Какво представлява Ferriprox?
Ferriprox е лекарство, което съдържа активното вещество деферипрон. Предлага се под формата на таблетки от бяла капсула (500 mg) и перорален разтвор (100 mg / ml).
За какво се използва Ferriprox?
Ferriprox е показан за лечение на натрупване на желязо (излишък от желязо в организма) при пациенти с таласемия майор. Това е наследствено заболяване, при което пациентите не са в състояние да произведат достатъчно количество хемоглобин, протеинът, съдържащ се в червените кръвни клетки, който пренася кислород в тялото. Ferriprox се използва, когато терапията с дефероксамин (стандартната терапия за натрупване на желязо) е противопоказана или недостатъчна.
Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.
Как се използва Ferriprox?
Лечението с Ferriprox трябва да се започва и поддържа от лекар с опит в лечението на пациенти с таласемия.
Общата дневна доза Ferriprox е 75-100 mg на килограм телесно тегло, разделена на три разделени дози. Ако се използват таблетки, броят на таблетките за всяка доза трябва да се изчисли чрез закръгляне до половината таблетка. Ако се използва перорален разтвор, дозата трябва да се закръгли до 2, 5 ml. Например, пациент с тегло 70 kg трябва да приема три и половина таблетки или 17, 5 ml перорален разтвор три пъти дневно. Не се препоръчват дози над 100 mg / kg дневно поради възможността за повишен риск от нежелани реакции.
Пациентите, приемащи Ferriprox, или тези, които ги подпомагат, трябва да получат меморандум, който да напомня на пациента как безопасно да приема лекарството.
Как действа Ferriprox?
Пациенти с таласемия майор трябва да преминават често кръвопреливания. Когато пациентите получават многократни трансфузии, трансфузираните червени кръвни клетки въвеждат желязо в тялото, но няма естествен начин за отстраняване на излишното желязо, което следователно се натрупва. С течение на времето излишното желязо може да повреди важни органи като сърцето или черния дроб. Активното вещество във Ferriprox, деферипрон, е "хелатор на желязо". Той се свързва с наличното в тялото желязо, за да образува съединение, което може да се екскретира от тялото, главно през урината, и в по-малка степен чрез фекалиите. Това помага да се коригира претоварването с желязо и да се предотврати повреда от излишното желязо.
Какви проучвания са проведени на Ferriprox?
Ferriprox е изследван за първи път в три проучвания, включващи 247 пациенти на възраст над 10 години с таласемия майор. В основното проучване ефикасността на Ferriprox е сравнена в продължение на две години с тази на дефероксамин при 71 пациенти. Проучването е „отворено“, което означава, че лекарят и пациентите са знаели какво лекарство използват, тъй като Ferriprox се приема през устата, докато дефероксамин се прилага чрез подкожна инфузия (инжекция, извършвана много бавно под кожата) през цялата нощ. В последващо проучване алтернативната употреба на Ferriprox и дефероксамин (всяка седмица Ferriprox е прилагана в продължение на пет дни и дефероксамин за два дни) е сравнена при 60 пациенти с продължително лечение само с дефероксамин (самостоятелно). 12 месеца.
Във всички проучвания основната мярка за ефективност е промяната в нивата на феритин в кръвта. Феритинът е протеин, който натрупва желязо в тялото. Нивото на феритин в кръвта показва количеството желязо, натрупано в организма.
Какви ползи от Ferriprox са установени в проучванията?
В първоначалното проучване, сравняващо Ferriprox с дефероксамин, средните нива на серумния феритин са сходни при двете третирани групи. Въпреки това, средната концентрация на желязо в черния дроб на пациенти, лекувани с Ferriprox, изглежда се е увеличила повече, отколкото при пациентите, лекувани с дефероксамин.
В проучването за алтернативно лечение, режимът на дозиране, който включва комбинацията от Ferriprox в продължение на пет дни с дефероксамин за два дни, показва същото намаляване на нивата на феритин в кръвта при лечение с дефероксамин като монотерапия. Въпреки това, броят на пациентите, които са участвали в проучването, е твърде малък, за да демонстрира дали този режим е толкова ефективен, колкото и самостоятелно или не, с терапията с дефероксамин.
Какви са рисковете, свързани с Ferriprox?
Най-честите нежелани реакции при Ferriprox (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са червеникаво / кафява урина (знак, че желязото се екскретира), гадене, коремна болка (стомашна болка) и повръщане. Нечести, но сериозни странични ефекти са агранулоцитоза (много ниски концентрации на гранулоцити, вид бели кръвни клетки).
Ferriprox е противопоказен за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към деферипрон или някоя от другите съставки. Ferriprox не трябва да се използва от хора, които са имали многократни епизоди на неутропения (намален брой неутрофили, вид бели кръвни клетки) или които са претърпели агранулоцитоза. Ferriprox не трябва да се използва и с лекарства, които могат да причинят неутропения или агранулоцитоза. Лекарството не трябва да се използва по време на бременност или кърмене.
Основания за одобряване на Ferriprox?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е установил, че ползите от Ferriprox надвишават рисковете при лечението на натрупване на желязо при пациенти с таласемия майор, когато терапията с дефероксамин е противопоказана или не е подходяща и поради това се препоръчва. издаване на разрешение за търговия с Ferriprox.
Първоначално Ferriprox е разрешен при "изключителни обстоятелства", тъй като е предназначен за лечение на рядко заболяване, непълната информация за лекарството е била налична към момента на одобрението. Тъй като фармацевтичната компания е предоставила исканата допълнителна информация, условието, свързано с „изключителни обстоятелства“, е премахнато на 12 април 2002 г.
Допълнителна информация за Ferriprox:
На 25 август 1999 г. Европейската комисия издава разрешение за търговия, валидно за Ferriprox в целия Европейски съюз. Разрешението за пускане на пазара беше подновено на 25 август 2004 г. и на 25 август 2009 г. Притежателят на разрешението за употреба е Apotex Europe BV
За пълната версия на EPAR на Ferriprox кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 08-2009.
