Какво представлява Ocaliva - Obeticolic acid?
Ocaliva се използва за лечение на възрастни пациенти с чернодробно заболяване, известно като първичен жлъчен холангит, автоимунно състояние, при което има постепенно унищожаване на малки жлъчни пътища в черния дроб. Тези канали носят течност, наречена жлъчка от черния дроб в червата, където се използва за подпомагане на смилането на мазнини. В резултат на увреждане на каналите, жлъчката се натрупва в черния дроб, причинявайки увреждане на чернодробната тъкан. Това може да доведе до образуване на белези и чернодробна недостатъчност и може да увеличи риска от рак на черния дроб.
Ocaliva съдържа активната съставка обоетична киселина. Той се използва в комбинация с друго лекарство, урсодезоксихолова киселина (UDCA), при пациенти, които не се повлияват достатъчно само от UDCA и самостоятелно при пациенти, които не могат да приемат UDCA.
Тъй като броят на пациентите с първичен билиарния холангит е нисък, болестта се счита за "рядка" и Ocaliva е класифицирана като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 27 юли 2010 г.
Как се използва Ocaliva - Obeticolic acid?
Ocaliva се предлага под формата на таблетки (5 и 10 mg) и може да се получи само по лекарско предписание. Препоръчителната начална доза е 5 mg веднъж дневно. Ако след шест месеца Ocaliva се понася добре, дозата може да се увеличи до 10 mg веднъж дневно. Дозите могат да бъдат намалени или лечението може да се наложи да се спре при пациенти, които изпитват непоносим сърбеж (възможна нежелана реакция на Ocaliva).
За повече информация вижте листовката.
Как действа Ocaliva - Obeticolic acid?
Активното вещество в Ocaliva, obeticolic acid, е модифицирана форма на жлъчна киселина (жлъчните киселини са основните компоненти на жлъчката). Той действа предимно чрез свързване с рецепторите в черния дроб и червата (X-фарнезоидни рецептори), които контролират жлъчното производство. Като се прикрепи към тези рецептори, Ocaliva намалява производството на жлъчка в черния дроб, като го предпазва от натрупване и увреждане на чернодробната тъкан.
Какви ползи от Ocaliva - Obeticolic acid са установени в проучванията?
Ocaliva е сравнен с плацебо (сляпо лечение) в едно основно проучване, включващо 217 възрастни с първичен билиарен холангит, които са приемали UDCA в продължение на най-малко 1 година или които не могат да приемат UDCA. Мярката за ефективност се основава на броя на пациентите, чиито кръвни нива на вещества като билирубин и ALP (маркери на чернодробно увреждане) са намалели с поне 15% (за ALP) и под определена стойност, считана за нормална (за билирубин) след 1 година лечение.
Проучването показа, че Ocaliva е по-ефективен от плацебо за намаляване на нивата на билирубин и ALP в кръвта: нивата са намалели с необходимото количество при 47% (34 от 73) от пациентите, лекувани с Ocaliva 10 mg и 46% (32 от 70) от пациенти, лекувани с нарастващи дози Ocaliva (5 mg до 10 mg), в сравнение с 10% (7 от 73) от пациентите, лекувани с плацебо.
Какви са рисковете, свързани с Ocaliva - Obeticolic acid?
Най-честите нежелани реакции на Ocaliva са сърбеж (който може да засегне повече от 6 на 10 души) и умора (която може да засегне повече от 2 на 10 души). Пруритусът също е най-честата нежелана реакция, която може да доведе до преустановяване на лечението. В повечето от наблюдаваните случаи, сърбежът е настъпил в рамките на първия месец от лечението, с тенденция за отзвучаване с течение на времето, докато продължава лечението. За пълния списък на всички наблюдавани при Ocaliva нежелани реакции - вижте листовката.
Ocaliva не трябва да се прилага при пациенти с напълно запушени жлъчни пътища. За пълния списък на ограниченията - вижте листовката.
Защо е одобрена Ocaliva - Obeticolic Acid?
Пациентите с първичен билиарния холангит имат ограничени възможности за лечение. Доказано е, че Ocaliva понижава кръвните нива на билирубин и ALP при пациенти с първичен билиарния холангит, включително тези, които не могат да бъдат лекувани с UDCA. Установено е, че намаляването на билирубина и ALP е показателно за подобряване на състоянието на черния дроб. Клиничните ползи от Ocaliva обаче трябва да бъдат демонстрирани в следващите проучвания. Профилът на безопасност на лекарството се счита за благоприятен, с нежелани ефекти, които са поносими и управляеми с поддържащо лечение (например, сърбеж) и корекции на дозата. Комитетът на Агенцията по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Ocaliva са по-големи от рисковете и препоръчва то да бъде одобрено за употреба в ЕС.
Ocaliva е получила "условно одобрение". Това означава, че в бъдеще ще има повече информация за лекарството, което компанията трябва да предостави. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Ocaliva?
Тъй като за Ocaliva е издадено условно одобрение, фирмата, която продава Ocaliva, ще предостави допълнителни данни от две проучвания, за да потвърди ефикасността и безопасността на лекарството. Първото проучване е предназначено да демонстрира клиничната полза от Ocaliva, докато второто проучване ще оцени ползите от Ocaliva при пациенти с умерено до тежко чернодробно заболяване.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Ocaliva - Obeticolic acid?
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да се следват от здравните специалисти и пациентите за безопасната и ефективна употреба на Ocaliva, са включени в кратката характеристика на продукта и в листовката.
Допълнителна информация за Ocaliva - Obeticolic Acid
За пълната версия на EPAR на Ocaliva се консултирайте на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / лекарства за хуманна употреба / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението с Ocaliva прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Ocaliva е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести.
