За какво се използва и за какво се използва Galafold - Migalastat?
Galafold е лекарство, което се използва за лечение на пациенти на 16 и повече години с болест на Фабри. Това е рядко наследствено заболяване, при което пациентите представят различни мутации (вариации) на гена, отговорен за производството на ензим, наречен алфа-галактозидаза А, който обикновено разгражда мастно вещество, наречено глоботриосилцерамид (GL-3). При пациенти с болест на Fabry този ензим не функционира правилно. В резултат на това GL-3 не може да се разложи и натрупа в различни клетки на тялото, включително сърдечни и бъбречни клетки.
Тъй като броят на пациентите с болест на Фабри е малък, заболяването се счита за "рядко" и Galafold е класифициран като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 22 май 2006 г.
Galafold съдържа активната съставка мигаластат.
Как да използвате Galafold - Migalastat?
Galafold може да се получи само с рецепта и лечението трябва да бъде започнато и наблюдавано от лекар с опит в диагностиката и лечението на болестта на Фабри.
Galafold се предлага под формата на капсули (123 mg). Препоръчваната доза Galafold е една капсула през ден, приемана през устата най-малко 2 часа преди или след консумацията на храна.
Galafold трябва да се използва само при пациенти, които имат определени мутации в гена на алфа-галактозидаза А. За допълнителна информация вижте кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).
Как действа Galafold - Migalastat?
Galafold съдържа активната съставка мигаластат, която се свързва с някои нестабилни форми на алкалагалактозидаза А, стабилизирайки ензима. Това позволява на ензима да се транспортира до зоните на клетката, където може да се разруши GL-3.
Какви ползи от Galafold - Migalastat са установени в проучванията?
Galafold е проучен в две основни проучвания, включващи общо 127 пациенти с болест на Фабри.
Първото проучване, което сравнява Galafold с плацебо (сляпо лечение) при 67 пациенти, оценява дела на пациентите, които са се повлияли от лечението (дефинирано като намаляване на поне 50% от GL-3 депозитите в бъбреците)., Като цяло, Galafold не е по-ефективен от плацебо за намаляване на GL-3 отлаганията; Въпреки това, други анализи, които включват само пациенти с тези генетични мутации, които могат да бъдат лекувани с Galafold, показват, че пациентите са отговорили по-добре на Galafold, отколкото на плацебо след 6-месечно лечение.
Второто проучване, от 60 пациенти, сравни Galafold с агалсидаза алфа и агалсидаза бета вещества, две заместителни лечения за липсващия ензим. Основната мярка за ефективност е промяната в бъбречната функция на пациентите след 18 месеца лечение. В това проучване, Galafold е толкова ефективен, колкото ензимната заместителна терапия за стабилизиране на бъбречната функция на пациента.
Какви са рисковете, свързани с Galafold - Migalastat?
Най-честата нежелана реакция на Galafold (която може да засегне приблизително 1 на 10 души) е главоболие.
За пълния списък на всички ограничения и нежелани реакции, съобщени при Galafold, вижте листовката.
Основания за одобряване на Galafold - Migalastat?
Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Galafold са по-големи от рисковете и препоръчва да бъде одобрен за употреба в ЕС. Комитетът отбелязва, че Galafold е проучен при ограничен брой пациенти, но наличните данни се считат за достатъчни за такова рядко заболяване. СНМР също счита, че Galafold се приема перорално и това може да бъде предимство пред други разрешени лечения, като ензимна заместителна терапия, които се дават чрез инфузия (капково) във вена. Що се отнася до безопасността, Galafold се понася добре.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Galafold - Migalastat?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Galafold се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Galafold, включително съответните предпазни мерки, които трябва да се следват от здравните специалисти и пациентите.
Повече информация за Галафолд - Мигаластат
За пълния EPAR на Galafold посетете уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / лекарства за хуманна употреба / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението с Galafold прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета за лекарствените продукти-сираци относно Galafold е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести.
