За какво се използва и за какво се използва Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops е офталмологичен (очен) медикамент, използван при пациенти с 2-годишна възраст с цистиноза. Цистинозата е наследствено заболяване, характеризиращо се с натрупване в тялото на естествено вещество, наречено цистин, което причинява образуването на вредни кристали, по-специално в бъбреците и роговицата (прозрачната мембрана, която представлява предната част на окото). Cystadrops се използва за намаляване на натрупването на цистинови кристали в роговицата.
Тъй като броят на пациентите с цистиноза е нисък, болестта се счита за "рядка" и Cystadrops е класифициран като "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 7 ноември 2008 г.
Cystadrops съдържа активното вещество меркаптамин (също известно като цистеамин)
Как да използвате Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops може да се получи само с рецепта. Лечението трябва да започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на цистиноза.
Cystadrops се предлага като капки за очи. Препоръчителната доза е 1 капка във всяко око 4 пъти на ден по време на събуждане. Дозата може да бъде намалена прогресивно от лекаря до 1 капка дневно въз основа на резултатите от офталмологичните прегледи. Лечението не трябва да се прекъсва за дълго време.
За повече информация вижте листовката
Как действа Cystadrops - Mercaptamine?
Увреждането, причинено от натрупването на цистинови кристали в клетките на роговицата, може да причини сериозни зрителни проблеми. Активното вещество в Cystadrops, меркаптамин, реагира с цистина, разтваря го и образува вещества, които могат да бъдат отстранени от клетките. Когато се прилага върху окото, количеството цистин, налично в клетките на роговицата, се намалява и увреждането на очите е ограничено.
Какви ползи от Cystadrops - Mercaptamine са установени в проучванията?
Cystadrops е сравнен с друг по-малко концентриран разтвор на капки за очи, базиран на меркаптамин, в едно основно проучване на 32 пациенти с 2-годишна възраст с цистиноза. Основната мярка за ефективност се основава на редуцирането на цистиновите кристали на роговицата, наблюдавани под микроскопа и количествено с оценка, наречена IVCM между 0 и 28 (където 0 съответства на отсъствието на кристали). В началото на проучването пациентите от двете групи са имали средна оценка 10.
Cystadrops е по-ефективен от сравнителния лекарствен продукт за намаляване на цистиновите кристали на роговицата след 3-месечно лечение: при пациенти, лекувани с Cystadrops, резултата от IVCM е намален с 4, 6 точки, докато при тези, лекувани със сравнителното лекарство, е намален \ t 0, 5 точки. Лечението с Cystadrops също спомогна за намаляване на фотофобията (дискомфорт в окото, свързан с интензивно излагане на светлина).
Какви са рисковете, свързани с Cystadrops - Mercaptamine?
Най-честите нежелани реакции при Cystadrops (които могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са окото и включват болка, сърбеж и дразнене на очите, повишено сълзене, замъглено виждане и очна хиперемия (зачервяване). Тези ефекти обикновено са леки или умерени по интензивност и не са трайни.
За пълния списък на всички ограничения и нежелани реакции, съобщени при Cystadrops, вижте листовката
Основания за одобряване на Cystadrops-Mercaptamine?
Капките за очи, базирани на меркаптамин, които се произвеждат локално в аптеките или болниците, се използват от много години за лечение на очни симптоми на цистиноза. Освен това, едно проучване показва, че Cystadrops е ефективен за намаляване на роговичните кристали на цистин. Лекарството е подобрило и други симптоми на цистиноза, като например фотофобия. Що се отнася до безопасността, страничните ефекти на окото, макар и много чести, обикновено са управляеми.
Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) решава, че ползите от Cystadrops са по-големи от рисковете и препоръчва да бъде одобрен за употреба в ЕС.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Cystadrops - Mercaptamine?
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да се следват от здравните специалисти и пациентите за безопасната и ефективна употреба на Cystadrops, са включени в кратката характеристика на продукта и в листовката.
Повече информация за Cystadrops - Mercaptamine
За пълния EPAR относно Cystadrops вж. Уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението с Cystadrops прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Обобщението на становището на Комитета за лекарствените продукти-сираци относно Cystadrops е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Човешки лекарства / Обозначение за редки болести.
