Какво представлява Cerezyme?
Cerezyme е прах, с който се приготвя инфузионен разтвор (вливане във вена). Съдържа активното вещество имиглуцераза.
За какво се използва Cerezyme?
Cerezyme се използва за продължително лечение на пациенти с болест на Гоше. Болестта на Гоше е рядко наследствено заболяване, характеризиращо се с липса на ензим, наречен глюкоцереброзидаза, който обикновено разгражда отпадъчен липиден продукт, наречен глюкоцереброзид. Без този ензим липидният глюкоцереброзид се натрупва в тялото, обикновено в черния дроб, далака и костния мозък, като предизвиква симптомите на заболяването: анемия (ниски нива на червените кръвни клетки), умора, склонност към натъртване и кървене, подуване на далак и черния дроб, костни болки и фрактури.
Cerezyme е показан при пациенти с тип 1 на болестта на Гоше, който не засяга нервните клетки, или тип 3, който засяга нервните клетки за дълги периоди. Пациентите трябва да имат симптоми, които не засягат нервната система, включително едно или повече от следните състояния:
- анемия;
- тромбоцитопения (нисък брой на тромбоцитите в кръвта);
- костни проблеми;
- уголемяване на черния дроб или далака.
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как да използвате Cerezyme?
Пациентите с болест на Гоше трябва да бъдат лекувани от лекари с опит в лечението на това заболяване. Обикновено Cerezyme се прилага като инфузия на всеки две седмици. Дозата и честотата на инфузиите трябва да бъдат пригодени за всеки пациент въз основа на симптомите и отговора на лечението. Първите инфузии трябва да се прилагат бавно и след това скоростта на инфузията може да се увеличи под наблюдението на лекар или медицинска сестра. Cerezyme е показан за продължителна употреба.
Как действа Cerezyme?
В миналото болестта на Гоше се лекуваше с ензим, наречен алглюцераза, който беше приготвен от човешка плацента. Имиглуцеразата, активната съставка в Cerezyme, е копие на този ензим, който се произвежда по метод, известен като "рекомбинантна ДНК технология": ензимът се произвежда от клетка, в която е вмъкнат ген (ДНК). което я прави способна да произвежда ензима. Имиглуцеразата замества ензима, който липсва при болестта на Гауче и насърчава разлагането на глюкоцереброзид, като го предпазва от натрупване в организма.
Какви проучвания са проведени на Cerezyme?
За болестта на Гоше тип 1, Cerezyme е проучен в три проучвания, включващи общо 40 пациенти, приемлив брой, като се има предвид, че заболяването е много рядко. Тези проучвания сравняват способността на Cerezyme и alglucerase да контролират симптомите на болестта на Гоше, т.е. увеличаването на броя на червените кръвни клетки и тромбоцитите в кръвта и намаляването на обема на черния дроб и далака. За болестта на Гоше тип 3, която е изключително рядка, компанията представи данни от публикувани статии и специален регистър на пациенти с болест на Гоше.
Какви ползи от Cerezyme са установени в проучванията?
Проучванията показват, че Cerezyme е толкова безопасен и ефективен, колкото и alglucerase за контролиране на симптомите на болестта на Гоше. Доказано е също, че пациентите могат безопасно да преминат от лечение с алглюцераза към лечение с Cerezyme.
Какви са рисковете, свързани с Cerezyme?
Най-честите нежелани реакции при Cerezyme (наблюдавани при 1 до 10 пациенти на 100) са респираторни симптоми (затруднено дишане), уртикария (обрив) или ангиоедем (подкожен оток), сърбеж и обрив. Пациентите могат да развият антитела (протеини, произведени от тялото като реакция на Cerezyme, които могат да компрометират лечението) и трябва да бъдат наблюдавани през първата година от лечението, за да се установят признаци на алергични реакции към Cerezyme.
Cerezyme трябва да се използва с повишено внимание при лица, които могат да са свръхчувствителни (алергични) към имиглуцераза или към някое от помощните вещества.
Основания за одобряване на Cerezyme?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че Cerezyme ефективно контролира симптомите на болестта на Гоше тип 1 и тип 3. Комитетът решава, че ползите от Cerezyme са по-големи от рисковете като: дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза на не-невропатична болест на Гоше (тип 1) или хронична невропатична болест (тип 3), която също показва значителни неневрологични клинични прояви на заболяването. Комитетът препоръчва на Cerezyme да бъде издадено разрешение за употреба.
Допълнителна информация за Cerezyme: \ t
На 17 ноември 1997 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за Cerezyme на Genzyme Europe BV. Разрешението за пускане на пазара беше подновено на 17 ноември 2002 г. и на 17 ноември 2007 г.
За пълната версия на EPAR на Cerezyme кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 06-2009
