Какво представлява CYSTAGON?
CYSTAGON е лекарство, което съдържа цистеамин като активна съставка. Предлага се под формата на капсули (50 и 150 mg).
За какво се използва CYSTAGON?
CYSTAGON се използва за лечение на пациенти, които страдат от нефропатична цистиноза (бъбреци). Цистинозата е рядко наследствено заболяване, причинено от цистин, което се натрупва в някои клетки и предотвратява нормалното му функциониране. Това натрупване води до проблеми с бъбреците и се разпространява в други части на тялото, включително очите, някои жлези (щитовидната жлеза, панкреаса, половите жлези), централната нервна система, мускулите и черния дроб. Болестта се проявява чрез трудностите на растежа.
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как се използва CYSTAGON?
Приемът на CYSTAGON трябва да започне под наблюдението на лекар, който има опит в лечението на цистиноза.
Нивата на цистин в левкоцитите трябва да се измерват, за да се коригира дозата на лекарството.
За деца до 12 години препоръчваната доза е 1, 30 g / m2 / ден, разделена на четири дози
дневно.
За пациенти над 12 години и над 50 килограма тегло се препоръчва доза 2 g / ден да се раздели на четири дневни дози. Началните дози трябва да съответстват на 1/4 - 1/6 от очакваните крайни дози. Началните дози трябва да се увеличават постепенно в продължение на 4-6 седмици.
Как действа CYSTAGON?
CYSTAGON реагира с цистин, за да образува цистеин и смесен дисулфид на цистеамин и цистин.
Този смесен дисулфид след това се екстрахира от клетките чрез транспортната система на друга аминокиселина (лизин). Количеството цистин в органите се намалява, което ограничава увреждането.
Какви проучвания са проведени CYSTAGON?
CYSTAGON е тестван в три клинични проучвания, включващи 234 пациенти за период от дванадесет години. В проучванията са включени деца и нови пациенти, наети наскоро, в които са тествани две различни дози. Като се има предвид, че това е много сериозно състояние, не е било възможно поради етични причини да се сравни CYSTAGON директно с плацебо. Вместо това сравнението е проведено върху група пациенти, лекувани с плацебо, като част от друго несвързано проучване. Проучванията са фокусирани върху бъбречната функция и оцеляването и скоростта на растеж на пациентите.
Какви ползи от CYSTAGON са установени в проучванията?
Трите проучвания показват, че CYSTAGON забавя патологията на бъбреците и необходимостта от прибягване до диализа или бъбречна трансплантация, ако лечението е започнало в млада възраст от пациенти с добра бъбречна функция. Лекарството също така подобрява преживяемостта и темповете на растеж при деца, които го приемат.
Какви са рисковете, свързани с CYSTAGON?
Най-честите нежелани реакции на CYSTAGON са свързани главно с храносмилателната система.
Най-често съобщаваните нежелани реакции (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са: анорексия (загуба на апетит), гадене, повръщане, диария, сънливост и пирексия (треска). За пълния списък на всички наблюдавани при CYSTAGON нежелани реакции - вижте листовката.
CYSTAGON не трябва да се използва при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към цистеамин, към други съставки на лекарството или към пенициламин. CYSTAGON не трябва да се прилага при кърмещи майки или в случай на съмнение или подозрение за бременност (особено през първите три месеца), освен ако не е абсолютно необходимо.
Защо CYSTAGON е одобрен?
Цистинозата е рядко и фатално заболяване и CYSTAGON се счита за полезно лекарство
няма алтернативи. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е установил, че ползите от CYSTAGON са по-големи от рисковете и препоръчва да му бъде издадено разрешение за употреба.
CYSTAGON е разрешен при изключителни обстоятелства, тъй като, тъй като се използва за
за лечение на рядко заболяване не е било възможно да се получи по-подробна информация за лекарството по време на одобрението. Като се има предвид, че дружеството производител е предоставило исканата допълнителна информация, изключителните обстоятелства са преустановени на 17 април 2007 г.
Повече информация за CYSTAGON
На 23 юни 1997 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за CYSTAGON на Orphan Europe. Това разрешение е подновено на 23 юни 2002 г. и на 23 юни 2007 г.
Можете да се запознаете с пълната версия на оценката (EPAR) тук.
Последна актуализация на това резюме: 06-2007
