Диакомит - стирипентол

Какво представлява Diacomit?

Diacomit е лекарство, съдържащо активното вещество стирипентол. Предлага се под формата на капсули или сашета (250 и 500 mg). Сашетата съдържат прах, използван за получаване на перорална суспензия (течност, съдържаща твърди частици).

За какво се използва Diacomit?

Diacomit е антиепилептично лекарство. Той е показан за деца с много рядка форма на епилепсия, наречена "тежка миоклонична епилепсия на детството" (EMSI), известна също като синдром на Dravet. Този тип епилепсия засяга малки деца. Diacomit е показан като допълнителна терапия на клобазам и валпроат (други антиепилептични лекарства) при лечението на тонично-клонични пристъпи (най-тежките пристъпи, при които има загуба на съзнание), които не могат да бъдат адекватно контролирани с клобазам и валпроат.

Тъй като броят на пациентите с EMSI е намален, заболяването се счита за „рядко“ и Diacomit е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 5 декември 2001 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Diacomit?

Лечението с диакомит трябва да се прилага само под наблюдението на лекар с опит в диагностиката и лечението на епилепсия на новороденото и на детето (педиатър или педиатричен невролог). Нормалната доза е 50 mg / kg телесно тегло, разделена на две или три дози през деня. Лечението обикновено започва с намалена доза лекарство, която постепенно се увеличава до препоръчваната доза в продължение на три дни. След започване на лечението с Diacomit може да се наложи да се намали дозата на клобазам. Обикновено дозата на валпроат не изисква корекции.

Основните проучвания, проведени с Diacomit, са проведени при деца над три години. Решението за употребата на Diacomit при деца под три години трябва да се взема индивидуално, в зависимост от случая: лекарството, тоест, може да се дава на по-малки деца само ако диагнозата EMSI е потвърдена.

Diacomit трябва да се приема с храна, но не и с мляко или млечни продукти, газирани напитки, плодови сокове или храни и напитки, съдържащи кофеин или теофилин (вещество, намерено, например, в черен и зелен чай).

Как действа Diacomit?

Начинът на действие на активното вещество на Diacomit, стирипентол, като антиепилептично лекарство, все още не е напълно известен. Възможно е той да действа чрез акцентиране на активността на други антиепилептични лекарства чрез намаляване на скоростта на метаболизиране от черния дроб. Възможно е също така да се повишат нивата на "невротрансмитер", наречен гама-аминомаслена киселина (ГАМК) в пространствата между нервните клетки в мозъка. Невротрансмитерите са вещества в тялото, които предават сигнали от една нервна клетка на друга.

Какви проучвания са проведени на Diacomit?

Преди провеждане на проучвания при хора ефектите на Diacomit са изследвани върху експериментални модели.

Двете основни проучвания, проведени с Diacomit, са проведени на 65 деца и тийнейджъри на възраст между 3 и 18 години. Проучванията сравняват ефикасността на Diacomit, в капсули или сашети, с тази на плацебо (сляпо лечение) при тези пациенти като допълнение към продължаващите терапии с клобазам и валпроат. Основната мярка за ефективност е броят на пациентите, "реагиращи" на лечението. Един пациент е наречен "реактивен", ако броят на гърчовете през втория месец на лечението е намалял с поне 50% в сравнение с месеца преди началото на терапията.

Какви ползи от Diacomit са установени в проучванията?

Броят на пациентите, реагиращи с Diacomit, е по-висок от този на пациентите, лекувани с плацебо. В първото проучване 71% от пациентите, приемащи Diacomit, са реагирали на лечение (15 от 21), в сравнение с 5% в групата на плацебо (1 на 20). Подобни резултати са открити и при второто проучване с 67% от пациентите, реагиращи с Diacomit (8 от 12), в сравнение с 9% в групата на плацебо (1 на 9). Не е ясно обаче дали този ефект се дължи на Diacomit или повишени нива на други антиепилептични лекарства.

Какви са рисковете, свързани с Diacomit?

Най-честите нежелани реакции при Diacomit (повече от 1 на 10 пациенти) са анорексия (загуба на апетит), загуба на тегло, безсъние, сънливост, атаксия (невъзможност за координиране на мускулните движения), хипотония (мускулна слабост) и дистония (заболявания). мускул). За пълния списък на всички наблюдавани при Diacomit нежелани реакции - вижте листовката.

Diacomit е противопоказен за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към стирипентол или някоя от другите съставки. Също така не трябва да се използва при пациенти с анамнеза за психоза (тежко психично състояние, което включва изменено чувство за реалност) и с илюзорни епизоди (психично състояние, характеризиращо се с объркване, вълнение, безпокойство и халюцинации). Особено внимание трябва да се обърне, когато Diacomit се прилага едновременно с други лекарства. За пълен списък на тези лекарства вижте листовката.

Основания за одобряване на Diacomit?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че Diacomit е доказано ефективен при лечението на EMSI, въпреки че броят на проучванията е нисък и тяхната продължителност е по-малка от очакваната от Комитета. Комитетът решава, че ползите от Diacomit са по-големи от рисковете при употреба в комбинация с клобазам и валпроат при допълнителна терапия на рефрактерни генерализирани тонично-клонични пристъпи при пациенти с тежка миоклонична детска епилепсия, EMSI (или синдром на Dravet). ) при които гърчовете не се контролират адекватно с клобазам и валпроат. Поради това Комитетът препоръчва издаването на разрешение за търговия с Diacomit.

Diacomit е получил "условно одобрение". Това означава, че се очакват повече данни за лекарството. Всяка година Европейската агенция по лекарствата (EMEA) ще преразглежда всяка нова информация, която ще стане достъпна, и ако е необходимо, ще актуализира това резюме.

Каква информация все още се очаква за Diacomit?

Компанията производител на Diacomit ще проведе проучване, което ще сравни Diacomit с клобазам като допълнителна терапия при продължаващото лечение на пациенти, чиито симптоми не се контролират адекватно с клобазам и валпроат.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Diacomit?

Компанията производител на Diacomit ще наблюдава ефектите на лекарството върху стомаха и червата и върху скоростта на растеж, по-специално в случай на едновременно приложение на валпроат. Тя ще разглежда и ефектите от комбинирания прием на Diacomit и други лекарства върху риска от дългосрочни проблеми, засягащи мозъка и нервната система.