Какво представлява Zavesca?
Zavesca е лекарство, което съдържа активното вещество миглустат, което се предлага в 100 mg бели капсули.
За какво се използва Zavesca?
Zavesca е показан за лечение на две редки наследствени заболявания, които влияят върху начина, по който тялото метаболизира мазнините. И двете заболявания причиняват натрупване на мазнини в организма (наречени глюкосфинголипиди). Zavesca се използва в следните случаи:
- при възрастни с болест на Гоше тип 1 в лека до умерена форма. Пациентите, които страдат от това, са без ензим (глюкоцереброзидаза); този дефицит определя натрупването на тип гликосфинголипиди (наречен глюкозилцерамид) в различни части на тялото, напр. далак, черен дроб, кости. Zavesca се използва при пациенти, които не са подходящи за лечение със стандартна ензимна заместителна терапия (ERT) чрез инфузия (вливане във вена);
- възрастни, юноши и деца с болест на Ниман-Пик тип С, заболяване, което може да доведе до смърт, при което се натрупва гликосфинголипид в клетките на мозъка и в други части на тялото. Zavesca се използва за лечение на "неврологични" симптоми на заболяването (симптоми, засягащи мозъка и нервите). Тези симптоми включват: загуба на координация, проблеми, произтичащи от "сакадични" (бързи) движения на очите, които могат да увредят зрението, забавяне на развитието, затруднено преглъщане, повишен мускулен тонус, гърчове и трудности при ученето.
Тъй като броят на пациентите с тези заболявания е нисък, те се считат за "редки" и затова Zavesca получава обозначението за "лекарство сирак" съответно на 18 октомври 2000 г. за болест на Гоше тип 1 и 16 Февруари 2006 г. за болестта на Ниман-Пик тип С
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как се използва Zavesca?
Лечението със Zavesca трябва да бъде започнато и наблюдавано от лекари с опит в лечението на болест на Gaucher или болест на Niemann-Pick тип C.
Препоръчителната начална доза за лечение на пациенти с болест на Гоше тип 1 е една капсула, приложен перорално, три пъти дневно. Що се отнася до болестта Niemann-Pick от тип C, препоръчваната доза е две капсули, три пъти дневно, за възрастни и юноши. на
дозата варира в зависимост от теглото и височината за деца под 12-годишна възраст. Zavesca може да се приема на пълен или гладен стомах. Zavesca е лекарство за дълготрайни терапии.
Подходящо е да се намали дозата при пациенти с бъбречни проблеми и, поне временно, при пациенти с диария. Не са провеждани проучвания на лекарството при пациенти с чернодробни проблеми. За повече информация вижте Кратката характеристика на продукта (включена в EPAR).
Как действа Zavesca?
Активното вещество в Zavesca, миглустат, инхибира действието на ензим, наречен глюкозилцерамид синтаза. Този ензим е част от първата фаза на производството на гликосфинголипид. Като предотвратява действието на ензима, миглустат може да намали производството на гликосфинголипиди в клетките. Това трябва да забави или предотврати симптомите на болестта на Гоше тип 1 и да намали симптомите на болестта на Ниман-Пик тип С.
Какви проучвания са проведени на Zavesca?
Ефикасността на Zavesca при лечението на лека до умерена болест на Гоше от тип 1 е била предмет на основно проучване, включващо 28 пациенти, които не са могли или не са желали да се подложат на ензимна заместителна терапия. Основната част от проучването е продължила една година; 13 от пациентите продължават да приемат лекарството още две години. Проучването имаше за цел да измери ефекта на Zavesca върху обема на черния дроб и далака и да определи дали има ефект върху кръвните стойности, като концентрация на хемоглобин (протеин, открит в червените кръвни клетки, който пренася кислород в тялото) и брой на тромбоцитите (компоненти, които участват в кръвосъсирването).
