Какво представлява Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura е лекарство за лечение на невронален тип 2 целоидна липофусциноза (CLN2), наследствено заболяване при деца, водещо до прогресивно увреждане на мозъка.
Тъй като броят на пациентите с CLN2 е нисък, заболяването се счита за "рядко" и Brineura е класифициран като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 13 март 2013 г.
Brineura съдържа активната съставка cerliponase alfa.
Как да използвате Brineura - Alfa Cerliponase?
Brineura се влива директно в мозъка. Преди първоначалната инфузия пациентът ще трябва да се подложи на операция за имплантиране на устройство, което преминава от външната страна на черепа през течността в мозъка, където лекарството се освобождава.
Инфузиите се дават веднъж на всеки две седмици от медицински специалист, който има опит в прилагането на лекарства в мозъка. За да се намали рискът от инфузионни реакции, на други пациенти може да се даде преди или по време на лечението с Brineura, или инфузията може да се забави. Лечението може да продължи, докато пациентът се възползва от него.
Brineura може да се получи само с рецепта. За повече информация вижте листовката.
Как действа Brineura - Cerliponase Alfa?
Пациентите с CLN2 нямат ензим, необходим за нормално развитие на мозъка, наречен трипептидил-пептидаза 1 (TPP1). Активното вещество в Brineura, cerliponase alfa, е копие на TPP1 и се използва вместо липсващия ензим.
Лекарството се влива директно в мозъка, за да заобиколи кръвно-мозъчната бариера, защитна бариера, която отделя притока на кръв от мозъка и предотвратява навлизането на вещества като лекарства в мозъчната тъкан.
Какви ползи от Brineura - Cerliponase Alfa са установени в проучванията?
В първите проучвания е показано, че Brineura намалява скоростта, с която болестта прогресира, измерена в съответствие със стандартна рейтингова скала.
В проучване на 23 деца (средна възраст 4 години), лекувани с Brineura в продължение на почти една година, 20 от тях (87%) не са показали загуба на 2 точки в двигателните и езикови умения, исторически наблюдавани при пациенти, които не са получили лечение.
Оценката е извършена от лекари, които са назначили на пациентите отделни оценки за двигателни и езикови умения (където 0 означава по-тежко и 3 е нормално). Окончателният резултат на пациента съответства на сумата от двете точки.
В последващо проучване ползите от Brineura са продължили още една година; Резултатите показват, че при повечето пациенти заболяването може да се забави. Това проучване все още продължава.
Какви са рисковете, свързани с Brineura - Cerliponase Alfa?
Най-честите нежелани реакции при Brineura (които могат да засегнат повече от 1 на 5 души) са повишена температура, ниски протеинови нива в CSF (течност в мозъка и гръбначния мозък), нарушения в ЕКГ (изследване на сърдечната дейност). повръщане, инфекции на горните дихателни пътища (инфекции на носа и гърлото) и свръхчувствителни (алергични) реакции. За пълния списък на всички наблюдавани при Brineura нежелани реакции - вижте листовката.
Brineura не трябва да се използва при пациенти, които са имали (потенциално алергична) реакция към потенциално фатална свръхчувствителност към Brineura и чиито симптоми са се появили отново, когато лекарството е било приложено отново. В допълнение, пациентите, които са имплантирани с шънт, трябва да се прилагат, за да се отцеди излишната течност от мозъка. Накрая, Brineura не трябва да се дава на пациенти, ако има проблеми с устройството, като изтичане или инфекция.
Основания за одобряване на Brineura-Cerliponase Alfa?
Наличните данни показват, че Brineura помага да се забави загубата на двигателни и езикови умения при пациенти с CLN2, заболяване, за което няма други лечения.
По отношение на сигурността от данните не възниква неприемлив проблем. Поради това Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че ползите от Brineura надвишават рисковете и препоръчва то да бъде одобрено за употреба в ЕС.
Brineura е разрешена при "изключителни обстоятелства", тъй като не е било възможно да се получи пълна информация за Brineura поради рядкостта на заболяването. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Brineura?
Тъй като Brineura е разрешена при изключителни обстоятелства, дружеството, което го предлага, ще предостави допълнителни данни от проучвания за безопасността на лекарството, включително риска от алергични реакции, когато се използва в дългосрочен план, и неговата дългосрочна ефективност при забавяне или спиране на влошаването моторни и езикови умения. В проучванията ще участват деца на възраст под две години, за които понастоящем няма данни.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Brineura - Cerliponase Alfa?
Фирмата, която предлага Brineura, ще гарантира, че всички здравни специалисти, които трябва да използват лекарството, имат обучителни материали за това как да го използват и как да се предотвратят проблеми, свързани с устройството, като инфекция или обструкция.
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да се следват от здравните специалисти и пациентите, за да се използва безопасно и ефективно Brineura, също са включени в кратката характеристика на продукта и в листовката.
Допълнителна информация за Brineura - Cerliponase Alfa
За пълния EPAR относно Brineura посетете уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението с Brineura - прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Brineura е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести.
