Kanuma - Себелипаза алфа

Какво представлява Kanuma - Sebelipase alfa?

Kanuma е лекарство, използвано при лечението на пациенти от всички възрасти с лизозомна киселинна липазна недостатъчност, наследствено заболяване, причинено от липсата на ензим, наречен лизозомна киселинна липаза, която е необходима за метаболизиране на мазнините в клетките. Когато този ензим отсъства или е налице само в много малки количества, мазнините се натрупват в клетките на тялото, причинявайки симптоми като дефицит на растежа и увреждане на черния дроб.

Тъй като броят на пациентите, засегнати от дефицит на лизозомна киселинна липаза, е нисък, заболяването се счита за "рядко" и Kanuma е класифициран като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 17 декември 2010 г.

Kanuma съдържа активното вещество себелипаза алфа.

Как да използвате Kanuma - Sebelipase alfa?

Лечението с Kanuma трябва да бъде последвано от лекар с опит в лечението на дефицит на лизозомна киселинна липаза, други метаболитни нарушения или чернодробно заболяване. Лечението трябва да се прилага от подходящо обучен медицински специалист, който е в състояние да управлява спешни медицински случаи (включително тежки алергии). Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Kanuma се предлага като концентрат за инфузионен разтвор (вливане във вена). Препоръчителната доза е 1 mg на килограм телесно тегло, която се прилага веднъж на всеки две седмици. Инфузията трябва да продължи 1-2 часа.

При пациенти под 6 месеца на бързо прогресиращо заболяване, 1 mg / kg телесно тегло се прилага веднъж седмично, а не на всеки две седмици; при тези пациенти дозата може да бъде увеличена до 3 mg / kg телесно тегло веднъж седмично, в зависимост от отговора на лечението.

Лечението с Kanuma трябва да започне възможно най-скоро след поставянето на диагнозата и да продължи дългосрочно.

Как действа Kanuma - Sebelipase alfa?

Активното вещество в Kanuma, sebelipase alfa, е копие на липсващия ензим при пациенти с дефицит на лизозомна киселинна липаза. Себелипаза алфа замества липсващия ензим, допринасяйки за метаболизма на мазнините и за спиране на тяхното натрупване в клетките на тялото.

Какви ползи от Kanuma-Sebelipase alfa са установени в проучванията?

Kanuma е проучен в две основни проучвания, проведени при пациенти с дефицит на лизозомна киселинна липаза. Първото проучване включва девет малки деца с дефицит на растеж или други признаци на бързо прогресиране на заболяването през първите шест месеца от живота. Проучването показа, че шест от девет деца, лекувани с Kanuma, са достигнали едногодишна възраст. Подобряване на растежа се наблюдава и при всичките шест оцелели деца.

Второто проучване, в което са участвали 66 пациенти (деца и възрастни), сравнява Kanuma с плацебо (сляпо лечение). Основната мярка за ефикасност е делът на пациентите, при които нормалните нива на чернодробни ензими, наречени ALT, са наблюдавани след пет месеца от лечението. Повишените нива на ALT ензимите са признак за увреждане на черния дроб. В това проучване нормалните нива на ALT ензимите са установени при 31% (11 от 36 пациенти) от лицата, лекувани с Kanuma, в сравнение със 7% (2 от 30) от пациентите, получили плацебо.

Какви са рисковете, свързани с Kanuma - Sebelipase alfa?

Най-честите нежелани реакции при Kanuma (които могат да засегнат около 3 от 100 пациенти) са признаци и симптоми на тежки алергични реакции, включително стягане в гърдите, зачервяване на очите, подуване на клепачите, затруднено дишане, уртикария, подуване, зачервяване топлина, назален секрет, тахикардия и респираторен дистрес. Докладвани са също антитела срещу лекарството, особено при малки деца. В този случай Kanuma може да не действа ефективно. За пълния списък на всички наблюдавани при Kanuma нежелани реакции - вижте листовката.

Kanuma не трябва да се използва при пациенти, които са имали животозастрашаващи алергични реакции към активното вещество, които са се възобновили с възобновяване на лечението след прекъсване. Също така не трябва да се дава на пациенти с потенциално смъртоносна алергия към яйца или някоя от съставките на Kanuma.

Основания за одобряване на Kanuma - Sebelipase alfa?

Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Kanuma са по-големи от рисковете, и препоръчва то да бъде одобрено за употреба в ЕС. Комитетът взе предвид липсата на ефективни терапии за недостиг на лизозомна киселинна липаза и високата смъртност при малки деца с бързо прогресиращо заболяване. CHMP счита, че Kanuma е довело до значителни подобрения в преживяемостта при малки деца и е доказано, че е ефективен за облекчаване на симптомите на заболяването при лица от всички възрасти. Що се отнася до безопасността, не са идентифицирани големи проблеми, докато сериозни нежелани реакции са редки или управляеми. Необходими са обаче допълнителни данни за дългосрочните ползи и безопасността на лекарството.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Kanuma - Sebelipase alfa?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Kanuma се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в кратката характеристика на продукта и в листовката за Kanuma, включително съответните предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите.

В допълнение, компанията, която предлага Kanuma, провежда проучване при бебета с бързо прогресиращо заболяване и ще създаде регистър на пациентите от всички възрасти, за да научат повече за ползите и безопасността на Kanuma в дългосрочен план, особено по отношение на риска алергични реакции и развитието на антитела към лекарството. Компанията също така ще предостави информационни материали на всички лекари, които могат да предписват Kanuma, да ги поканят да запишат пациенти в регистъра и да им посочат как да следят пациентите за развитие на антитела и как да управляват тези, които изпитват тежки алергични реакции.