Какво е и какво е Zalmoxis - генетично модифицирани използвани лимфоцити?
Zalmoxis е лекарство, използвано като допълнителна терапия при възрастни пациенти, подложени на трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSCT, трансплантация на клетки, които могат да се развият в различни видове кръвни клетки) от частично съвместим донор (така наречен хаплоидентичен трансплантат). Zalmoxis се използва при пациенти, подложени на хаплоидентична трансплантация поради тежки ракови заболявания на кръвта, като например някои левкемии и лимфоми. Преди да бъде трансплантиран, пациентът ще бъде лекуван за отстраняване на съществуващи клетки от костен мозък, включително ракови клетки и клетки на имунната система. Zalmoxis се прилага за възстановяване на имунната система на пациента след трансплантация.
Zalmoxis е вид медикамент за модерна терапия, наречен "продукт за терапия със соматични клетки", който е вид лекарство, съдържащо клетки или тъкани, които са били манипулирани, така че те могат да бъдат използвани за лечение, диагностика или предотвратяване на заболяване. Zalmoxis съдържа Т лимфоцити (вид бели кръвни клетки), които са били генетично модифицирани1. За да се получи Zalmoxis, Т лимфоцитите на трансплантационния донор се отделят от останалите клетки в трансплантата. Тези Т-лимфоцити след това са генетично модифицирани, за да включат "самоубийствен ген".
Като брой пациенти, подложени на трансплантация на ниски хемопоетични стволови клетки (HSCT), на 20 октомври 2003 г. Zalmoxis е определен като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания).
Как се използва Zalmoxis - генетично модифицирани лимфоцити?
Zalmoxis може да се получи само по лекарско предписание и лечението трябва да се извършва под наблюдението на лекар с опит в лечението на рак на кръвта, като се използва трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSCT).
Zalmoxis се приготвя за употреба като лекарствен продукт, специфичен за пациента. Прилага се след период от 21-49 дни от трансплантацията, но само ако трансплантатът не е възстановил имунната система на пациента и ако пациентът не е развил трансплантационното заболяване срещу гостоприемника (което се случва, когато трансплантираните клетки са приложени). атакуват тялото).
Zalmoxis се прилага като интравенозна инфузия (капково) в продължение на 20-60 минути, всеки месец в продължение на до четири месеца, докато циркулиращите Т лимфоцити достигнат определено ниво. Дозата на Zalmoxis зависи от телесното тегло на пациента.
За повече информация вижте листовката.
Как действа Zalmoxis - генетично модифицирани лимфоцити?
Когато се прилага след трансплантация, Zalmoxis помага на пациента да изгради имунната система и по този начин помага да се предпази от инфекция. Въпреки това, Т лимфоцитите, присъстващи в Zalmoxis, понякога могат да атакуват тялото на пациента, причинявайки заболяване на трансплантант срещу гостоприемника. Т клетките в Zalmoxis имат суициден ген, което ги прави податливи на ганцикловир и валганцикловир лекарства. Ако пациентът развие трансплантационно заболяване срещу гостоприемника, се прилага ганцикловир или валганцикловир, който убива Т-лимфоцитите, които имат самоубийствен ген, като по този начин лекува болестта и предотвратява по-нататъшното му развитие.
Какви ползи от Zalmoxis са показали - генетично модифицирани лимфоцити по време на проучванията?
Zalmoxis е проучен в основно проучване, обхващащо 30 пациенти, които са претърпели хаплоидентична трансплантация поради тежки ракови заболявания на кръвта. В това проучване Zalmoxis не е сравняван с други терапии. Основната мярка за ефективност е възстановяването на имунната система, измерена чрез кръвните нива на Т-лимфоцитите.В 77% от пациентите, лекувани със Zalmoxis (23 от 30), имунната система е възстановена. Болест на трансплантация на гостоприемник се наблюдава при 10 пациенти, които впоследствие са получавали ганцикловир или валганцикловир, самостоятелно или в комбинация с други лекарства. Всичките 10 пациенти се възстановиха от трансплантационната болест на гостоприемника.
Данните от основното проучване също са комбинирани с данни от второ текущо проучване и степента на преживяемост за 37 пациенти, лекувани със Zalmoxis (23 от основното проучване и 14 от настоящото проучване), са сравнени с тези от \ t база данни за 140 пациенти, които са били подложени на хаплоидентична трансплантация в миналото. Процентът на пациентите, преживели една година, е 51% при пациенти, които са приемали Zalmoxis, в сравнение с 34-40% при пациенти, които не са получавали Zalmoxis.
Какви са рисковете, свързани със Zalmoxis - генетично модифицирани лимфоцити?
Най-честата нежелана реакция при Zalmoxis (която може да се появи при повече от 1 на 10 пациенти) е острото заболяване на трансплантацията срещу гостоприемника (състояние, което се развива в рамките на около 100 дни от трансплантацията). Когато се използва Zalmoxis, това състояние може да се лекува с ганцикловир или валганцикловир. Zalmoxis не трябва да се прилага при пациенти, чиято имунна система е възстановена. Освен това, не трябва да се прилага при пациенти, които вече са развили заболяване на трансплантация срещу лечението, което изисква прием. За пълния списък на ограниченията и нежеланите реакции, съобщени при Zalmoxis, вижте листовката.
Защо е одобрен Zalmoxis - генетично модифицирани лимфоцити?
Доказано е, че Zalmoxis подпомага възстановяването на имунната система на пациенти, претърпели хаплоидентична трансплантация поради тежки ракови заболявания на кръвта; тези пациенти имат ограничени възможности за лечение и имат лоша прогноза. Профилът на безопасност на Zalmoxis се счита за приемлив. Основният риск е трансплантационното заболяване срещу гостоприемника, но това може да бъде успешно лекувано с ганцикловир или валганцикловир, които убиват Т-лимфоцитите, налични в Zalmoxis. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба на Агенцията (CHMP) решава, че въпреки че са необходими допълнителни данни за определяне на неговата величина, ползите от Zalmoxis надвишават рисковете и препоръчват да бъдат одобрени за употреба в ЕС., Zalmoxis получава "условно одобрение". Това означава, че в бъдеще ще има повече информация за лекарството, което компанията трябва да предостави. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Zalmoxis?
Тъй като Zalmoxis е получил "условно одобрение", компанията, която предлага Zalmoxis, ще предостави резултатите от текущо проучване на пациенти с висока степен на риск от остра левкемия. Проучването ще сравни хаплоидентичната трансплантация, последвана от лечение със Zalmoxis с хаплоидентична трансплантация, съдържаща Т лимфоцити, последвана от лечение с циклофосфамид (лекарство за предотвратяване на появата на присадка срещу гостоприемник) и с хаплоидентична трансплантация без Т лимфоцити.
Какви мерки се предприемат за осигуряване на безопасна и ефективна употреба на Zalmoxis - генетично модифицирани лимфоцити?
Компанията, която предлага Zalmoxis, ще предостави обучителни материали за здравните специалисти с подробна информация за рисковете, включително за трансплантационната болест на пациента и за правилното използване на лекарството. Компанията също така ще събира данни от всички пациенти, лекувани със Zalmoxis, като попълни регистър и наблюдава напредъка след лечението, за да проучи безопасността и ефикасността на лекарството в дългосрочен план.
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите, за да може Zalmoxis да се използва безопасно и ефективно, също са докладвани в кратката характеристика на продукта и в листовката.
Повече информация за Zalmoxis - Генетично модифицирани лимфоцити
За пълния EPAR относно Zalmoxis посетете уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението със Zalmoxis - прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета за лекарствените продукти-сираци относно Zalmoxis е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки заболявания
