Какво представлява Orfadin?
Orfadin е лекарство, което съдържа активното вещество нитисинон и се предлага под формата на бели капсули (2, 5 и 10 mg).
За какво се използва Orfadin?
Orfadin се използва за лечение на наследствена тирозинемия тип 1 (HT-1). Това е рядко инфантилно заболяване, при което тялото не може напълно да разруши аминокиселината тирозин. В резултат на това в организма се образуват и натрупват вредни вещества, причиняващи тежки чернодробни проблеми и рак на черния дроб при малки деца. Orfadin се дава на диета с ниско съдържание на аминокиселини тирозин и фенилаланин.
Тъй като броят на пациентите с НТ-1 е нисък, болестта се счита за "рядка" и на 29 декември 2000 г. на Orfadin е даден статут на "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания).
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как се използва Orfadin?
Лечението с Orfadin трябва да бъде започнато и наблюдавано от лекари с опит в лечението на пациенти с HT-1. Лечението трябва да започне възможно най-скоро и дозата на Orfadin трябва да се коригира в зависимост от реакцията на пациента и телесното тегло.
Препоръчителната начална доза е 1 mg на килограм телесно тегло, разделена на две дози. Капсулите обикновено се поглъщат цели, но могат да бъдат отворени и съдържанието да се смеси с малко количество вода или храна, което трябва да се погълне незабавно. Orfadin е показан за продължителна употреба. Пациентите трябва да бъдат наблюдавани поне на всеки шест месеца.
Как действа Orfadin?
Тирозинът се метаболизира в организма чрез различни ензими. Пациентите с НТ-1 са лишени от един от тези ензими, така че тирозинът в тялото му не се елиминира правилно, но се превръща в вредни вещества. Nitisone, активната съставка на Orfadin, инхибира ензим, който превръща тирозина в вредни вещества. Тъй като обаче тирозинът остава в организма по време на лечението с Orfadin, пациентите трябва да следват специална диета с ниско съдържание на тирозин. Диетата трябва също да бъде бедна на фенилаланин, тъй като се превръща в тирозин в организма.
Какви проучвания са проведени с Orfadin?
По-голямото проучване на Orfadin е проведено на 257 пациенти в 87 болници в 25 страни, като част от програма за "състрадателна употреба". Това е програма, в която лекарите могат да поискат лекарство за пациент преди окончателното му разрешаване. Проучването наблюдава ефекта на Orfadin върху преживяемостта и го сравнява с доклади, публикувани в медицински списания, описващи преживяемостта при пациенти с HT-1 и лекувани само с модифицирана диета.
Какви ползи от Orfadin са установени в проучванията?
Основната полза на Orfadin е значително увеличаване на продължителността на живота. Например, дете на възраст под два месеца с НТ1 обикновено има само 28% шанс да оцелее пет години, като яде само диетата. Добавяйки Orfadin към терапията, преживяемостта достига 82%. Колкото по-скоро започне терапията, толкова по-голям е шансът за оцеляване.
Какви са рисковете, свързани с Orfadin?
Най-честите нежелани реакции при Orfadin (наблюдавани при 1 до 10 пациенти на 100) са тромбоцитопения (нисък брой на тромбоцитите), левкопения (нисък брой на белите кръвни клетки), гранулоцитопения (ниско ниво на гранулоцитите, вид бели кръвни клетки). кръв), конюнктивит (възпаление на мембраната, която покрива клепача), непрозрачност на роговицата (затъмняване на роговицата, прозрачен слой пред зеницата), кератит (възпаление на роговицата), фотофобия (повишена чувствителност на очите към светлина) и болка окуляра. Много от тези симптоми могат да се дължат на повишени нива на тирозин, причинени от неадекватна диета на пациентите. За пълния списък на всички наблюдавани при Orfadin нежелани реакции - вижте листовката.
Orfadin е противопоказен за хора, които са свръхчувствителни (алергични) към нитисинон или към някоя от останалите съставки на лекарството.
Основания за одобряване на Orfadin?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) отбелязва, че Orfadin изглежда ефективно лечение на HT-1, особено ако е започнал рано, преди черният дроб на пациента да е много повреден. Orfadin също дава по-добри резултати за пациентите, отколкото резултатите, получени с единствената модифицирана диета, докладвана в литературата. Поради това CHMP решава, че ползите от Orfadin са по-големи от рисковете за лечение на пациенти с потвърдена диагноза HT-1 в комбинация с лошо хранене с тирозин и фенилаланин. Поради това Комитетът препоръчва издаването на разрешение за употреба на Orfadin.
Повече информация за Orfadin
Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в рамките на Европейския съюз, за Orfadin на шведски Orphan International AB на 21 февруари 2005 г.
Първоначално Orfadin е разрешен при "изключителни обстоятелства", тъй като, тъй като болестта е рядкост, по време на одобрението е имало малко информация. Тъй като дружеството е предоставило исканата допълнителна информация, условието, свързано с „изключителни обстоятелства“, е премахнато на 21 септември 2009 г.
За да обобщим становището на комисията по лекарствата сираци за Orfadin кликнете тук.
Пълният текст на EPAR относно Orfadin може да се намери тук.
Последна актуализация на това резюме: 07-2009.
