наркотици

Ammonaps - натриев фенилбутират

Какво представлява Ammonaps?

Ammonaps е лекарство, което съдържа активното вещество натриев фенилбутират, налично в

под формата на бели овални таблетки (500 mg) или гранули (940 mg / g).

За какво се използва Ammonaps?

Ammonaps се използва за лечение на пациенти с нарушения на цикъла на урея. При тези пациенти тялото не е в състояние да изхвърли азотни остатъци, тъй като липсват някои ензими, които обикновено се съдържат в черния дроб. В организма азотните остатъци присъстват под формата на амоняк, вещество, особено токсично за мозъка. Ammonaps е показан за пациенти с дефицит на един или повече от следните ензими: карбамоилфосфатна синтетаза, орнитин транскарбамилаза или аргиносукцинова синтетаза.

Лекарството може да се прилага на пациенти, при които разстройството има следните характеристики:

• ранна неонатална поява (пълно отсъствие на един или повече от гореспоменатите ензими, проявени през първия месец от живота);

• късно начало (частичен дефицит на ензими, който се появява след първия месец от живота) при лица, които са претърпели увреждане на мозъка, причинено от висок процент на амоняк.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Ammonaps?

Лечението с Ammonaps трябва да бъде последвано от лекар с опит в лечението на пациенти с нарушения на цикъла на урея.

Амонапс се използва в допълнение към други лечения, заедно със специална ниско-протеинова диета за намаляване на приема на азот. Дневната доза на Ammonaps варира в зависимост от пациентите и в зависимост от диетата, която следва, телесното тегло и височината. Затова са необходими редовни кръвни изследвания, за да се определи точната дневна доза. Дневната доза Ammonaps трябва да се разпределя по еднакъв начин между храненията. Таблетките са за възрастни и деца, докато гранулите са за новородени и за пациенти, които не могат да преглъщат таблетките. Гранулите се смесват с храна или напитка, непосредствено преди приема, или се разтварят във вода преди да се прилагат със сонда от корема или носа към стомаха.

Ammonaps е дългосрочно лечение, докато пациентът не претърпява успешна операция за трансплантация на черния дроб.

Как действа Ammonaps?

Азотът се въвежда в тялото чрез протеини, съдържащи се в храната, след което се превръща в амоняк. При пациенти с нарушения на цикъла на урея тялото не може да елиминира наличния в тялото амоняк, който след това се натрупва в него. Това натрупване причинява сериозни последици като увреждане, увреждане на мозъка и смърт. Активното вещество в Ammonaps, натриев фенилбутират, се трансформира от организма в вещество, наречено фенилацетат. Фенилацетатът се комбинира с глутамин, аминокиселина, която съдържа азот, за да образува вещество, което може да бъде отстранено от тялото чрез бъбреците. Това позволява да се намали натрупването на азот, като също така се намалява количеството на амоняка, произвеждан от организма.

Какви проучвания са извършени върху Ammonaps?

Лекарството е проучено при 82 пациенти с нарушения в цикъла на урея, които са лекувани с Ammonaps и които преди това не са получавали друго лечение за това заболяване. Ammonaps не е сравняван с друго лечение. Основният показател за ефикасност е оцеляване, въпреки че проучването отчита и броя на епизодите на хипераммонемия (интервали, отбелязани с много високи нива на амоняк в кръвта), когнитивното развитие (т.е. развитието на способността за мислене, учене) и помнете), растеж и нива на амоняк и глутамин в кръвта.

Какви ползи от Ammonaps са установени в проучванията?

Общата преживяемост е приблизително 80% при деца, лекувани с Ammonaps. От друга страна, нелекуваните деца обикновено умират в рамките на първата година от живота. При пациенти, които развиват заболяването в последващ период, регистрираната преживяемост е по-висока. Ранното диагностициране и незабавното лечение са важни за намаляване на риска от увреждане.

Какви са рисковете, свързани с Ammonaps?

Най-честите нежелани реакции при Ammonaps (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са аменорея (без менструален цикъл) или нередовен менструален цикъл, въпреки че това засяга само жени пациенти с детероден потенциал. Други чести нежелани реакции включват нарушена бъбречна функция и аномалии в преброяването на кръвни клетки (червени кръвни клетки, бели кръвни клетки и тромбоцити). За пълния списък на всички наблюдавани при Ammonaps нежелани реакции - вижте листовката.

Ammonaps е противопоказен за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към натриев фенилбутират или някоя от другите съставки. Лекарството не трябва да се прилага по време на бременност или кърмене.

Основания за одобряване на Ammonaps?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) отбелязва, че нарушенията на цикъла на урея са сериозно състояние, за което има малък брой лечения.

Доказано е, че Ammonaps предотвратява прекомерното натрупване на амоняк в кръвта. Въпреки ограничената налична информация, CHMP решава, че ползите от Ammonaps са по-големи от рисковете като допълнителна терапия при хронично лечение на нарушенията на цикъла на урея и затова препоръчва да му бъде издадено разрешение за употреба.

Амонапс е бил разрешен при „извънредни обстоятелства“, тъй като, тъй като е предназначен за лечение на рядко заболяване, по време на одобрението е била предоставена ограничена информация. Тъй като дружеството е предоставило исканата допълнителна информация, ограничението "при изключителни обстоятелства" е било премахнато на 6 юли 2004 г.

Допълнителна информация за Ammonaps: \ t

На 8 декември 1999 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за ​​Ammonaps. Разрешението за пускане на пазара е подновено на 8 декември 2004 г. и на 8 декември 2009 г. Притежателят на разрешението за употреба е шведски Orphan International AB. За пълната версия на Ammonaps EPAR кликнете тук.

Последна актуализация на това резюме: 12-2009