Ведроп - токоферсолан

Какво е Ведроп?

Vedrop е перорален разтвор, съдържащ активното вещество токоферсолан.

За какво се използва Vedrop?

Vedrop е показан за лечение или предотвратяване на недостига на витамин Е (ниски нива на витамин Е). Лекарството се използва при деца и юноши до 18-годишна възраст с хронична вродена или наследствена холестаза, при която червата не абсорбират достатъчно количество витамин Е. Вродена или наследствена хронична холестаза е наследствено заболяване, при което жлъчката не може да тече от черния дроб към червата. Жлъчката е течност, произведена в черния дроб, която служи за абсорбиране на мазнини от червата.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как да използвате Vedrop?

Лечението с Vedrop трябва да бъде започнато и наблюдавано от лекар с опит в лечението на пациенти с хронична вродена или наследствена холестаза.

Vedrop се приема през устата, със или без вода. Препоръчителната дневна доза е 0, 34 ml на килограм телесно тегло. Дозата трябва да се коригира според нивото на витамин Е в кръвта на детето. Препоръчително е тази стойност да се проверява редовно.

Как действа Vedrop?

Витамин Е е естествено вещество, което, без да се произвежда от организма, трябва да бъде допълнено с храна. Той изпълнява множество функции в тялото, включително и за защита на нервната система. Тъй като витамин Е се разтваря в мазнини, а не във вода, тя се абсорбира от тялото само през червата, заедно с мастните частици. При пациенти с холестаза ниските нива на витамин Е могат да се дължат на абсорбция на мазнини от червата.

Активното вещество във Vedrop, tocofersolan, се състои от форма на витамин Е, която се прави разтворима във вода, като се прикачва към химикал, наречен полиетилен гликол. Tocofersolan може да се абсорбира от червата при деца, които имат трудности с абсорбирането на мазнини и витамин Е от диетата. Това може да повиши нивата на витамин Е в кръвта и да помогне за предотвратяване на неврологично влошаване (нарушения в нервната система) поради недостиг на витамин Е.

Какви проучвания са проведени на Vedrop?

Ефектите на Vedrop са анализирани в експериментални модели, преди да бъдат проучени при хора.

В подкрепа на употребата на Vedrop, фармацевтичната компания представи информация от научната литература, включително резултатите от три проучвания, включващи общо 92 деца и юноши с хронична холестаза, които са получили токоферсолан за период от две години или повече., Всички пациенти са имали дефицит на витамин Е и не са се повлияли от други перорални терапии с витамин Е. Основните критерии за ефикасност се основават на нивото на витамин Е в кръвта и броя на пациентите, чиито неврологични симптоми са се подобрили или остават стабилни.

Първоначално, компанията е предоставила информация за употребата на Vedrop също за пациенти с муковисцидоза, но по време на оценката на лекарството заявлението е оттеглено по отношение на това нарушение.

Какви ползи от Vedrop са установени в проучванията?

Проучванията показват, че Vedrop коригира нивата на витамин Е при пациенти с хронична холестаза и може да подобри или предотврати неврологични симптоми, особено при пациенти на възраст под три години.

Какви са рисковете, свързани с Vedrop?

Най-честата нежелана реакция, съобщена при Vedrop (наблюдавана при редица пациенти между 1 и 10 от общо 100), е диария. За пълния списък на всички наблюдавани при Vedrop нежелани реакции - вижте листовката.

Vedrop не трябва да се използва при хора, които може да са свръхчувствителни (алергични) към токоферсолан или към някоя от другите съставки. Лекарството не трябва да се използва при недоносени новородени.

Основания за одобряване на Vedrop?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е установил, че ползите от Vedrop са по-големи от рисковете при недостиг на витамин Е поради храносмилателната малабсорбция при педиатрични пациенти, страдащи от хронична вродена холестаза или хронична наследствена холестаза, от новородени до до 16 или 18 години, в зависимост от региона. Поради това Комитетът препоръчва на Vedrop да бъде издадено разрешение за употреба.

Vedrop е разрешен при "изключителни обстоятелства". Това означава, че като рядко заболяване не е било възможно да се получи пълна информация за Ведроп. Европейската агенция по лекарствата ще преразглежда всяка година новата информация, която може да е станала достъпна, и ако е необходимо, това резюме ще бъде актуализирано.

Каква информация все още се очаква за Vedrop?

Компанията, която произвежда Vedrop, ще си сътрудничи с други фармацевтични компании, за да оцени възможните ефекти на пропилпарабена (консервант, съдържащ се във Vedrop) върху репродуктивните органи. Компанията също така възнамерява да създаде регистър на пациенти, страдащи от хронична вродена или наследствена холестаза.