Myozyme - алглюкозидаза алфа

Какво представлява Myozyme?

Myozyme се предлага под формата на прах за приготвяне на инфузионен разтвор (вливане във вена). Лекарството съдържа активното вещество алглюкозидаза алфа.

За какво се използва Myozyme?

Myozyme се използва за лечение на пациенти с болест на Pompe, рядко наследствено заболяване. При пациенти с това заболяване се наблюдава дефицит на ензим, наречен алфа-глюкозидаза. Този ензим обикновено превръща гликоген (въглехидрат) в глюкоза. Ако този ензим липсва, гликогенът се натрупва в някои тъкани, особено в сърцето и мускулите, включително диафрагмата (основният дихателен мускул под белите дробове). Прогресивното натрупване на гликоген е причина за различни признаци и симптоми, включително увеличено сърце, затруднено дишане и мускулна слабост. Това заболяване може да се прояви при раждането, но и по-късно. За тази форма на късно начало ползите от Myozyme не са доказани.

Тъй като броят на пациентите с болест на Pompe е малък, заболяването се счита за „рядко“ и Myozyme е описан като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано за лечение на редки заболявания) на 14 февруари 2001 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Myozyme?

Употребата на този лекарствен продукт трябва да се контролира от лекар с опит в лечението на болестта на Pompe или други наследствени заболявания от същия тип.

Myozyme се използва като инфузия от 20 mg на килограм телесно тегло, прилагана веднъж на всеки две седмици. Началната скорост на инфузия е 1 mg / kg на час, с постепенно увеличение от 2 mg / kg / час на всеки 30 минути, докато се достигне максималната скорост от 7 mg / kg / hr. Myozyme може да се прилага при деца, юноши, възрастни и възрастни хора.

Как действа Myozyme?

Myozyme е ензимна заместителна терапия, която е терапия, която се използва за осигуряване на пациенти с лишен от тях ензим. Myozyme служи за заместване на човешкия ензим алфа-глюкозидаза, който липсва при хора с болест на Pompe. Активното вещество в Myozyme, алглюкозидаза алфа, е копие на човешкия ензим, произведен чрез метод, наречен "рекомбинантна ДНК технология": ензимът се произвежда от клетка, в която е въведен ген (ДНК), прави способността да произвежда ензима. Този заместващ ензим благоприятства разграждането на гликоген, предотвратявайки неговото натрупване в клетките.

Какви проучвания са проведени на Myozyme?

Myozyme е предмет на две основни проучвания, включващи общо 39 новородени и деца с болест на Pompe. Тези пациенти са сравнени с "историческа група за сравнение" на пациенти с болест на Pompe, които не са лекувани и не участват в проучванията. Основните показатели за ефективност са броят на оцелелите пациенти и броят на пациентите, които не се нуждаят от респиратор.

Други проучвания анализират ефекта на Myozyme при 15 пациенти с късното начало на заболяването.

Какви ползи от Myozyme са установени в проучванията?

В първото основно проучване, проведено върху деца под 6 месеца, всички 18 пациенти, лекувани с Myozyme, са живи на възраст 18 месеца и 15 от тях не се нуждаят от вентилация, докато само един от 42-те пациенти в групата за сравнение \ t историк е жив на възраст от 18 месеца. Резултатите са потвърдени от другото проучване, проведено върху деца на възраст между шест месеца и три години и половина.

При късна болест ефектът на Myozyme се оказа променлив и по-труден за измерване. При този тип заболявания проучванията не показват ясна полза.

Какви са рисковете, свързани с Myozyme?

По време на проучванията най-честите нежелани реакции на Myozyme (повече от 1 на 10 пациенти) са тахикардия (повишена сърдечна честота), зачервяване (зачервяване), кашлица, тахипнея (повишена честота на дишане), повръщане, уртикария ( обрив с пруритус), обрив (обрив), пирексия (треска) и намалено насищане с кислород (намаляване на нивата на кислород в кръвта). За пълния списък на всички наблюдавани при Myozyme нежелани реакции - вижте листовката.

Пациентите, приемащи Myozyme, могат да развият антитела (протеини, произведени в отговор на Myozyme). Ефектът на тези антитела върху безопасността и ефикасността на Myozyme все още не е ясен.

Myozyme не трябва да се използва при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към алглюкозидаза алфа или някоя от другите съставки.

Основания за одобряване на Myozyme?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Myozyme надвишават рисковете за дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза на болестта на Pompe (дефицит на алфа-глюкозидаза). Комитетът препоръча издаването на разрешение за употреба на Myozyme.

Каква информация все още се очаква за Myozyme?

Компанията ще продължи да изучава ефекта на Myozyme при пациенти с късна форма на заболяването.

Предприети мерки за осигуряване на безопасна употреба на Myozyme

Компанията, която произвежда Myozyme, подготвя план за гарантиране, че лекарството се използва безопасно, предимно чрез проследяване на развитието на антитела при пациенти, получаващи Myozyme, като се създава регистър на всички хора, страдащи от болестта на Pompe, и се гарантира, че лекарите са наясно с възможните реакции на пациентите към инфузията.