Soliris - eculizumab

Какво представлява Soliris?

Soliris е концентрат, който трябва да се разтвори в инфузионен разтвор. Съдържа активното вещество екулизумаб.

За какво се използва Soliris?

Soliris е показан за лечение на пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (EPN), рядко генетично заболяване, което е животозастрашаващо за пациента, което причинява прекалено бързо разрушаване на червените кръвни клетки. Последствията са анемия (намален брой червени кръвни клетки), тромбоза (образуване на съсиреци в кръвоносните съдове) и тъмна урина.

Тъй като броят на пациентите с ПНХ е нисък, болестта се счита за "рядка" и Соририс е определен като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 17 октомври 2003 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Soliris?

Soliris трябва да се прилага от медицински специалист, като лекар или медицинска сестра, под наблюдението на лекар с опит в лечението на пациенти с кръвни заболявания.

Лечението със Soliris се състои от приложение чрез инфузия (вливане във вена) от 600 mg продукт за продължителност от 25-45 минути веднъж седмично, последвано от доза от 900 mg през петата седмица. След това дозата трябва да се поддържа 900 mg, давана приблизително на всеки две седмици. Най-малко две седмици преди започване на лечението със Soliris всички пациенти трябва да бъдат ваксинирани срещу менингит, причинен от бактерията Neisseria meningitidis и трябва да бъдат реваксинирани съгласно настоящите указания.

Пациентите, получаващи Soliris, трябва да получат специална карта, обясняваща симптомите на някои видове инфекции, с предупреждение за незабавна медицинска помощ в случай на такива симптоми.

Как действа Soliris?

Активното вещество в Soliris, екулизумаб, е моноклонално антитяло. Моноклоналното антитяло е антитяло (вид протеин), предназначено да разпознава и да се свързва със специфична структура (антиген), присъстваща в тялото. Екулизумаб е предназначен да се свързва с протеина на комплемента C5, част от защитната система на тялото, наречена "допълнение". При пациентите с EPN е налице дефект в CD59 протеина, разположен на повърхността на червените кръвни клетки, който обикновено предотвратява атаката на комплемента от клетките. В резултат на този дефект, комплементът унищожава червените кръвни клетки. Като блокира протеина на комплемента C5, екулизумаб предотвратява атаката на комплемента от клетките, намалявайки техния лизис и облекчавайки симптомите на заболяването.

Какви проучвания са проведени на Soliris?

Преди провеждане на проучвания при хора ефектите на Soliris са изследвани върху експериментални модели.

Soliris е проучен в едно основно проучване, включващо 88 възрастни с ПНХ, които са претърпели поне четири преливания на анемия през предходната година. Soliris е сравнен с плацебо (сляпо лечение). Основните мерки за ефективност са броят на пациентите, при които нивата на хемоглобина (протеин, открит в червените кръвни клетки) остават по-високи от индивидуалните целеви нива и броя на трансфузиите на червени кръвни клетки, необходими през първите 26 седмици от лечението.,

Какви ползи от Soliris са установени в проучванията?

Soliris е по-ефективен от плацебо за подобряване на симптомите на EPN. В основното проучване, 49% от пациентите (21 от 43), лекувани със Soliris, са имали стабилни нива на хемоглобина и средно не са имали нужда от трансфузии на червени кръвни клетки. За сравнение, нито един от 44-те пациенти, които са приемали плацебо, не са имали стабилни нива на хемоглобина и са били необходими средно 10 трансфузии.

Какви са рисковете, свързани със Soliris?

Най-честата нежелана реакция при Soliris (наблюдавана при повече от 1 на 10 пациенти) е главоболие. За пълния списък на всички наблюдавани при Soliris нежелани реакции - вижте листовката.

Soliris е противопоказен за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към екулизумаб, миши протеини или някое от другите вещества, или които са засегнати или за които се предполага, че страдат от наследствен дефицит на комплемента. Поради повишения риск от менингит, Soliris не трябва да се дава на лица, заразени с Neisseria meningitidis или които не са ваксинирани срещу тази бактерия.

Основания за одобряване на Soliris?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Soliris надвишават рисковете при лечение на пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (EPN), но отбелязват, че доказателствата за ползата от Soliris са ограничени до субекти. вече са били подложени на кръвопреливане. Комитетът препоръчва на Soliris да бъде издадено разрешение за употреба.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Soliris?

Компанията, произвеждаща Soliris, ще съгласува подробности за система във всяка държава-членка, която гарантира, че разпространението на лекарствения продукт се извършва само след като се провери дали пациентът е адекватно ваксиниран. Той също така ще предостави на лекарите и пациентите информация за безопасността на лекарството и ще провери дали предписващите го употребяват безопасно.