Какво представлява Carbaglu?
Carbaglu е лекарство, което съдържа активното вещество, наречено карглумова киселина. Предлага се под формата на диспергираща се таблетка. "Диспергиращо средство" означава, че таблетките могат да бъдат диспергирани (смесени) във вода.
За какво се използва Carbaglu?
Carbaglu се предписва за лечение на хиперамонемия (високо ниво на амоняк в кръвта) при пациенти без ензим, наречен N-ацетилглутамат синтаза (NAGS). Този ензим обикновено помага за метаболизма на амоняка. Ако ензимът не присъства, амонякът не може да се разложи и да се натрупа в кръвта. Това е изключително рядко заболяване. Пациенти с тежък общ дефицит на NAGS бързо развиват високи концентрации на амоняк в кръвта малко след раждането. Пациенти с частичен дефицит на NAGS (по-лека форма на заболяването) могат да изпитат симптоми на заболяването по всяко време в живота след стресиращо събитие като инфекция или вирусно заболяване.
Като се има предвид малкия брой пациенти с дефицит на NAGS, на 18 октомври 2000 г. Carbaglu е определен като лекарствен продукт-сирак (лекарство, използвано за лечение на редки заболявания).
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как се използва Carbaglu?
Лечението с Carbaglu трябва да започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на метаболитни нарушения. Лечението може да започне още на първия ден от живота. Началната дневна доза трябва да бъде 100 mg на килограм телесно тегло, но при необходимост може да се използва до 250 mg / kg. След това дозата трябва да се коригира, за да се поддържат нормални нива на амоняк в кръвта; дневните дози обикновено са между 10 mg / kg и 100 mg / kg. Таблетките трябва да бъдат диспергирани (смесени) в малка доза вода, преди да бъдат дадени на пациента. Те могат лесно да бъдат разделени на две половини, равни на една друга. Лекарството трябва да се прилага през целия живот на пациента.
Как действа Carbaglu?
Хората с дефицит на NAGS не са в състояние да разграждат и елиминират амоняка. Когато това се случи, се определя натрупване на амоняк в кръвта, което е токсично за тялото и особено за мозъка. Carbaglu има структура, много подобна на N-ацетилглутамат, която активира ензим, способен да разгради амоняка. Следователно Carbaglu благоприятства разграждането на амоняка, намалявайки концентрациите на амоняк в кръвта и неговите токсични ефекти.
Какви проучвания са проведени на Carbaglu?
Carbaglu е проучен при 20 пациенти, от които 12 са били засегнати от дефицит на NAGS и са били лекувани средно около три години. Останалите осем пациенти са лекувани за хиперамонемия поради други причини. Компанията също така представи информация от публикации на четири други пациенти, лекувани с активната съставка на Carbaglu.
Какви ползи от Carbaglu са установени в проучванията?
При повечето пациенти лечението с Carbaglu води до нормализиране на нивата на амоняка. Пациентите, лекувани с Carbaglu, остават стабилни без необходимост от диетични ограничения или други лекарства.
Какви са рисковете, свързани с Carbaglu?
Най-честата нежелана реакция при Carbaglu (наблюдавана при 1-10 пациенти на 100) е повишено изпотяване. За пълния списък на всички наблюдавани при Carbaglu нежелани реакции - вижте листовката.
Carbaglu не трябва да се използва при хора, които са свръхчувствителни (алергични) към карглумовата киселина или към някоя от другите съставки.
Основания за одобряване на Carbaglu?
Недостигът на NAGS е сериозно рядко заболяване, с потенциално разрушителни последствия и за което не съществува друго подобно лечение. Въз основа на ограничена информация за ефикасността и безопасността на предоставеното лекарство, Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че Carbaglu е ефективен при нормализиране на нивата на амоняка в кръвта. Комитетът реши, че ползите от Carbaglu надвишават рисковете при лечението на хиперамонемия поради дефицита на NAGS и затова препоръчва на Carbaglu да бъде издадено разрешение за употреба.
Първоначално Carbaglu е разрешен при "изключителни обстоятелства", тъй като не е било възможно да се получи пълна информация за лекарството, тъй като е предназначена за пациенти с рядко заболяване. Тъй като дружеството е предоставило исканата допълнителна информация, ограничението "при изключителни обстоятелства" е паднало на 26 юни 2006 г.
Повече информация за Carbaglu
Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за Carbaglu на Orphan Europe на 24 януари 2003 г. Разрешението за пускане на пазара беше подновено на 24 януари 2008 г.
За да регистрирате статута на сирак на Carbaglu, кликнете тук.
За пълната версия на EPAR на Carbaglu кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 04-2008.
