Какво представлява Spinraza - Nusinersen и за какво е?
Spinraza е лекарство, използвано за лечение на гръбначна мускулна атрофия (SMA) 5q, генетично заболяване, което причинява мускулна слабост и атрофия, включително белодробни мускули. Заболяването е свързано с 5q хромозомния дефект и симптомите обикновено започват скоро след раждането.
Тъй като броят на пациентите със SMA е нисък, заболяването се счита за „рядко“ и Spinraza е класифициран като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 2 април 2012 г.
Spinraza съдържа активното вещество nusinersen.
Как да използвате Spinraza - Nusinersen?
Spinraza може да се получи само по лекарско предписание и лечението трябва да бъде започнато от лекар с опит в управлението на SMA.
Лекарството се предлага под формата на инжекционен разтвор във флакони от 12 mg. Прилага се чрез интратекално инжектиране (в лумбалната област, директно в гръбначния стълб) от лекар или медицинска сестра с опит при извършване на тази процедура. Може да се наложи да успокоите пациента (да му дадете лекарство, за да го успокои) преди да приложите Spinraza.
Препоръчителната доза е 12 mg (един флакон), която трябва да се приложи възможно най-скоро след като пациентът е бил диагностициран със SMA. Първата доза трябва да бъде последвана от още 3 дози, след 2, 4 и 9 седмици и след това с доза на всеки 4 седмици. Лечението трябва да продължи, докато пациентът се възползва от него. За повече информация вижте листовката.
Как действа Spinraza - Nusinersen?
Пациентите със SMA са без протеин, наречен "фактор за оцеляване на моторни неврони" (SMN), който е от съществено значение за оцеляването и нормалното функциониране на моторните неврони (нервните клетки в гръбначния мозък, които контролират мускулните движения). SMN протеинът се произвежда от два гена, SMN1 и SMN2. Пациентите със SMA са без SMN1 гена, но имат ген SMN2, който най-вече произвежда кратък SMN протеин, който не работи толкова дълго, колкото протеин с пълна дължина.
Spinraza е синтетичен антисенс олигонуклеотид (вид генетичен материал), който позволява на гена SMN2 да произвежда протеин с пълна дължина, който може да функционира нормално. Това замества липсващия протеин, като по този начин облекчава симптомите на заболяването.
Какви ползи от Spinraza - Nusinersen са установени в проучванията?
Едно основно проучване, включващо 121 новородени (средна възраст 7 месеца) със SMA, показва, че Spinraza е ефективен за подобряване на движението в сравнение с плацебо (сляпо инжектиране).
След една година от лечението 51% от децата, на които е дадено Spinraza (37 от 73), са отбелязали напредък в развитието на контрол на главата, свиване, седене, пълзене, изправяне и ходене, докато не Подобен прогрес не е наблюдаван при новородени, които са получавали плацебо, а по-голямата част от децата, лекувани със Spinraza, са преживели по-дълго и се нуждаят от асистирано дишане по-късно от тези, които са получавали плацебо.
В ход е друго проучване за оценка на ефикасността на Spinraza при деца с по-тежка SMA и диагностицирана на по-късен етап (средна възраст 3 години). Междинният анализ показа резултати, съвместими с тези на новородените, при които заболяването е имало по-ранно начало.
Какви са рисковете, свързани със Spinraza - Nusinersen?
Най-честите нежелани реакции при Spinraza (които могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са главоболие и болки в гърба; въпреки това при новородени тези нежелани ефекти не могат да бъдат оценени, тъй като не са в състояние да ги съобщават. Смята се, че тези нежелани ефекти се причиняват от инжекции в гръбначния стълб, извършвани за прилагане на лекарствения продукт.
За пълния списък на всички нежелани реакции и ограничения, свързани с Spinraza, вижте листовката.
Основания за одобряване на Spinraza - Nusinersen?
В своята оценка Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) признава сериозния характер на заболяването и спешната необходимост от ефективно лечение.
Доказано е, че Spinraza определя клинично значимо подобрение при малки деца с болест в различна степен на тежест. Въпреки че лекарството не е изпитвано при пациенти с най-тежки и леки форми на SMA, се очаква, че ще осигури подобни ползи за тези пациенти.
Страничните ефекти се считат за управляеми, тъй като повечето от тях са свързани с начина на приложение на лекарството.
Поради това CHMP решава, че ползите от Spinraza са по-големи от рисковете, и препоръчва то да бъде одобрено за употреба в ЕС.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Spinraza - Nusinersen?
Компанията, която предлага Spinraza, ще приключи текущите проучвания за дългосрочната безопасност и ефикасност на лекарството при пациенти със симптоми на SMA и при пациенти, които все още нямат симптоми.
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да се следват от здравните специалисти и пациентите, за да се гарантира, че Spinraza се използва безопасно и ефективно, също са включени в кратката характеристика на продукта и в листовката.
Повече информация за Spinraza - Nusinersen
За пълната версия на EPAR на Spinraza, моля, направете справка в уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find медицина / Медикаменти за хуманната медицина / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението със Spinraza - прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета за лекарствата сираци в Spinraza е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести.
