Какво е и защо използвате Translarna - ataluren?
Translarna е лекарство, което съдържа активното вещество ataluren . Показан е за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен при пациенти над 5-годишна възраст, които могат да ходят. Мускулната дистрофия на Дюшен е генетично заболяване, което постепенно причинява слабост и загуба на мускулна функция. Translarna се използва в тесната група пациенти с дистрофия на Дюшен поради специфичен генетичен дефект (наречен "безсмислена мутация") в гена на дистрофина. Тъй като броят на пациентите с мускулна дистрофия на Дюшен е нисък, болестта се счита за "рядка" и Translarna е определена като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 27 май 2005 г.
Как се използва Translarna - ataluren?
Translarna може да се получи само по лекарско предписание и лечението трябва да бъде започнато от лекари специалисти, които са експерти в лечението на мускулната дистрофия на Дюшен / Бекер. Преди започване на лечението с Translarna, пациентите трябва да преминат кръвен тест, за да потвърдят, че заболяването е причинено от безсмислена мутация и следователно е подходящо за лечение с Translarna. Translarna се предлага като гранули (100, 250 и 1 000 mg), които се приемат през устата, смесени с течна или полутвърда храна (като кисело мляко). Translarna трябва да се приема три пъти дневно в препоръчваната доза от 10 mg / kg (10 mg на килограм телесно тегло) сутрин, 10 mg / kg на обяд и 20 mg / kg вечер (за обща доза от 40 mg). / кг). За повече информация вижте листовката.
Как действа Translarna - ataluren?
Пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен имат дефицит на дистрофин, протеин, който се намира в мускулите. Тъй като този протеин помага за предпазване на мускулите от увреждане по време на контракция и релаксация, при пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен мускулите страдат от наранявания и с течение на времето губят функциите си. Мускулната дистрофия на Дюшен може да бъде причинена от редица генетични аномалии. Translarna се използва при пациенти, чието заболяване се дължи на наличието на определени дефекти (наречени безсмислени мутации) в гена на дистрофина, които преждевременно блокират производството на нормален протеин дистрофин, което води до по-къс протеин на дистрофин, който не е в състояние да функционира правилно. Translarna действа при тези пациенти, като позволява на протеин-произвеждащия апарат, наличен в клетките, да преодолее дефекта, така че клетките могат да произведат функционален дистрофинов протеин.
Какви ползи от Translarna-ataluren са установени в проучванията?
Translarna е проучен в основно проучване, включващо 174 пациенти с мускулна дистрофия на Дюшенла, при което две дози Translarna (40 mg / kg дневно и 80 mg / kg дневно) са сравнени с плацебо ( фиктивно лечение). Основната мярка за ефективност е разликата в разстоянието, която пациентите могат да ходят пеша в рамките на шест минути след 48-седмично лечение. Въпреки че първоначалният анализ на резултатите от всички данни, събрани от проучването, не е показал значителни разлики в изминатото разстояние от пациентите, лекувани с Translarna и пациентите, лекувани с плацебо, по-нататъшният анализ показва, че способността за ходене е намаляла по-малко в групата, лекувана ежедневно. 40 mg / kg Translarna в сравнение с групата на плацебо: след 48-седмично лечение пациентите, лекувани ежедневно с 40 mg / kg Translarna, са могли да ходят средно с 31, 3 метра повече от пациентите, лекувани с плацебо. Този благоприятен ефект от по-ниската доза също е потвърден от подобрения в други параметри на ефикасност, включително тези, които са пряко свързани с ежедневните дейности на пациентите. Не са наблюдавани подобрения с най-високата доза (80 mg / kg / ден).
Какви са рисковете, свързани с Translarna - ataluren?
Най-честите нежелани реакции при Translarna (които могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са гадене, повръщане и главоболие. Translarna не трябва да се използва едновременно с някои антибиотици, известни като аминогликозиди, когато се прилага интравенозно. За пълния списък на всички нежелани реакции и ограничения, свързани с Translarna, вижте листовката.
Защо е одобрен Translarna - ataluren?
Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Translarna са по-големи от рисковете, и препоръчва то да бъде одобрено за употреба в ЕС. Въпреки ограничените налични данни и факта, че не са открити ползи с най-високата доза от 80 mg / kg дневно, CHMP е на мнение, че дневната доза от 40 mg / kg Translarna е забавила прогресията на заболяването. и че профилът на сигурност не е причина за безпокойство. Комитетът също така призна сериозността на мускулната дистрофия на Дюшен и неудовлетворения медицински въпрос на пациенти, засегнати от това състояние. Translarna получи „условно одобрение“. Това означава, че в бъдеще ще има повече информация за лекарството, което компанията трябва да предостави. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Translarna - ataluren
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Translarna се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и листовката за Translarna, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите. Допълнителна информация може да бъде намерена в обобщението на плана за управление на риска.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Translarna - ataluren?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Translarna се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и листовката за Translarna, включително подходящи предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите. Допълнителна информация може да бъде намерена в обобщението на плана за управление на риска.
Допълнителна информация за Translarna - ataluren
На 31 юли 2014 г. Европейската комисия издава разрешение за търговия, валидно за Translarna, валидно в целия Европейски съюз. За повече информация относно лечението с Translarna - прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт. Обобщението на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Translarna е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести. Последна актуализация на това резюме: 08-2014
