лекарство сирак“.

Какви са рисковете, свързани с Increlex?

Най-честите нежелани реакции при Increlex (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са хипогликемия (понижена концентрация на кръвната захар), хипертрофия на тимуса (увеличена тимусна жлеза, жлеза под гръдната кост, участваща в производството на антитела), главоболие, загуба на слуха (загуба на слуха), хипертрофия на сливиците (увеличени сливици), хъркане и хипертрофия (подуване) на мястото на приложение. За пълния списък на всички наблюдавани при Increlex нежелани реакции - вижте листовката.

Increlex не трябва да се използва при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към мекасермин или други съставки на лекарството. Също така не трябва да се използва при пациенти с или със съмнение за активна неоплазия (анормална клетъчна пролиферация). Лечението с Increlex трябва да се преустанови, ако се развият доказателства за неоплазия. Increlex не трябва да се прилага при недоносени или новородени.

Защо Increlex е одобрен?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Increlex са по-големи от рисковете за дългосрочното лечение на дефицита на растеж при деца и юноши с тежък първичен дефицит на IGF-1. Комитетът препоръчва на Increlex да бъде издадено разрешение за употреба.

Increlex е разрешен при "изключителни обстоятелства". Това означава, че като рядко заболяване не е било възможно да се получи пълна информация за Increlex. Европейската агенция по лекарствата ще преразглежда всяка година новата информация, която може да е станала достъпна, и ако е необходимо, това резюме ще бъде актуализирано.

Каква информация все още се очаква за Increlex?

Производителят на Increlex ще проведе дългосрочно проучване, за да оцени безопасността на лекарството, когато лечението е започнало при малки деца и продължава в зряла възраст.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Increlex?

Компанията, която произвежда Increlex ще предостави информационни пакети за лекари и пациенти, които ще съдържат обяснения за това как да се използва лекарството и описание на неговите странични ефекти.

Компанията също така ще предостави калкулатори на дозата, за да помогне на лекарите и пациентите (или лицата, които се грижат за тях) да подготвят правилната доза.