За какво се използва и за какво се използва Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi е лекарство, което съдържа активното вещество меркаптамин (също известно като цистеамин) и се използва при пациенти с нефропатична (бъбречна) цистиноза. Цистинозата е наследствено заболяване, при което в клетките, особено в бъбреците и очите, се натрупва прекомерно количество цистин, естествено присъстващо в тялото аминокиселина, което ги уврежда. Тъй като броят на пациентите с цистиноза е нисък, болестта се счита за "рядка" и Procysbi е класифициран като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 20 септември 2010 г. Procysbi е "хибридно лекарство", т.е. подобно на "референтно лекарство", съдържащо същата активна съставка, но Procysbi е наличен във формулировка, която позволява забавено освобождаване на активното вещество в организма. Референтното лекарство за Procysbi е Cystagon.
Как да използвате Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi се отпуска само по лекарско предписание и лечението трябва да започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на цистиноза. Procysbi се предлага като стомашно-устойчиви капсули (25 и 75 mg). Гастрорезистентно означава, че съдържанието на капсулите преминава през стомаха, без да се разделя, докато не стигне до червата. Препоръчителната дневна доза се изчислява въз основа на повърхността на тялото до 1, 30 g на m2, разделена на 2 дози на всеки 12 часа. Нивата на цистин в белите кръвни клетки (които се измерват като емицистин нмол на mg протеин в белите кръвни клетки), или алтернативно концентрацията на меркаптамин в кръвта, трябва да бъдат наблюдавани и използвани за регулиране на дозата, която никога не трябва да надвишава 1, 95 g на m2 на ден. За повече информация вижте листовката.
Как действа Procysbi - Mercaptamine?
Активното вещество в Procysbi, меркаптамин, реагира с цистин, за да образува друга аминокиселина, наречена цистеин, и съединение, наречено цистеин-цистеаминова сол. Тялото е в състояние да премахне тази сол от клетките. Поради това количеството цистин в органите е намалено и това ограничава увреждането на тези органи.
Какви ползи от Procysbi - Mercaptamine са установени в проучванията?
Доказано е, че Procysbi, прилаган на всеки 12 часа, е най-малкото ефективен, когато Cystagon се прилага на всеки 6 часа за поддържане на приемливи нива на количеството цистин в белите кръвни клетки (по-малко от 1 nmol хемицистин на mg протеин в белите кръвни клетки). В едно основно проучване, включващо 43 пациенти с нефропатична цистиноза, няма значителна разлика между средните нива на цистин в белите кръвни клетки по време на 3-седмично лечение с двете лекарства. Нивата са 0.51 nmol / mg с Procysbi, в сравнение с 0.44 nmol / mg с Cystagon.
Какви са рисковете, свързани с Procysbi - Mercaptamine?
Най-честите нежелани реакции при Procysbi (които могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са загуба на апетит, повръщане, гадене (чувство на зле), диария, летаргия (липса на енергия) и пирексия (треска). За пълния списък на всички наблюдавани при Procysbi нежелани реакции - вижте листовката. Procysbi не трябва да се прилага при хора, които са свръхчувствителни (алергични) към всяка форма на меркаптамин към някоя от другите съставки или към пенициламин. Също така не трябва да се използва при кърмещи жени.
Основания за одобряване на Procysbi-Mercaptamine?
Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Procysbi са по-големи от рисковете и препоръчва да бъде одобрен за употреба в ЕС. CHMP отбелязва, че е доказано, че Procysbi е поне толкова ефективен, колкото и Cystagon, за поддържане на количеството цистин в белите кръвни клетки до приемливо ниво. Комитетът също така счита, че гастрорезистентната формулировка, поради по-рядкото му прилагане, се очаква да повиши съответствието на лечението и качеството на живот на пациентите с цистиноза. Що се отнася до неговата безопасност, CHMP счита, че профилът на безопасност на меркаптамин е добре установен и че за Procysbi се очаква подобна безопасност на референтния лекарствен продукт.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Procysbi - Mercaptamine?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Procysbi се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Procysbi, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите.
В допълнение, компанията, която предлага Procysbi, ще предостави материали за обучение на всички потенциални лекари, съдържащи важна информация за безопасността, включително риска, че лекарството е вредно за нероденото дете.
Повече информация за Procysbi - Mercaptamine
На 06.09.2013 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно за Procysbi, валидно в целия Европейски съюз. За пълния EPAR на Procysbi посетете уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find медицина / лекарства за хуманна употреба / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението с Procysbi прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт. Обобщението на становището на Комитета за лекарствените продукти сираци относно Procysbi е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести. Последна актуализация на това резюме: 09-2013.
