Какво представлява Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq е лекарство, посочено при продължително лечение на пациенти с хипофосфатазия в детска възраст. Хипофосфатазията е рядко наследствено костно заболяване, което може да доведе до преждевременна загуба на зъби, костни малформации, чести фрактури на костите и затруднено дишане. Strensiq съдържа активното вещество асфотаза алфа.
Тъй като броят на пациентите с хипофосфатазия е нисък, болестта се счита за "рядка" и Strensiq е класифициран като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 3 декември 2008 г.
Как да използвате Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq може да се получи само по лекарско предписание и терапията трябва да бъде започната от лекар с опит в лечението на метаболитни нарушения или костни заболявания.
Лекарството се предлага под формата на инжекционен разтвор във флакони с различна якост и обем. Прилага се подкожно шест пъти седмично (в доза от 1 mg / kg телесно тегло) или три пъти седмично (при доза от 2 mg / kg телесно тегло). Тъй като количеството лекарство, което ще се прилага, зависи от телесното тегло на пациента, лекарят трябва да коригира дозата, тъй като теглото се променя, особено при растящи деца. За повече информация вижте листовката.
Как действа Strensiq - Asfotase alfa?
Хипофосфатазията е причинена от дефекти в гена, отговорен за производството на ензим, наречен "нетъкана алкална фосфатаза-специфична" (ALP), която играе основна роля в образуването и поддържането на здрави кости, както и при лечението на калций и фосфат в тялото. Хората с хипофосфатазия нямат достатъчно ензими ALP и следователно имат слаб скелет. Асфотаза алфа, активната съставка на Strensiq, е модифицирано копие на човешкия ALP ензим и се използва за заместване на дефектен ензим, за да се увеличи концентрацията на функциониращата ALP.
Какви ползи от Strensiq - Asfotase alfa са установени по време на проучванията?
Strensiq е проучен в основно проучване, проведено върху 13 деца на възраст между 6 и 12 години. Strensiq е прилаган в доза от 2 mg / kg или 3 mg / kg телесно тегло три пъти седмично в продължение на 24 седмици. Основната мярка за ефективността на лекарството е подобряването на външния вид на китката и коленните стави при пациенти, наблюдавани по рентгенограмата преди и след лечението със Strensiq. Рентгенографиите на деца, лекувани със Strensiq, също са сравнени с подобни рентгенограми, извършени при 16-годишни момчета, които не са лекувани със Strensiq ("исторически контроли"). Проучването, което също разглежда други параметри на ефективност, включително растеж и височина, показва, че при деца, лекувани със Strensiq, структурата на ставата е подобрена, както е видно от рентгенографиите, и че повечето пациенти са се повишили по височина., В историческите контроли не са наблюдавани подобни подобрения в ставното ниво или по отношение на ръста на височината в сравнителен период от време при повечето пациенти.
Ефикасността на Strensiq също така е потвърдена, като цяло, чрез по-нататъшни по-малки проучвания, при някои от които е изследвана и дозата от 1 mg / kg Strensiq, прилагана шест пъти седмично.
Какви са рисковете, свързани със Strensiq - Asfotase alfa?
Най-честите нежелани реакции при Strensiq (които могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са главоболие, еритема (зачервяване на кожата), болка в ръцете и краката, повишена температура, раздразнителност, реакции на мястото на инжектиране (болка, обрив) и сърбеж) и синини (синини). За пълния списък на ограниченията и нежеланите реакции, съобщени при Strensiq, вижте листовката.
Защо е одобрен Strensiq - Asfotase alfa?
Комитетът на Агенцията по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Strensiq са по-големи от рисковете, и препоръчва то да бъде одобрено за употреба в ЕС. Комитетът отбелязва, че хипофосфатазията е сериозно и животозастрашаващо заболяване, за което няма разрешени терапии. Въпреки че основното проучване е проведено в малък мащаб и без директно сравняване на Strensiq с друго лечение или с нелекувани пациенти, CHMP счита, че подобрението, наблюдавано на ниво кост и видим растеж, представлява важна полза. Тъй като хипофосфатазията е изключително рядко заболяване, има вероятност данните, отнасящи се до тази популация, да останат ограничени. Що се отнася до безопасността, реакциите на мястото на инжектиране и други нежелани реакции се считат за управляеми с настоящите препоръки.
Strensiq е разрешен при "изключителни обстоятелства", тъй като не е било възможно да се получи пълна информация за лекарството поради рядкостта на заболяването. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано
Каква информация все още се очаква за Strensiq - Asfotase alfa?
Тъй като Strensiq е одобрен при изключителни обстоятелства, компанията, която го предлага, ще създаде регистър на пациентите с хипофосфатазия, за да събере информация за заболяването и безопасността и ефикасността на Strensiq в дългосрочен план.
Какви мерки се предприемат за осигуряване на безопасна и ефективна употреба на Strensiq - Asfotase alfa?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Strensiq се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Strensiq, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите.
В допълнение, компанията ще предостави информационни материали на пациентите и техните настойници, за да се гарантира, че Strensiq се използва правилно и за да се сведе до минимум рискът от медицински грешки. Материалът ще съдържа ръководство за самоинжектиране за пациенти, както и инструкции как да се даде инжекцията за употреба от родителите или онези, които подпомагат децата с болестта.
Компанията също така ще проведе проучване за събиране на данни за реакциите при възрастни пациенти, лекувани с дозата Strensiq, използвана при педиатричната популация. Продължаващите проучвания ще продължат и по-нататъшното проучване на ползата от Strensiq при юноши на възраст от 13 до 18 години.
Допълнителна информация за Strensiq - Asfotase alfa
За пълното EPAR и резюмето на плана за управление на риска Strensiq, моля посетете уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find медицина / лекарства за хуманна употреба / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението със Strensiq прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
