Какво е това и какво се използва за Orphacol - Cholic acid?
Orphacol е лекарство, съдържащо холова киселина, вещество, присъстващо в жлъчката, което се използва за смилане на мазнини. Orphacol е показан за лечение на възрастни и деца на възраст от един месец, които не са в състояние да произведат жлъчка поради генетична аномалия. Използва се при пациенти, които не притежават достатъчно количество от два специфични чернодробни ензима (3β-хидрокси-Δ5-С27-стероидна оксидоредуктаза или 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктаза). Този дефицит компрометира способността на черния дроб да произвежда достатъчни количества от основните компоненти на жлъчката, така наречените първични жлъчни киселини, като холовата киселина. Когато има недостатъчно такива първични жлъчни киселини, тялото произвежда анормални жлъчни киселини, които могат да увредят черния дроб, което води до тежка чернодробна недостатъчност. Тъй като броят на пациентите с вродени грешки при първичен синтез на жлъчните киселини е нисък, болестта се счита за „рядка“ и на 18 декември 2002 г. Orphacol е класифициран като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания).
Как се използва Orphacol - Cholic acid?
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание и лечението с Orphacol трябва да бъде започнато и наблюдавано от лекар, който е специалист по чернодробно заболяване. Orphacol се предлага под формата на капсули и трябва да се приема всеки ден, приблизително по едно и също време, по време на хранене. Дневната доза е между 5 и 15 mg на kg телесно тегло, подходяща за всеки пациент, въз основа на състоянието на жлъчната киселина, като се започне от минималната дневна доза от 50 mg до максимална доза от 500 mg. При деца, които не могат да преглъщат капсулите, съдържанието им може да се добави към млякото на бутилка или плодов сок. Лечението трябва да се преустанови, ако чернодробната функция не се подобри за период от три месеца.
Как действа Orphacol - Cholic acid?
Холовата киселина е основната първична жлъчна киселина, произвеждана от черния дроб. Холовата киселина, съдържаща се в Orphacol, замества холовата киселина, която трябва да се произвежда от организма на пациента. По този начин се намалява производството на анормални жлъчни киселини и се стимулира нормалната активност на жлъчката в храносмилателната система, като се облекчават симптомите на заболяването.
Какви ползи от Orphacol - Colico acid са установени в проучванията?
Тъй като холовата киселина е известна субстанция и нейната употреба в тези ензимни недостатъци е консолидирана, заявителят е представил данни от научната литература. Заявителят представи данни от научната литература, събрани от 49 пациенти с вродени грешки на първичен синтез на жлъчна киселина (38 пациенти с дефицит на 3β-хидрокси-Δ5-С27-стероид-оксидоредуктаза и 11 пациенти с 3-оксо-Δ4 дефицит). -steroide-5β-редуктаза). След това той сравнява ефектите върху 28 пациенти, лекувани с холева киселина, в сравнение с ефектите върху пациенти, лекувани с различни жлъчни киселини или не подложени на никаква заместителна терапия. В научната литература е установено, че лечението с холова киселина намалява количеството анормални жлъчни киселини при пациенти, възстановява нормалната чернодробна функция и спомага за забавяне или предотвратяване на необходимостта от чернодробна трансплантация.
Какви са рисковете, свързани с Orphacol - Cholic acid?
Нежеланите реакции, наблюдавани при Orphacol, са диария, сърбеж, повишени трансаминази (чернодробни ензими) и понякога камъни в жлъчката, въпреки че тяхната честота не може да бъде надеждно оценена въз основа на ограничените налични данни. Orphacol е противопоказен за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към холова киселина или някоя от другите съставки. Не трябва да се използва при пациенти, които приемат фенобарбитал, лекарство, използвано за лечение на епилепсия.
Основания за одобряване на Orphacol-Cholic acid?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията отбелязва, че употребата на холева киселина в лечението на вродени грешки на първичната синтеза на жлъчните киселини е добре установена в медицинската практика и е добре документирана в научната литература, въпреки че броят на документираните случаи са ниски поради рядкостта на състоянието. Поради това той решава, че ползите от Orphacol са по-големи от рисковете, и препоръчва да му бъде издадено разрешение за употреба. Orphacol е разрешен при "изключителни обстоятелства", тъй като не е било възможно да се получи пълна информация за Orphacol поради рядкостта на заболяването. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Orphacol - Acid colic?
Тъй като Orphacol е разрешен при изключителни обстоятелства, компанията, която предлага Orphacol, ще създаде база данни за пациентите, лекувани с Orphacol, за наблюдение на безопасността и ефикасността на лечението и представяне на резултатите на CHMP на редовни и специфични интервали.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Orphacol - Cholic acid?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Orphacol се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Orphacol, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите. Компанията, която произвежда Orphacol, също ще предостави на лекарите във всички държави-членки, които желаят да предпишат Orphacol досие, съдържащо литературата за продукта и информация за правилната диагноза на тези състояния, рисковете от нежелани реакции и правилната употреба на лекарството.
Допълнителна информация за Orphacol - Cholic acid
На 12 септември 2013 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно за Orphacol, валидно в целия Европейски съюз. За повече информация относно лечението с Orphacol прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт. Резюмето на становището на Orphacol относно лекарствения продукт-сирак е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки заболявания. Последна актуализация на това резюме: 09-2013.
