Какво представлява Pheburane - натриев фенилбутират?
Фхебуран е лекарство, което съдържа активното вещество фенилбутират натрий . Използва се за лечение на пациенти с нарушения, свързани с цикъла на урея. Тези пациенти не са в състояние да елиминират азотните остатъци от тялото, защото нямат някои ензими, които обикновено се намират в черния дроб. В организма азотни остатъци се намират под формата на амоняк, който е токсичен, когато се натрупва, особено за мозъка. Pheburane се използва при пациенти без един или повече от следните ензими: карбамил фосфат синтаза, орнитин транскарбамилаза или аргининосукцинат синтаза. Може да се използва при пациенти със следните форми на заболяване:
- заболяване "ранно начало" при пациенти, които показват пълна липса на един или повече от тези ензими през първите няколко месеца от живота;
- заболяване при пациенти, които показват частична липса на един или повече от тези ензими след една месец и са имали повишени нива на амоняк, които са засегнали мозъчната активност.
Фебуран е хибридно лекарство. Това означава, че той е подобен на "референтно лекарство", което съдържа същата активна съставка, но Pheburane зърна са на разположение в по-ниска доза и съдържат различни ексципиенти (неактивни съставки) за маскиране на неприятния вкус на активното вещество. Референтното лекарство за Pheburane е Ammonaps.
Как се използва Pheburane - sodium fenilbutyrate?
Pheburane се предлага в гранули (483 mg / g). Може да се получи само с рецепта; лечението трябва да бъде последвано от лекар с опит в лечението на пациенти с нарушения на цикъла на урея. Pheburane трябва да се комбинира с диета с ниско съдържание на протеини, за да се намали приема на азот. Дневната доза Pheburane се адаптира индивидуално за всеки пациент и зависи от диетата, височината и теглото на пациента. Необходими са редовни кръвни изследвания, за да се определи точната дневна доза. Дневната доза Pheburane трябва да се разпределя в равни количества и да се прилага с всяко хранене. Гранулите могат да бъдат поръсени върху храната непосредствено преди да бъдат погълнати или поставени в устата и веднага да се погълнат с напитка. Pheburane може да бъде продължително лечение, освен ако пациентът няма успешен трансплантация на черен дроб.
Как действа Pheburane - натриев фенилбутират?
Всеки протеин носи азот в тялото; азотът след това се трансформира в амоняк. Пациентите с нарушения в цикъла на урея не могат да елиминират амоняка от тялото, така че да могат да достигнат високи нива, които могат да причинят сериозни проблеми, включително увреждане, увреждане на мозъка и смърт. Активното вещество в Pheburane, натриев фенилбутират, се превръща в вещество, наречено фенилацетат в организма. Фенилацетатът се съчетава с аминокиселината глутамин, която съдържа азот, за да образува вещество, което може да бъде елиминирано от тялото чрез бъбреците. Това позволява нивата на азот в организма да намаляват, намалявайки нивото на произведения амоняк
Какви проучвания са проведени върху Pheburane - натриев фенилбутират?
Проучванията при пациенти са ограничени до тестове, за да се определи, че Pheburane е биоеквивалентен на референтното лекарство, наречено Ammonaps. Две лекарства са биоеквивалентни, когато произвеждат същите нива на активното вещество в организма.
Какви са ползите и рисковете от Pheburane - натриев фенилбутират?
Тъй като Pheburane е хибридно лекарство, което е биоеквивалентно на референтното лекарство, се приема, че ползите и рисковете са същите като при референтното лекарство.
Защо е одобрен Pheburane - sodium fenilbutyrate?
Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че е доказано, че Pheburane има сравнимо качество и е биоеквивалентен на Ammonaps. Поради това CHMP счита, че както в случая с Ammonaps, ползите надвишават установените рискове и препоръчва одобряването на употребата на Pheburane в ЕС.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Pheburane - fenilbutyrate sodium?
Информацията за безопасност е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Pheburane, включително съответните предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите.
Допълнителна информация за Pheburane - натриев фенилбутират
На 31 юли 2013 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно за Pheburane, валидно в целия Европейски съюз. За повече информация относно лечението с Pheburane прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт. Последна актуализация на това резюме: 08-2013.
