Flebogammadif - нормален човешки имуноглобулин

Какво представлява Flebogammadif?

Flebogammadif е инфузионен разтвор (вливане във вена). Flebogammadif съдържа активното вещество човешки нормален имуноглобулин.

За какво се използва Flebogammadif?

Flebogammadif се използва при три основни групи пациенти:

Пациентите с риск от инфекция, защото нямат достатъчно антитела (естествено срещащи се в кръвта протеини, които помагат на организма да се бори с инфекции и други заболявания). Тези пациенти могат да бъдат индивиди с вроден дефицит на антитела (синдром на първична имунодефицит (PID)), както и пациенти, чийто дефицит на антитела се дължи на рак на кръвта (миелом или хронична лимфна левкемия) или деца, родени със синдром на имунен дефицит (СПИН) и подложени на чести инфекции. Тези състояния се наричат синдроми на имунодефицит и посоченото лечение е заместителна терапия.
Пациенти с определени нарушения на имунната система. Тези пациенти имат аномалия на имунната система (отбранителната система на човешкия организъм), която трябва да бъде разрешена. Това могат да бъдат пациенти с идиопатична тромбоцитопенична пурпура (ITP) с недостатъчен брой тромбоцити (кръвни съставки, които стимулират коагулацията) и които са с висок риск от кървене и при пациенти с определени заболявания (синдром на Guillain-Barré, Kawasaki). Този тип лечение се нарича имуномодулация (имунна регулация).
Пациенти, подложени на трансплантация на костен мозък.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как да използвате Flebogammadif?

Flebogammadif обикновено се прилага чрез интравенозна инфузия, обикновено от лекар или медицинска сестра; приложението може да се извърши и от пациента или от лицето, което се грижи за него, след като бъде надлежно инструктирано. Дозата и честотата на инфузиите зависят от лекуваното заболяване. При заместителна терапия може да е необходимо да се промени дозата въз основа на отговора на пациента. За пълна информация вижте резюмето на характеристиките на продукта, включени в EPAR.

Как действа Flebogammadif?

Активното вещество в Flebogammadif, човешки нормален имуноглобулин, е високо пречистен протеин, извлечен от човешка плазма (кръвен компонент). Съдържа имуноглобулин G (IgG), вид антитяло, което се използва в медицината от 80-те години и има широк спектър на действие срещу инфекциозни агенти. Flebogammadif помага за възстановяване на необичайно ниски нива на IgG в кръвта до нормални нива. При по-високи дози Flebogammadif може да помогне за регулиране на имунната система с нарушения и да модулира имунния отговор. Flebogammadif се произвежда по подобен начин на Flebogamma, друго лекарство, съдържащо нормален човешки имуноглобулин, с добавяне на някои операции във фазата на пречистване на продукта, получен от човешка плазма.

Какви проучвания са проведени на Flebogammadif?

Тъй като нормален човешки имуноглобулин отдавна се използва за лечение на посочените заболявания, са необходими само две по-малки проучвания, за да се установи ефикасността и безопасността на Flebogammadif за пациентите. В първото проучване Flebogammadif е използван като заместителна терапия при 46 пациенти с PID, прилагани на интервали от 21-28 дни. Основната мярка за ефективност е броят на сериозните бактериални инфекции в продължение на една година от лечението.

Второто проучване изследва употребата на Flebogammadif за имуномодулация при 20 пациенти с ITP. Основният параметър за ефикасност е максималният брой тромбоцити, получен по време на трите месеца на проучването.

При нито едно от двете проучвания Flebogammadif не е сравняван с други лечения.

Какви ползи от Flebogammadif са установени в проучванията?

В първото проучване пациентите са имали средно 0, 021 сериозни инфекции за една година. Тъй като тази стойност е по-ниска от прага по подразбиране за 1 инфекция годишно, това показва ефикасността на лекарството в заместителната терапия. Във второто проучване до 14 от 19-те пациенти (равни на 73%), които продължават да участват в проучването, са получили най-малко по време на проучването стойности на тромбоцити над 50 милиона на милилитър, което потвърждава ефикасността на Flebogammadif при имуномодулация.

Какви са рисковете, свързани с Flebogammadif?

Най-честите нежелани реакции, наблюдавани при Flebogammadif, наблюдавани при 1-10 пациенти от 100, са главоболие, пирексия (треска) и реакции на мястото на пункция (болка и възпаление). Някои нежелани реакции са по-вероятни, ако инфузията настъпи с висока скорост при пациенти с ниски нива на имуноглобулин или при пациенти, лекувани с Flebogammadif за първи път или след дълго време след последната доза. За пълния списък на всички наблюдавани при Flebogammadif нежелани реакции вижте листовката. Flebogammadif не трябва да се използва при хора, които могат да са алергични към нормален човешки имуноглобулин или към други съставки или при пациенти, алергични към други видове имуноглобулини, особено ако имат дефицит на имуноглобулин А (IgA) и имат IgA антитела. Flebogammadif не може да се използва при пациенти, които имат непоносимост към фруктоза (вид захар). При кърмачетата и децата трябва да се вземат специални предпазни мерки, тъй като непоносимостта към фруктоза все още не е диагностицирана и следователно може да бъде фатална.

Основания за одобряване на Flebogammadif?

Съгласно настоящите указания, лекарства, за които е доказано, че са ефективни при пациенти с PID и при пациенти с ITP, също могат да бъдат разрешени за лечение на всички видове първичен имунодефицит, както и случаи на дефицит на антитела, причинен от рак на кръвта и СПИН при деца. Те могат също да бъдат разрешени, без да е необходимо да се провеждат специфични проучвания, за лечение на пациенти със синдром на Guillain-Barré, пациенти с болест на Kawasaki и пациенти, които ще преминат през трансплантация на костен мозък.

Поради това Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че ползите от Flebogammadif надвишават рисковете, свързани с него при пациенти, които се нуждаят от IgG за заместителна терапия, имуномодулация или трансплантация на костен мозък, и препоръчително освобождаване. разрешение за пускане на продукта на пазара.