По отношение на болестта тип Ниман-Пик ефикасността на Zavesca е изследвана в едно основно проучване, включващо 31 пациенти, 12 от които са на възраст под 12 години. Проучването сравнява ефектите на Zavesca в комбинация със стандартна терапия (мерки, използвани за облекчаване на симптомите) и само стандартна терапия. Основният показател за ефикасност е промяната при пациенти с честота на хоризонтални сакадни движения на очите след една година; проучването изследва и други неврологични симптоми, включително способността на пациента да преглъща и техните интелектуални функции. Някои пациенти остават подложени на лечение до пет години и половина. Проведено е и проучване на 66 пациенти, лекувани със Zavesca.
Какви ползи от Zavesca са установени в проучванията?
В проучването на болест на Гоше тип 1, след една година е наблюдавано намаляване на обема на черния дроб с 12% и обем на слезката от 19%. Наблюдава се също средно повишение на концентрацията на хемоглобина от 0, 26 g на децилитър, както и увеличение на броя на тромбоцитите от 8, 29 милиона на милилитър. Положителните ефекти на Zavesca остават непроменени в продължение на три години непрекъснато лечение.
При проучването на болест на Niemann-Pick от тип C подобрението в движенията на очите е подобно при пациенти, лекувани със и без Zavesca. Въпреки това, има признаци за подобряване на способността за преглъщане и при интелектуални функции при пациенти, лекувани със Zavesca. Изследването показа, че лекарството прави степента на влошаване на симптомите стабилна или намалява за около три четвърти от пациентите.
Какви са рисковете, свързани със Zavesca?
Най-честите нежелани реакции, свързани със Zavesca (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са загуба на тегло, тремор, диария, газове и коремни болки (стомашни болки). За пълния списък на всички наблюдавани при Zavesca нежелани реакции - вижте листовката.
Zavesca е противопоказен за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към миглустат или някоя от другите съставки.
Основания за одобряване на Zavesca?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че показаните от Zavesca ползи надвишават рисковете по отношение на лечение, перорално, леко или умерено заболяване от тип 1 на Gaucher при неподходящи възрастни пациенти. да се лекува с ензимна заместителна терапия (ERT) и прогресивни неврологични прояви при възрастни и педиатрични пациенти с болест на Niemann-Pick тип C. Комитетът препоръчва на Zavesca да бъде издадено разрешение за употреба.
Zavesca е разрешен "при изключителни обстоятелства", тъй като не е възможно да се получат пълни данни за лекарството, тъй като това е рядко заболяване. Европейската агенция по лекарствата (EMEA) ще преразглежда всяка година нови данни, които са станали достъпни междувременно, като актуализира това резюме, ако е необходимо.
Каква информация все още се очаква за Zavesca?
Компанията, която произвежда Zavesca, се ангажира да завърши следните проучвания за ефикасността и безопасността на продукта по отношение на болестта на Гоше тип 1:
- програма след пускането на пазара на продукта, за да информира лекарите за употребата на Zavesca и да гарантира, че пациентите съобщават за аспектите на безопасността на лекарството;
- последващо проучване на пациенти, които вече са участвали в клинични изпитвания, за да продължи оценката на безопасността и ефикасността на лекарството, както и да получи повече обратна връзка за неврологичните аспекти на заболяването;
- проучване за ефикасността и безопасността на Zavesca при пациенти, които преминават към Zavesca след ензимна заместителна терапия;
- допълнително проучване на естествената история на заболяването, проведено съвместно с Европейската работна група по болестта на Гоше (EWGGD).
Допълнителна информация за Zavesca:
На 20 ноември 2002 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в рамките на Европейския съюз, за Zavesca на Actelion Registration Ltd. Разрешението за търговия беше подновено на 20 ноември 2007 г.
За записи на статуса на сираци на Zavesca кликнете тук (за болест на тип 1 на Gaucher) и тук (за заболяване от тип C Niemann-Pick).
За пълната версия на EPAR на Zavesca кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 01-2009
