Какво представлява Replagal?
Replagal е инфузионен разтвор, който съдържа активното вещество агалсидаза алфа.
За какво се използва Replagal?
Replagal се използва за лечение на пациенти с болест на Фабри, рядко наследствено заболяване.
Пациенти, страдащи от това заболяване, имат дефицит на ензима алфа-галактозидаза А. Този ензим нормално разрушава липидния глоботриосилцерамид (Gb3). Ако този ензим липсва, Gb3 не може да се разложи и да се натрупа в клетките, например в бъбречните клетки.
Пациентите с болест на Фабри могат да имат широк спектър от симптоми, включително тежки заболявания като бъбречна недостатъчност, сърдечни проблеми и инсулти.
Тъй като броят на пациентите с болест на Фабри е лош, това заболяване се счита за "рядко" и на 8 август 2000 г. Replagal е определен като "лекарство сирак" (лекарство, използвано за лечение на редки заболявания).
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как да използвате Replagal?
Replagal трябва да се прилага под наблюдението на лекар, специализиран в лечението на болест на Фабри или други наследствени метаболитни заболявания. Прилага се чрез интравенозна инфузия от 0, 2 mg / kg телесно тегло за 40 минути на всеки 2 седмици. В някои проучвания е проучен ефектът на Replagal, даден на деца, поради което се предполага, че Replagal може да се използва при деца на възраст от 7 до 18 години в същата доза. Пациентите с тежки бъбречни проблеми имат незначителен отговор на лечението. Replagal е предназначен за продължителна употреба.
Как действа Replagal?
Replagal е ензимно заместваща терапия, която е терапия, която осигурява на пациентите липсата на ензим. Replagal е предназначен да замени човешкия ензим алфа-галактозидаза А, от който липсват хора с болест на Фабри. Активното вещество в Replagal, агалсидаза алфа, е копие на човешкия ензим, произведен по метод, наречен "рекомбинантна ДНК технология": ензимът се произвежда от клетка, в която е въведен ген (ДНК), прави способността да произвежда ензима. Този заместващ ензим благоприятства разграждането на Gb3, предотвратявайки неговото натрупване в клетките.
Какви проучвания са проведени на Replagal?
Replagal е проучен в две клинични проучвания от общо 40 пациенти от мъжки пол. Replagal е сравнен с плацебо (сляпо лечение); в едно проучване е измерен ефектът му върху болката, докато в друго проучване е изследван неговият ефект върху елиминирането на Gb3 от лявата камера (миокард). Проведено е и проучване на 15 жени (носители).
Replagal е проучен и при 24 деца на възраст между 6 и половина и 18 години.
Какви ползи от Replagal са установени в проучванията?
След 6-месечно лечение Replagal значително намалява болката при лекуваните пациенти в сравнение с тези, получаващи плацебо (сляпо лечение). Replagal произвежда средно намаление на масата на лявата камера с 11, 5 g, докато пациентите, лекувани с плацебо, получават увеличение от 21, 8 g. Тези резултати показват, че симптомите на заболяването се подобряват или че болестта остава стабилна. При жените ефектите са сравними с резултатите, открити при мъжете. Деца, които са получили 6-месечно лечение с Replagal, не показват повишаване на сърдечната маса и нивата на Gb3 в кръвта са намалели.
Какви са рисковете, свързани с Replagal?
Най-честите нежелани реакции (наблюдавани при повече от един на 10 пациенти по време на проучванията) са причинени от инфузията, а не от самото лекарство. Това са главно студени тръпки, главоболие, гадене, пирексия (треска), зачервяване на лицето и умора (умора), които като цяло не са сериозни. Други често срещани нежелани реакции включват болка и дискомфорт. Съобщаваните при деца нежелани реакции са подобни на тези при възрастни. За пълния списък на всички наблюдавани при Replagal нежелани реакции - вижте листовката.
Пациентите, приемащи Replagal, могат да развият антитела (протеини, произведени като реакция на Replagal, които могат да компрометират лечението).
Replagal не трябва да се използва при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към агалсидаза алфа или други съставки на лекарството.
Основания за одобряване на Replagal?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че при пациенти с болест на Fabry лечението с Replagal може да доведе до дългосрочни клинични ползи. CHMP решава, че ползите от Replagal са по-големи от рисковете, и препоръчва да му бъде издадено разрешение за употреба.
Replagal е разрешен "при изключителни обстоятелства", тъй като не е възможно да се получи по-подробна информация за лекарството, тъй като се използва за лечение на рядко заболяване. Всяка година Европейската агенция по лекарствата (ЕМЕА) преглежда новата налична информация и, ако е необходимо, това резюме ще бъде актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Replagal?
Компанията, която произвежда Replagal, ще проведе допълнителни проучвания на лекарството, преди всичко за получаване на резултатите от 5-годишно лечение, други дози, поддържащи дози и проучвания при деца.
Повече информация за Replagal
На 3 август 2001 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за Replagal на TKT Europe AB. Разрешението за употреба е подновено на 3 август 2006 г. За регистрация на статуса на лекарството сирак на Replagal, кликнете тук.
За пълната версия на EPAR на Replagal кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 02-2007
