Privigen - нормален човешки имуноглобулин

Какво представлява Privigen?

Privigen е инфузионен разтвор (вливане във вена). Privigen съдържа активното вещество човешки нормален имуноглобулин.

За какво се използва Privigen?

Privigen се използва в три основни групи пациенти:

пациенти с риск от инфекция, тъй като те нямат достатъчно антитела (естествено срещащи се в кръвта протеини, които помагат на организма да се бори с инфекциите и други заболявания). Тези пациенти имат вроден дефицит на антитела (синдром на първична имунодефицитна недостатъчност, PID), както и пациенти, чийто дефицит на антитела се дължи на рак на кръвта (миелом или хронична лимфоидна левкемия) или деца със синдром на придобита имунна недостатъчност (СПИН), чести инфекции. Тези състояния се наричат синдроми на имунодефицит и посоченото лечение е заместителна терапия;
пациенти с определени нарушения на имунната система. Тези пациенти имат аномалия на имунната система (отбранителната система на човешкия организъм), която трябва да бъде разрешена. Те могат да бъдат пациенти с идиопатична тромбоцитопенична пурпура (ITP) с недостатъчен брой тромбоцити (кръвни съставки, които стимулират коагулацията) и са с висок риск от кървене и при пациенти с определени заболявания (синдром на Guillain Barré, болест на Kawasaki) ); този вид лечение се нарича имуномодулация (имунна регулация);
пациенти, подложени на трансплантация на костен мозък.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Privigen?

Privigen се прилага като интравенозна инфузия, обикновено от лекар или медицинска сестра. Дозата и честотата на инфузиите (колко често се прилагат) зависят от лекуваното заболяване. При заместителна терапия може да е необходимо да се промени дозата въз основа на отговора на пациента. За пълна информация вижте резюмето на характеристиките на продукта, включени в EPAR.

Как действа Privigen?

Активното вещество в Privigen, нормален човешки имуноглобулин, е високо пречистен протеин, извлечен от човешка плазма (кръвен компонент). Основно, той съдържа имуноглобулин G (IgG), който е вид антитяло. IgG се използва в медицината от 80-те години и има широк спектър на действие срещу инфекциозните организми. Privigen помага за възстановяване на необичайно ниски нива на IgG в кръвта и го връща до нормални стойности. При по-високи дози, тя може да помогне за регулиране на имунната система с нарушения и да модулира имунния отговор.

Какви проучвания са проведени на Privigen?

Тъй като нормален човешки имуноглобулин отдавна се използва за лечение на посочените заболявания, са необходими само две по-малки проучвания, за да се потвърди ефикасността и безопасността на Privigen за пациентите в съответствие с настоящите насоки.

В първото проучване Privigen се използва като заместителна терапия при 80 пациенти с PID, прилагани на интервали от три или четири седмици. Основната мярка за ефективност е броят на сериозните бактериални инфекции в продължение на една година от лечението.

Второто проучване изследва употребата на Privigen за имуномодулация при 57 пациенти с ITP. Privigen е прилаган в продължение на два последователни дни. Основният параметър за ефикасност е максималният брой тромбоцити, получени през седмицата след приложението на Privigen.

В нито едно от двете проучвания на Privigen не е сравнено с други лечения.

Какви ползи от Privigen са установени в проучванията?

В първото проучване пациентите са имали средно 0, 08 сериозни инфекции за една година. Тъй като тази стойност е по-ниска от прага по подразбиране за една инфекция на година, това показва ефикасността на лекарството при заместителна терапия.

Във второто проучване 46 (81%) от 57-те пациенти са имали брой на тромбоцитите по-голям от 50 милиона тромбоцити на милилитър поне веднъж по време на проучването. Това потвърждава, че Privigen е ефективен при имуномодулация.

Какви са рисковете, свързани с Privigen?

Най-честата нежелана реакция на Privigen (наблюдавана при повече от 1 на 10 пациенти) е главоболие. Някои нежелани реакции са по-вероятни, ако инфузията настъпи с висока скорост, при пациенти с ниски нива на имуноглобулин или при пациенти, лекувани с Privigen за първи път или след дълго време след последната доза. За пълния списък на всички наблюдавани при Privigen нежелани реакции - вижте листовката.

Privigen не трябва да се използва при хора, които могат да са алергични към нормален човешки имуноглобулин или към други съставки или при пациенти, алергични към други видове имуноглобулини, особено ако имат дефицит на имуноглобулин А (IgA) и имат IgA антитела. Privigen не трябва да се прилага при пациенти с хиперпролинемия (генетична дисфункция, която предизвиква високи нива на аминокиселини в кръвта).

Основания за одобряване на Privigen?

Съгласно настоящите указания, лекарства, за които е доказано, че са ефективни при пациенти с PID и при пациенти с ITP, също могат да бъдат разрешени за лечение на всички видове първичен имунодефицит, както и случаи на дефицит на антитела, причинен от рак на кръвта и СПИН при деца. Те могат също да бъдат разрешени, без да е необходимо да се провеждат специфични проучвания, за лечение на пациенти със синдром на Guillain Barré, пациенти с болест на Kawasaki и пациенти, които ще преминат през трансплантация на костен мозък.

Поради това Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че ползите от Privigen надвишават свързаните с него рискове за пациенти, които се нуждаят от IgG за заместителна терапия, имуномодулация или трансплантация на костен мозък, и препоръчително освобождаване. разрешение за пускане на продукта на пазара. Комитетът препоръчва издаването на разрешение за употреба на Privigen.