Simponi - голимумаб

Какво представлява Siklos?

Siklos е лекарство, съдържащо активното вещество хидроксикарбамид, налично под формата на таблетки (1000 mg).

За какво се използва Siklos?

Siklos е показан за лечение на възрастни пациенти и деца със сърповидно-клетъчна или сърповидно-клетъчна анемия (генетично заболяване, при което червените кръвни клетки променят формата си и стават изключително твърди, когато не пренасят кислород). Лекарството се използва за предотвратяване на болезнена криза, която се повтаря. Налице е вазо-оклузивна криза, когато кръвоносните съдове са блокирани от наличието на анормални червени кръвни клетки, като по този начин се ограничава притока на кръв към орган. Сред тези епизоди е и остър гръден синдром, животозастрашаващо състояние, характеризиращо се с внезапна болка в гърдите, висока температура, затруднено дишане или следи от течности в белите дробове на рентгеновия лъч.

Тъй като броят на пациентите със сърповидно-клетъчна анемия е нисък, заболяването се смята за рядко и Siklos е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 9 юли 2003 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Siklos?

Лечението със Siklos трябва да бъде започнато от лекар с опит в лечението на сърповидно-клетъчна анемия.

Siklos трябва да се приема веднъж дневно, за предпочитане сутрин преди закуска. Началната доза обикновено е 15 mg на килограм телесно тегло, закръглена до най-близките 250 mg (една четвърт от таблетката). Повърхността на таблетката има разрези, които позволяват лесно да се разделят на четири равни части. Дозата се коригира в зависимост от реакцията на пациента към лечението; обикновено дозата е между 15 и 30 mg на килограм телесно тегло на ден. В изключителни случаи могат да се използват дози до 35 mg на килограм телесно тегло на ден, при условие че кръвта на пациента се следи за нежелани ефекти. При пациенти, които не отговарят на тази доза или когато се наблюдават странични ефекти, може да се наложи прекъсване или преустановяване на лечението. При пациенти с леки или умерени бъбречни проблеми дозата на Siklos трябва да бъде намалена; лекарството не трябва да се използва при пациенти с тежки чернодробни или бъбречни проблеми. Употребата на Siklos не се препоръчва за деца под 2-годишна възраст. За повече информация вижте листовката.

Как действа Siklos?

Активното вещество в Siklos, хидроксикарбамид, инхибира растежа и размножаването на някои клетки, като например кръвни клетки. Въпреки че неговият точен механизъм на действие при това заболяване не е известен, хидроксикарбамидът може да намали броя на клетките, циркулиращи в кръвта и при пациенти със сърповидно-клетъчна анемия, да предпази червените кръвни клетки от различна форма. Това намалява риска от запушване на кръвоносните съдове.

Хидроксикарбамид, известен в миналото като хидроксиурея, е наличен в Европейския съюз (ЕС) от няколко десетилетия за лечение на други заболявания, включително някои видове рак.

Какви проучвания са проведени на Siklos?

Тъй като хидроксикарбамидът е добре познато вещество, което вече се използва в други лекарства, компанията е представила данни от научната литература в подкрепа на приложението на Siklos на възрастни и деца, страдащи от сърповидно-клетъчна анемия. По-специално, той представи доказателства за ефективността на Siklos от 11 публикувани проучвания на 378 деца и три национални информационни регистри от 155 деца, лекувани със Siklos за период до 7 години. Производителят представи и научните доказателства, събрани в проучване, проведено върху 299 възрастни, в които ефектите на Silkos са сравнени с плацебо (сляпо лечение), както и резултатите от други проучвания, включващи 430 възрастни и данни от от национален регистър на информацията за 123 възрастни, лекувани със Siklos. Проучванията сравняват броя на вазо-оклузивните кризи преди и след лечението със Siklos, определен като всеки болезнен епизод, включващ ръце, крака, корем, гръб или гръден кош.

Какви ползи от Siklos са установени в проучванията?

Пациентите, лекувани със Siklos, съобщават за по-малко вазо-оклузивни кризи след терапията със Siklos в сравнение с времето преди лечението, с намаляване на честотата между 66% и 80% при деца и възрастни. Честотата на остър гръден синдром също е намалена (25-33%). Накрая, имаше намаляване на броя на болничните приемници, както и на броя на дните, прекарани в болница. Тези ефекти се поддържат до 7 години. В проучването, сравняващо Siklos с плацебо при възрастни, се съобщава за по-малко вазооклузивни припадъци при пациенти, приемащи лекарството (2, 5 пристъпа годишно), отколкото при пациенти, лекувани с плацебо (4, 5 пристъпа годишно).

Какви са рисковете, свързани със Siklos?

Най-честите нежелани реакции при Siklos (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са костна мозъчна депресия, която причинява неутропения (намалени нива на неутрофилите, вид бели кръвни клетки), ретикулоцитопения (намалени нива на ретикулоцитите, тип прекурсор на червените кръвни клетки) и макроцитоза (увеличение на червените кръвни клетки). Пациентите, приемащи Siklos, трябва да се подлагат на редовни кръвни изследвания преди и преди всичко по време на лечението, за да проверят броя на червените кръвни клетки и да наблюдават състоянието на бъбреците и черния дроб. Кръвните клетки обикновено се връщат до нормални нива в рамките на две седмици след спиране на лечението със Siklos. За пълния списък на всички наблюдавани при Siklos нежелани реакции - вижте листовката.

Siklos не трябва да се прилага при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към хидроксикарбамид или някоя от другите съставки. Също така не трябва да се използва от хора с тежки чернодробни или бъбречни проблеми или с опасно нисък брой на кръвните клетки. Когато приемате Siklos е необходимо да спрете кърменето.

Защо Siklos е одобрен?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Siklos са по-големи от рисковете за предотвратяване на болезнени рецидивиращи вазооклузивни припадъци, включително остър гръден синдром при педиатрични пациенти и възрастни със симптоматична кльощава анемия. Поради това Комитетът препоръчва на Siklos да бъде издадено разрешение за употреба.