Respreeza

Какво представлява Respreeza и за какво се използва?

Respreeza е лекарство, използвано при възрастни с дефицит на човешки алфа1-протеиназен инхибитор, наследствено заболяване, което може да причини белодробни проблеми, включително нарастващи затруднения в дишането и което може да засегне черния дроб. Respreeza се използва за забавяне на белодробното увреждане при пациенти с тежки дефицити.

Respreeza съдържа инхибитора на активното вещество на човешка алфа1-протеиназа.

Как се използва Respreeza?

Respreeza се предлага като прах и разтворител за приготвяне на инфузионен разтвор (вливане във вена). Първата инфузия трябва да се прилага под наблюдението на медицински специалист с опит в лечението на дефицит на човешки алфа1-протеиназен инхибитор. Последващите инфузии могат да се прилагат от пациента или от самия пациент.

Препоръчителната доза Respreeza е 60 mg / kg телесно тегло веднъж седмично. Инфузията трябва да продължи около 15 минути.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание. За повече информация вижте листовката.

Как действа Respreeza?

Активното вещество в Respreeza, човешки алфа1-протеиназен инхибитор, е естествен компонент на кръвта, чиято функция е да защитава белодробната тъкан. Получава се от човешка кръв и действа чрез заместване на белтъка, при който липсват пациенти с дефицит на човешки алфа1-протеиназен инхибитор.

Какви ползи от Respreeza са установени в проучванията?

Доказано е, че Respreeza забавя увреждането на белите дробове в едно основно проучване, включващо 180 пациенти с белодробно увреждане поради дефицит на човешки алфа1-протеиназен инхибитор. В това проучване Respreeza е сравнен с плацебо (сляпо лечение) и основната мярка за ефективност е намаляването на белодробната плътност. Белодробната плътност е показател за степента на увреждане на белия дроб: колкото по-голямо е намаляването на плътността на белите дробове, толкова по-голямо е увреждането на белите дробове. Намалението на плътността на белите дробове след 24 месеца е около 2, 6 g / l при пациенти, лекувани с Respreeza, в сравнение с около 4, 2 g / l при пациенти, лекувани с плацебо.

Какви са рисковете, свързани с Respreeza?

Най-честите нежелани реакции при Respreeza (които могат да засегнат до 1 на 10 души) са замаяност и главоболие. По време на лечението са наблюдавани алергични реакции, някои от които са тежки.

С оглед на риска от сериозни алергични реакции, Respreeza не трябва да се използва при пациенти с дефицит на протеин, наречен IgA и които са развили антитела срещу него, тъй като тези индивиди са по-склонни към алергични реакции. За пълния списък на ограниченията и нежеланите реакции на Respreeza, вижте листовката.

Защо е одобрен Respreeza?

Основното проучване, проведено с Respreeza, показва, че лекарството е ефективно при забавяне на белодробното увреждане при пациенти с дефицит на човешки алфа1-протеиназен инхибитор и този ефект се счита за значителен при пациенти с тежък дефицит. По отношение на безопасността, основният страх, свързан с употребата на Respreeza е представен от алергични реакции; в информацията за продукта обаче е предоставена информация как да се управлява този риск. Няма други сериозни опасения относно безопасността на лекарството.

Поради това Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Respreeza са по-големи от рисковете, и препоръчва да бъде одобрен за употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Respreeza?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Respreeza се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Respreeza, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите.

В допълнение, компанията, която търгува с Respreeza, ще проведе ново проучване, за да прецени дали по-висока доза (120 mg / kg телесно тегло) може да предложи по-големи ползи от препоръчваната понастоящем доза.