Какво представлява Aldurazyme?
Aldurazyme е инфузионен разтвор (флебоклиза), който съдържа активното вещество ларонидаза.
За какво се използва Aldurazyme?
Aldurazyme е показан при пациенти с потвърдена диагноза мукополизахаридоза I (MPS-I, дефицит на α-L-идуронидаза) за лечение на не-неврологични прояви (които не са свързани с мозъка или нервите) на заболяването. MPS I е рядко наследствено заболяване, при което нивото на ензимната активност на α-L-идуронидазата е много по-ниско от нормалното. В резултат на това няма разграждане на някои вещества (гликозаминогликани), които се натрупват в повечето органи на тялото и ги увреждат. Не-неврологичните прояви на MPS I могат да бъдат увеличен черен дроб, скованост на ставите, което води до затруднено движение, намален обем на белите дробове, сърдечни заболявания и очни заболявания. Тъй като броят на пациентите с MPS е нисък, заболяването се смята за "рядко" и Aldurazyme е определен като лекарство сирак (лекарство, използвано при редки заболявания) на 14 февруари 2001 г. Лекарството може да се получи само по лекарско предписание. медицинско.
Как да използвате Aldurazyme?
Терапията с Aldurazyme трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с MPS I или други наследствени метаболитни заболявания. Aldurazyme трябва да се прилага в болници или клиники, където има оборудване за реанимация и други лекарства могат да се прилагат преди инфузията, за да се предотвратят алергични реакции. Aldurazyme трябва да се прилага веднъж седмично като интравенозна инфузия и е показан за продължителна терапия.
Как действа Aldurazyme?
Активното вещество в Aldurazyme, laronidase, е копие на човешкия ензим α-L-iduronidase. той се произвежда по метод, известен като "рекомбинантна ДНК технология": ензимът се произвежда от клетка, в която е въведен ген (ДНК), който го прави способен да произвежда ларонидаза, която се използва като "ензимно заместваща терапия". Това означава да се замени липсващия ензим при пациенти с MPS I. Симптомите на MPS I се контролират така, което води до подобряване на качеството на живот на пациентите.
Какви проучвания са проведени на Aldurazyme?
Aldurazyme е сравнен с плацебо (сляпо лечение) при 45 пациенти на възраст 5 и повече години с потвърдена диагноза мукополизахаридоза I (MPS-I). Основната мярка за ефективност е принудителният жизнен капацитет (CVF, мярка за белодробна ефикасност) и пациентите на разстояние могат да ходят шест минути. Тези стойности са измерени преди и след 26 седмици от лечението. След това проучването продължава до четири години и всички пациенти са лекувани с Aldurazyme. Aldurazyme е проучен при 20 деца на възраст под пет години, които са получавали Aldurazyme за една година. Изследването се фокусира основно върху безопасността на лекарството, но също така измерва способността му да намалява нивата на GAG в урината и размера на черния дроб.
Какви ползи от Aldurazyme са установени в проучванията?
Проучването показва, че Aldurazyme подобрява и принудителната жизнеспособност (CVF) и способността на пациентите да ходят след 26 седмици и че ефектът се запазва до четири години. При деца на възраст под пет години, Aldurazyme понижава нивата на гликозаминогликани в урината с около 60%, а половината от лекуваните деца имат чернодробен нормален размер в края на проучването.
Какви са рисковете, свързани с Aldurazyme?
Повечето от нежеланите реакции, наблюдавани при Aldurazyme, са реакции, причинени от инфузията, а не от самото лекарство. Някои от тях са сериозни, но броят на нежеланите ефекти се намалява с времето. Най-честите нежелани реакции при Aldurazyme, наблюдавани при пациенти на възраст над пет години (повече от един на всеки десет пациенти) са главоболие, гадене, коремна болка (стомашна болка), обрив, артропатия (ставна дегенерация), артралгия (болки в ставите), болки в гърба, болки в крайниците (ръце и крака), зачервяване, пирексия (треска) и реакции на мястото на инфузията. При пациенти под пет години най-честите нежелани реакции са повишено кръвно налягане, намалена кислородна сатурация (мярка за ефективността на белодробната функция), тахикардия (повишена сърдечна честота), пирексия и втрисане. За пълния списък на всички наблюдавани при Aldurazyme нежелани реакции - вижте листовката. Пациентите, получаващи Aldurazyme често развиват антитела (протеини, произведени в отговор на лекарството), но ефектът, който тези антитела могат да имат върху безопасността и ефикасността на лекарството, все още не е напълно известен. Aldurazyme не трябва да се използва при хора, които могат да имат тежки алергични реакции (като анафилактична реакция) към ларонидаза или други помощни вещества.
Основания за одобряване на Aldurazyme?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че Aldurazyme ефективно ще контролира симптомите на MPS I. Комитетът решава, че ползите от Aldurazyme надвишават рисковете за дългосрочна ензимна заместваща терапия при пациенти. с потвърдена диагноза MPS I. Комитетът препоръчва издаването на разрешение за пускане на пазара на лекарствения продукт. Aldurazyme е разрешен "при изключителни обстоятелства", което означава, че тъй като се използва за лечение на рядко заболяване, не е било възможно да се получи по-подробна информация за лекарството. Европейската агенция по лекарствата всяка година ще преглежда новата налична информация и, ако е необходимо, ще актуализира това резюме.
Каква информация все още се очаква за Aldurazyme?
Компанията, която произвежда Aldurazyme ще наблюдава пациентите, приемащи лекарството, като наблюдава реакциите на инфузия и развитието на антитела.
Друга информация:
Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в рамките на Европейския съюз, за Aldurazyme на Genzyme Europe BV на 10 юни 2003 г. Разрешението за употреба е подновено на 10 юни 2008 г. За обобщение на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Aldurazyme, кликнете тук. За пълната версия на EPAR на Aldurazyme, кликнете тук .
Последна актуализация на това резюме: 06-2009.
