Цистадан - безводен бетаин

Какво представлява Cystadane?

Cystadane е перорален прах, съдържащ активното вещество бетаин безводен.

За какво се използва Cystadane?

Cystadane се използва при лечението на хомоцистинурия, като допълнение към други терапии, като витамин В6 (пиридоксин), витамин В12 (кобаламин), фолиева киселина и специфична диета.

Хомоцистинурията е наследствено (генетично) заболяване, при което тялото не е в състояние напълно да метаболизира аминокиселината метионин. Метионинът присъства естествено в хранителните протеини и обикновено се трансформира в хомоцистеин, след това в цистеин. Пациентите с хомоцистинурия не са в състояние да трансформират хомоцистеина в цистеин; в резултат на това хомоцистеинът се натрупва в кръвта и урината. Симптомите, типични за хомоцистинурията, включват: тромбоза (образуване на кръвни съсиреци в кръвоносните съдове), костна чупливост, скелетни аномалии, ектопия lentis (аномалия, при която кристалът се измества по отношение на нормалното положение) и ретардентен. Това е сериозно заболяване с висока смъртност. Cystadane се използва при пациенти с трите вида известни хомоцистинурии, причинени от дефицит на веществата, необходими за метаболизма на метионина ("цистатионин бета-синтаза" [CBS] или "5, 10-метилентетрахидрофолат редуктаза" [MTHFR] ) или от дефекти в "метаболизма на кобалиновия кофактор" (cbl).

Тъй като броят на пациентите с хомоцистинурия е нисък, заболяването се счита за рядко и Cystadane е определен като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 9 юли 2001 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Cystadane?

Лечението с Cystadane трябва да се контролира от лекар с опит в лечението на пациенти с хомоцистинурия.

Стандартната доза Cystadane, препоръчвана при пациенти над 10-годишна възраст, е 6 g на ден, разделена на две равни дози. Деца под 10-годишна възраст трябва да приемат 100 mg на килограм телесно тегло на ден, разделени на две равни дози. Дозата за деца може да бъде коригирана в зависимост от отговора на лечението (наблюдаван чрез измерване на нивата на хомоцистеин в кръвта); повишаването на честотата над два пъти дневно или дозата над 150 mg на килограм телесно тегло не подобрява ползите от Cystadane. Целта на лечението е да се поддържа нивото на хомоцистеина в плазмата под 15 μM или при най-ниската възможна стойност. Този резултат обикновено се постига в рамките на един месец.

Заедно с Cystadane 3 се осигуряват дозировъчни лъжици, които дават 100 mg, 150 mg и 1 g

прах. Дозата трябва да бъде напълно разтворена във вода, сок, мляко, храна за бебета или храна и трябва да се погълне веднага след смесването.

Как действа Cystadane?

Бетаинът е естествено вещество, извлечено от захарно цвекло. При хомоцистинурия бетаинът намалява плазмените нива на хомоцистеина, като улеснява реакцията в организма, наречена "реметилиране", при което хомоцистеинът отново се трансформира в метионин. По този начин се подобряват симптомите на заболяването.

Какви проучвания са проведени върху Cystadane?

Компанията представи данни за цистадан от научната литература. Сред тях има 202 доклада, описващи ефектите на Cystadane, прилагани в различни дози, върху нивата на хомоцистеин при пациенти с хомоцистинурия от различни възрасти. За 140 пациенти са предоставени данни за симптомите, дозата и продължителността на лечението, както и други лекарства

едновременно. Повечето пациенти също приемат витамин В6 или В12, или фолиева киселина. Информацията от тези проучвания беше сравнена с публикуваните доклади, описващи резултатите, наблюдавани при нелекувани пациенти със същото заболяване.

Какви ползи от Cystadane са установени в проучванията?

Пациентите, които са приемали Cystadane, показват по-голямо намаление на нивата на хомоцистеин в сравнение с нелекуваните пациенти, свързани с подобряване на сърдечносъдовите симптоми (сърцето и кръвоносните съдове) и подобрената нервна система, докладвана от около три четвърти от пациентите. при лечение с Cystadane. Лекарството е ефективно при лечение на пациенти с трите вида хомоцистинурия.

Какви са рисковете, свързани с Cystadane?

Най-честите нежелани реакции при Cystadane (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са нива

метионин с висока плазма. При пациенти, приемащи Cystadane, е необходимо да се наблюдават нивата на метионина, тъй като повишаването на тези нива може да бъде свързано с мозъчен оток (подуване на мозъка). Пациентите, които изпитват симптоми на мозъчен оток като сутрешна главоболие при повръщане или зрително увреждане, трябва да уведомят своя лекар, тъй като може да се наложи лечението с Cystadane да бъде спряно. За пълния списък на всички наблюдавани при Cystadane нежелани реакции - вижте листовката. Cystadane не трябва да се използва при пациенти, които са свръхчувствителни (алергични) към бетаин.

Основания за одобряване на Cystadane?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че въпреки ограничените систематични проучвания, проведени с Cystadane, лекарственият продукт е полезен като допълнителна терапия при лечението на хомоцистинурия, като допълнение към витаминотерапиите и в комбинация с специфична диета. Комитетът отбелязва, че Cystadane не замества други лечения.

CHMP решава, че ползите от Cystadane са по-големи от рисковете като допълнение към хомоцистинурията, ако се използва според показанията на продукта, и препоръчва да му бъде издадено разрешение за употреба.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Cystadane?

Производителят на Cystadane ще създаде регистър на пациентите, приемащи лекарството

следи за тяхната безопасност. По-специално, той ще наблюдава случаите на мозъчен оток, които са наблюдавани при малък брой пациенти по време на изпитването на лекарството.