Какво е Chenodeoxycholic киселина Сигма-Тау - Chenodeoxycholic киселина?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau е лекарство, съдържащо активното вещество ченодеоксихолова киселина. Това е "първична жлъчна киселина", която е един от основните компоненти на жлъчката (течност, произвеждана от черния дроб, която подпомага смилането на мазнините).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau се използва при лечение на възрастни и деца на възраст от един месец с церебротендинова ксантоматоза. Тези пациенти не са в състояние да произвеждат в достатъчни количества първичната кенодезоксихолова киселина жлъчна киселина поради генетични аномалии, които причиняват липса на чернодробен ензим стерол 27-хидроксилаза. Когато първичните жлъчни киселини са дефицитни, тялото произвежда анормални жлъчни киселини и други вещества, които се натрупват в организма и причиняват щети.
Тъй като броят на пациентите с това състояние е нисък, заболяването се счита за "рядко" и Chenodeoxycholic acid sigma-tau е класифициран като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 16 декември 2014 г. Chenodeoxycholic acid sigma-tau това е "хибридно лекарство".
Това означава, че той е подобен на "референтното лекарство", което съдържа същото активно вещество. Референтното лекарство на Chenodeoxycholic acid sigma-tau е Xenbilox. Въпреки това, Xenbilox се различава от Chenodeoxycholic киселина сигма-тау като е разрешен за различна употреба (за разтваряне на холестеролни жлъчни камъни).
Как да използвате Chenodeoxycholic киселина Сигма-Тау - Chenodeoxycholic киселина?
Chenodeoxycholic киселина сигма-тау може да се получи само с рецепта. Терапията трябва да се инициира и контролира от лекар с опит в лечението на церебротендинова ксантоматоза или други заболявания, свързани с производството на първични жлъчни киселини.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau се предлага под формата на капсули (250 mg), които се приемат 3 пъти дневно приблизително по едно и също време всеки ден. Дневната доза се определя и коригира по време на лечението на всеки пациент в зависимост от възрастта, чернодробната функция и нивата на жлъчната киселина в кръвта и урината. За малки деца и деца, които не могат да поглъщат капсули, съдържанието на тези капсули може да се смеси с 8, 4% разтвор на натриев бикарбонат, за да се образува течност.
За повече информация вижте листовката.
Как Chenodeoxycholic киселина Сигма-Тау - Chenodeoxycholic киселина?
Chenodeoxycholic киселина е една от основните първични жлъчни киселини, произведени от черния дроб. Ченодезоксихоликовата киселина, съдържаща се в това лекарство, замества липсващия пациент. Това спомага за намаляване на производството на анормални вещества и допринася за нормалната активност на жлъчката в храносмилателната система, като по този начин облекчава симптомите на заболяването.
Какви ползи от Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic киселина показват по време на проучванията?
Сигма-тау от Chenodeoxycholic acid е анализиран в проучване, което изследва записите на 35 пациенти с церебротендинова ксантоматоза, лекувани с chenodeoxycholic acid в продължение на приблизително 9 години. От 23 пациенти, при които има налични нива на жлъчна киселина в кръвта, всички те са имали намаление на техните нива (средно 56-69 μmol / l). От 14-те пациенти, за които нивата на жлъчната киселина са били налични в урината, 79% (11 от 14) са имали намалени нива в последния анализ. Повечето от пациентите също показват подобрения в симптомите на заболяването: всички съобщават за подобрение на диарията, 89% от пациентите показват подобрение на умствените способности, 60% от пациентите показват подобрение на мобилността, докато 85% и 77% от пациентите са показали психиатрично подобрение въз основа на две различни оценки.
Какви са рисковете, свързани с Chenodeoxycholic киселина Сигма-Тау - Chenodeoxycholic киселина?
Нежеланите ефекти, наблюдавани при сигма-тау от Chenodeoxycholic acid, са запек и анормални стойности на чернодробния тест; въпреки това тяхната честота не може да бъде надеждно оценена от наличните данни. Те са с лека или умерена тежест и не са трайни.
За списъка с ограничения вижте листовката.
Защо е одобрена Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Ченодеоксихоловата киселина се използва при лечението на церебротендинова ксантоматоза за около 40 години, въпреки че не е разрешена за такава употреба. Въпреки това, предвид редкия характер на заболяването, наличните данни за употребата на лекарството все още са ограничени. Въпреки това, проучванията показват, че лекарството има благоприятен ефект върху пациентите и няма значими странични ефекти. Поради това Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Chenodeoxycholic acid sigma-tau надвишават рисковете и препоръчват да бъдат одобрени за употреба в ЕС.
Сигма-тау от Chenodeoxycholic acid е разрешен при "изключителни обстоятелства", тъй като не е било възможно да се получи пълна информация за него поради рядкостта на заболяването. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Chenodeoxycholic acid sigmatau?
Тъй като синома-тау Chenodeoxycholic киселина е разрешена при изключителни обстоятелства, компанията, която пазари ще създаде регистър за наблюдение на ползите и безопасността.
Какви мерки се предприемат за осигуряване на безопасна и ефективна употреба на Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да бъдат спазвани от здравните специалисти и пациентите, за да се гарантира безопасно и ефективно използване на сигма-тау от Chenodeoxycholic acid, са включени в кратката характеристика на продукта и в листовката.
Допълнителна информация за Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid
За пълния EPAR относно Chenodeoxycholic acid sigma-tau вж. Уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението със Chenodeoxycholic acid sigma-tau прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета за лекарствените продукти сираци относно синема-тау от Chenodeoxycholic acid може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести.
