Exjade - деферазирокс

Какво е Exjade?

Exjade е лекарствен продукт, който съдържа деферазирокс като активна съставка. Лекарството се предлага под формата на бели, кръгли, диспергиращи се таблетки, които, разтворени в течност като вода, образуват суспензия, която пациентът може да пие. Всяка таблетка съдържа 125 mg, 250 mg или 500 mg деферазирокс.

За какво се използва Exjade?

Exjade е показан за лечение на състояние, известно като хронично претоварване с желязо (излишък на желязо в тялото), поради чести кръвопреливания.

Exjade се използва за намаляване на количеството желязо в организма на пациенти (на възраст над шест години), които страдат от наследствено заболяване, наречено бета таласемия майор, за което те трябва да преминават често кръвопреливания. Пациентите с бета таласемия майор не са в състояние да произведат достатъчно количество хемоглобин (протеина, който се намира в червените кръвни клетки, който пренася кислород в организма) и затова изискват чести кръвопреливания. "Чести преливания" означава най-малко 7 ml концентрирани червени кръвни клетки на килограм телесно тегло за един месец.
Exjade е показан също, когато терапията с дефероксамин (друго лекарство, използвано за лечение на хронично претоварване с желязо) е противопоказана или недостатъчна при пациенти, страдащи от други видове анемия, деца на възраст от две до пет години и пациенти с бета таласемия. специалности, които получават редки трансфузии.

Тъй като броят на пациентите с хронично претоварване с желязо е нисък, заболяването се счита за рядко. Exjade е определен като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки болести) на 13 март 2002 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Exjade?

Лечението с Exjade трябва да се започва и поддържа от лекари с опит в лечението на хронично претоварване с желязо поради чести кръвопреливания. Само пациенти, които нямат бъбречна дисфункция, могат да бъдат лекувани с Exjade. Лечението започва след преливане на пациента на приблизително 100 ml концентрирани червени кръвни клетки на килограм телесно тегло или когато са налице признаци на претоварване с желязо (т.е. при нива на феритин).

серум, протеинът, който натрупва желязо, надвишава 1 mg на литър). Лечението обикновено започва с доза от 20 mg на килограм телесно тегло. В зависимост от трансфузиите, на които е изложен пациентът, могат да се използват и начални дози от 10 mg или 30 mg / kg. След това тези дози се коригират, ако е необходимо, на всеки три до шест месеца, въз основа на отговора на пациента.

Exjade трябва да се приема всеки ден, за предпочитане по едно и също време, на празен стомах (най-малко 30 минути преди хранене). Броят на таблетките на всяка концентрация, който съставлява дозата, се изчислява на базата на телесното тегло на пациента. Таблетките се разтварят чрез смесването им в чаша вода или плодов сок, за да се получи суспензия, която пациентът може да пие.

Как действа Exjade?

Когато пациентите получават многократни трансфузии за лечение на анемия, трансфузираните червени кръвни клетки доставят желязо в тялото. Организмът обаче няма естествен начин за отстраняване на излишното желязо, което следователно има тенденция да се натрупва и с течение на времето може да увреди важни органи като сърцето или черния дроб. Активната съставка в Exjade, деферазирокс, е "железен хелатор". Той се свързва с наличното в тялото желязо, за да образува съединение, наречено "хелат", което може да се екскретира от тялото, главно чрез фекалиите. Това помага да се коригира претоварването с желязо и да се предотврати повреда от излишното желязо.

Какви проучвания са проведени на Exjade?

Преди провеждане на проучвания при хора ефектите на Exjade са изследвани върху експериментални модели. Основното проучване за ефикасност сравнява Exjade с дефероксамин при 591 пациенти с бета таласемия майор (приблизително половината от тези под 16 и 56 години под шест). В проучването лекарят и пациентът са знаели за използваното лекарство. Това е така, защото докато Exjade се прилага перорално, дефероксамин се приема чрез подкожна инфузия (инжекция, направена много бавно под кожата) през цялата нощ. Ефикасността се измерва чрез проучване на нивата на желязо в черния дроб преди и след една година от лечението с лекарствата.

Едно допълнително проучване отбелязва ефикасността на Exjade при 184 пациенти, които не могат да бъдат лекувани с дефероксамин, включително пациенти с бета таласемия майор и други видове анемия.

Какви ползи от Exjade са установени в проучванията?

В края на основното проучване 53% от пациентите, получили Exjade, са показали достатъчен отговор на лечението, в сравнение с 66% от пациентите, лекувани с дефероксамин. Това означава, че Exjade може да не е бил толкова ефективен, колкото сравнителното лекарство. Независимо от това, като се имат предвид 381 пациенти, които са имали особено високи нива на желязо в черния дроб в началото на проучването и които са получавали сравнимо количество Exjade или дефероксамин, и двете лекарства са ефективни. В това проучване пациенти под 6-годишна възраст са твърде малко, за да демонстрират безопасността и ефикасността на Exjade в тази възрастова група.

В допълнителното проучване повече от половината пациенти, които не могат да бъдат лекувани с дефероксамин, се повлияват от лечението с Exjade след една година, включително пациенти на възраст между две и пет години.

Какви са рисковете, свързани с Exjade?

Най-честата нежелана реакция при Exjade (наблюдавана при повече от 1 на 10 пациенти) е повишаване на креатинина в кръвта ( маркер за бъбречни проблеми). За пълния списък на всички наблюдавани при Exjade нежелани реакции, моля, вижте листовката.

Exjade е противопоказан при хора, които са свръхчувствителни (алергични) към деферазирокс или към някое друго помощно вещество и при хора с креатининов клирънс (мярка за способността на бъбреците да отделят креатинина от кръвта) под 60 ml на минута. Не трябва да се използва в комбинация с други хелатори на желязо.

Много е важно бъбречните и чернодробните функции на пациентите да се проверяват с кръвни тестове преди започване на лечението с Exjade и редовно по време на лечението с лекарствения продукт. Дозата трябва да се прекъсне или лечението да се спре, ако пациентът развие бъбречни или чернодробни заболявания. Exjade е противопоказан при хора с тежко чернодробно заболяване, тъй като не е тестван при тези пациенти.

Основания за одобряване на Exjade?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че ползите от Exjade надвишават рисковете при лечението на хронично претоварване с желязо поради чести кръвопреливания при пациенти с бета-таласемия майор. При пациенти, които получават по-редки трансфузии, Exjade е алтернатива на дефероксамин, когато не може да се използва или е недостатъчен. Поради това Комитетът препоръчва издаването на разрешение за търговия с този лекарствен продукт.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното използване на Exjade?

От компанията, отговорни за доставката на Exjade, се изисква да подготви досие за разпространение на лекарите по време на търговията, за да се гарантира, че по време на предписването им е известно, че е необходимо да се следи здравето на пациента, по-специално бъбречна функция. Компанията също ще подготви подобно досие за пациентите.