Какво представлява Raxone - Idebenone и за какво се използва?
Raxone е лекарство, предназначено за лечение на зрителни увреждания при възрастни и юноши на възраст от 12 години с наследствена оптична невропатия на Leber (LHON), наследствено заболяване, характеризиращо се с прогресивна загуба на зрението. Raxone съдържа активната съставка идебенон.
Тъй като броят на пациентите с наследствена невропатия Лебер е нисък, заболяването се счита за „рядко“ и Raxone е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 15 февруари 2007 г.
Raxone е "хибридно" лекарство. Това означава, че Raxone е аналогичен на "референтното лекарство", което съдържа същата активна съставка, но с различна формулировка. Референтният лекарствен продукт на Raxone е Mnesis (таблетки от 45 mg).
Как да използвате Raxone - Идебенон?
Raxone може да се получи само с рецепта. Лечението трябва да се започва и контролира от лекар с опит в LHON. Лекарството се предлага под формата на таблетки от 150 mg и препоръчваната доза е две таблетки три пъти дневно, приема се с храна.
Как действа Raxone - Idebenone?
Активното вещество в Raxone, идебенон, е антиоксидант, който действа върху митохондриите (клетъчни структури, които произвеждат енергията, необходима за функционирането на клетките). Мутации (дефекти) на генетичния материал на митохондриите се наблюдават при пациенти с наследствена оптична невропатия на Лебер. Това означава, че митохондриите не работят правилно и вместо да генерират енергия, произвеждат токсични форми на кислород (свободни радикали), които увреждат нервните клетки на окото, отговорни за зрението. Смята се, че идебенонът допринася за подобряване на производството на енергия чрез възстановяване на митохондриалната функция, така че да се предотврати увреждането на клетките и загубата на зрение, наблюдавано в LHON.
Какви ползи от Raxone - Idebenone са установени в проучванията?
Raxone е проучен в основно проучване, включващо 85 пациенти с наследствена оптична невропатия Leber, при които Raxone е сравняван с плацебо (сляпо лечение) за период от 24 седмици. Основната мярка за ефективност е подобрението на зрението, най-вече записано върху броя писма, които пациентите са могли да прочетат, като изследват стандартния изглед с таблица с оптотип. В края на проучването пациентите, лекувани с Raxone, са могли да четат средно по 3-6 букви повече от тези, приемащи плацебо. В допълнение, някои пациенти, които не бяха в състояние да прочетат таблицата с оптотипите (класифицирани като "извън графика") в началото на проучването, бяха в състояние да прочетат поне един ред в края на лечението, което представлява друго клинично важен резултат. Освен това, при 30% от пациентите, лекувани с Raxone (16 от 53), клинично значимо възстановяване на зрението е наблюдавано при поне едно око, в сравнение с 10% от пациентите (3 от 29) от групата на плацебо.
Допълнителни данни, подкрепящи ползите от Raxone, са извлечени от разширена програма за достъп, с която Raxone е предоставен на индивидуални пациенти, които не участват в клинично изпитване, както и от проучване на казуси, което включва данни пациенти с LHON, които не са преминали през никакво лечение.
От анализите на всички тези данни се появи съгласуван модел, че по принцип по-висок процент от пациентите, лекувани с Raxone, показват подобрение на зрението в сравнение с пациентите, които не са лекувани или лекувани с плацебо.
Какви са рисковете, свързани с Raxone - Idebenone?
Най-честите нежелани реакции при Raxone (които могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са назофарингит и кашлица; Има и чести леки до умерени диарии и болки в кръста (които могат да засегнат до 1 на 10 души).
За пълния списък на всички наблюдавани при Raxone нежелани реакции и ограниченията му, вижте листовката.
Защо е одобрен Raxone - Idebenone?
Комитетът на Агенцията по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Raxone са по-големи от рисковете и препоръчва да бъде одобрен за употреба в ЕС.
Комитетът отбеляза липсата на терапии за превенция или лечение на зрителни увреждания при пациенти с LHON. Резултатите от основното проучване показват подобрение на зрението при пациенти, лекувани с Raxone, и тази тенденция към благоприятен ефект се потвърждава от допълнителни данни от по-широка програма за достъп и проучване на казус.
По отношение на безопасността на Raxone, наблюдаваните нежелани реакции с лекарството са били предимно леки или умерени.
Raxone е разрешен при "изключителни обстоятелства", тъй като не е било възможно да се получи пълна информация за Raxone поради рядкостта на заболяването. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Raxone - Idebenone?
Тъй като Raxone е разрешен при изключителни обстоятелства, компанията, която продава Raxone, ще проведе допълнителни проучвания за дългосрочните ефекти и безопасността на лекарството и ще създаде и поддържа регистър на пациентите с LHON, лекувани с лекарството.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Raxone - Idebenone?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Raxone се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Raxone, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите.
Допълнителна информация за Raxone - Идебенон
За повече информация относно лечението с Raxone прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Raxone е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести.
