Какво представлява Elaprase?
Elaprase е концентрат за инфузионен разтвор, който съдържа активното вещество идурсулфаза.
За какво се използва Elaprase?
Elaprase се използва за лечение на пациенти със синдром на Hunter и е предназначен за продължителна употреба.
Синдромът на Хънтър, наричан още мукополизахаридоза II, е рядко наследствено заболяване, което засяга главно мъже. Пациентите с това заболяване не произвеждат ензим, наречен идуронат-2-сулфатаза, който служи за разграждане на вещества, наречени гликозаминогликани (GAGs) в тялото. В резултат GAGs постепенно се натрупват в повечето от тези пациенти, като ги увреждат. Това причинява широк спектър от симптоми, особено затруднено дишане и затруднено ходене. При липса на лечение тези симптоми стават по-тежки с течение на времето.
Тъй като броят на пациентите със синдром на Hunter е малък, заболяването се счита за рядко срещано и на 11 декември 2001 г. Elaprase е определено като "лекарство сирак" (лекарство, използвано за лечение на редки заболявания).
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как се използва Elaprase?
Elaprase се прилага всяка седмица чрез интравенозна инфузия (вливане във вена). Дозата за възрастни, деца и юноши е 0, 5 mg / kg телесно тегло. Подходящата доза Elaprase трябва да се разреди в физиологичен разтвор преди да се влива.
Инфузията трябва да продължи 3 часа, която може постепенно да се намали до 1 час, при условие че пациентът не проявява инфузионни реакции (обрив, сърбеж, повишена температура, главоболие, хипертония или зачервяване).
Как действа Elaprase?
Активното вещество в Elaprase, идурсулфаза, е копие на човешкия ензим идуронат-2-сулфатаза. е
произведен чрез метод, известен като "рекомбинантна ДНК технология": ензимът се произвежда от човешка клетка, в която е въведен ген (ДНК), който го прави способен да произвежда ензима. Идурсулфаза замества липсващия или недостатъчния ензим при пациенти със синдром на Хънтър. Чрез снабдяване с ензима е възможно да се подобрят или контролират симптомите на заболяването.
Какви проучвания са проведени с Elaprase?
Ефектите на Elaprase са анализирани в експериментални модели, преди да бъдат проучени при хора.
Главното проучване с Elaprase е проведено при 96 мъже на възраст от 5 до 31 години и ефикасността на лекарството е сравнена с тази на плацебо (сляпо лечение). Основните мерки за ефективност са белодробната функция ("принуден жизнен капацитет", максималното количество въздух, който пациентът може да издиша и издишване) и разстоянието, което пациентите могат да пътуват с ходене за 6 минути, което измерва ефектите. съюзи на болестта на сърцето, белите дробове, ставите и други органи. Тези мерки са взети преди лечението и след 52 седмици лечение.
Какви ползи от Elaprase са установени в проучванията?
Проучването показа, че Elaprase подобрява функцията на белите дробове и способността за ходене на пациента. След 52 седмици, пациентите, лекувани с Elaprase, могат да пътуват с 43, 3 m за 6 минути, докато лекуваните с плацебо само 8, 2 m. Лекарството също води до подобрение на белодробната функция, докато леко влошаване е установено при пациенти, лекувани с плацебо.
Какви са рисковете, свързани с Elaprase?
Най-честите нежелани реакции при Elaprase (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са свързани с инфузията реакции като кожни реакции (обрив или сърбеж), пирексия (треска), главоболие, хипертония (високо кръвно налягане) и подуване. на мястото на инфузията. Други много чести нежелани реакции са диспепсия (киселини в стомаха) и болка в гърдите. За пълния списък на всички наблюдавани при Elaprase нежелани реакции - вижте листовката.
Elaprase не трябва да се използва при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към идурсулфаза или някоя от другите съставки.
Основания за одобряване на Elaprase?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че подобренията, показани в проучването, колкото и скромни, представляват клинична полза при лечението на
Хънтър решава, че ползите от Elaprase са по-големи от рисковете при продължителното лечение на пациенти с синдром на Hunter и препоръчва да се даде разрешение за употреба на Elaprase.
Elaprase е разрешен "при изключителни обстоятелства", тъй като, тъй като синдромът на Hunter е рядко заболяване, не е било възможно да се получи по-подробна информация за лекарството. Европейската агенция по лекарствата (EMEA) ще преразглежда всяка година всяка нова информация, която може да е налична, и ако е необходимо, това резюме ще бъде актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Elaprase?
Компанията, която произвежда Elaprase, ще проучи дългосрочните ефекти на лекарството и ще проучи дали тя стимулира организма да произвежда антитела (специални протеини) срещу лекарството. Компанията също така ще проучи ефикасността на лекарството при пациенти под 5-годишна възраст и ще проучи възможните ефекти върху белите дробове, сърцето или кръвоносните съдове.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Elaprase?
Компанията, която произвежда Elaprase, ще следи безопасността на лекарството с дългосрочно проучване на пациенти с синдром на Hunter, което ще включва анализ на ефектите на лекарството при жени и проучване, за да се определи дали може да се използва при безопасно в дома на пациентите.
Допълнителна информация за Elaprase:
На 8 януари 2007 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Elaprase, валидно в целия Европейски съюз, на Shire Human Genetic Therapies AB.
Кликнете тук, за да регистрирате квалификацията Elaprase за лекарства сираци.
За пълната версия на EPAP на Elaprase кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 11-2006.
