Какво представлява Naglazyme?
Naglazyme е инфузионен разтвор (вливане във вена). Съдържа активното вещество галсулфаза.
За какво се използва Naglazyme?
Naglazyme се използва за лечение на пациенти с мукополизахаридоза VI (MPS VI или синдром на Maroteaux-Lamy). Това заболяване е причинено от липсата на ензим, наречен арилсулфатаза В, необходим за разлагането на веществата в организма, известни като гликозаминогликани (GAG). Ако ензимът не присъства, GAG не може да се разложи и да се натрупа в клетките. Признаците на заболяването се появяват, като най-очевидни сред тях са късата раса, голямата глава и трудността при ходене. Заболяването обикновено се диагностицира при деца на възраст от една до пет години.
Тъй като броят на пациентите с MPS VI е нисък, заболяването се счита за "рядко"; Naglazyme е определен за "лекарство сирак" (лекарство, използвано за редки заболявания) на 14 февруари 2001 г.
Как се използва Naglazyme?
Лечението с Naglazyme трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с MPS VI или подобни заболявания. Трябва да се прилага при наличие на оборудване за реанимация в случай на спешна медицинска помощ.
Naglazyme се прилага като четиричасова инфузия веднъж седмично. Преди всяка инфузия пациентите трябва да приемат антихистамин, за да намалят риска от алергични реакции и могат да получат лекарство за предотвратяване на треска. Въпреки че пациентите под 5-годишна възраст не са били включени в основното проучване на Naglazyme, важно е те да бъдат третирани така, сякаш страдат от тежка форма на MPS VI.
Как действа Naglazyme?
Naglazyme е ензимно заместваща терапия. Ензимната заместителна терапия осигурява на пациентите ензима, от който са лишени. Активното вещество в Naglazyme, galsufase, е копие на човешкия ензим арилсулфатаза B. Naglazyme спомага за разграждането на GAG и блокира тяхното натрупване в клетките. Това може да подобри симптомите на MPS VI, включително разстоянието, което хората с тази болест могат да ходят. Галсулфазата се произвежда по метод, известен като "рекомбинантна ДНК технология": той се състои от клетка, в която е въведен ген (ДНК), който го прави способен да произвежда ензима.
Какви проучвания са проведени на Naglazyme?
Naglazyme е сравнен с плацебо (сляпо лечение) в едно основно проучване с 39 пациенти с MPS VI на възраст между 5 и 29 години. Основната мярка за ефективност е разстоянието, на което пациентите могат да ходят след 24 седмично лечение.
Какви ползи от Naglazyme са установени в проучванията?
Naglazyme е по-ефективен от плацебо. След 24 седмици лечение, средното разстояние
ходене за 12 минути се увеличава с 109 метра при пациенти, лекувани с Naglazyme, и 18 метра при тези, лекувани с плацебо.
Какви са рисковете, свързани с Naglazyme?
В проучванията най-честите нежелани реакции при Naglazyme (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са болки в ушите, диспнея (затруднено дишане), общи болки и инфузионни реакции (като треска, втрисане, обрив и уртикария). За пълния списък на всички наблюдавани при Naglazyme нежелани реакции - вижте листовката.
Naglazyme не трябва да се използва при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към галсулфаза или някоя от другите съставки.
Основания за одобряване на Naglazyme?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) установи, че в сравнение с пациентите, лекувани с плацебо, лечението с Naglazyme при пациенти с MPS VI осигурява ползи, като например подобрена подвижност. Naglazyme само леко подобрява симптомите на MPS VI; Тъй като това е сериозно заболяване и тъй като няма алтернативно лечение за повечето пациенти с това заболяване, CHMP счита, че ползите от Naglazyme надвишават рисковете по отношение на дългосрочната ензимна заместителна терапия при пациенти с диагноза. потвърдено от MPS VI. Комитетът препоръча издаването на разрешение за търговия с Naglazyme. Naglazyme е разрешен при "изключителни обстоятелства". Това означава, че тъй като заболяването е рядко, не е било възможно да се получи пълна информация за Naglazyme. Европейската агенция по лекарствата ежегодно ще преразглежда всяка нова информация, която ще стане достъпна за лекарството, и ако е необходимо, това резюме ще бъде актуализирано.
Каква информация все още се очаква на Naglazyme?
Компанията, която произвежда Naglazyme, провежда проучвания за изследване на дългосрочната ефикасност и безопасност на Naglazyme при бременни и кърмещи жени, както и при деца на възраст под пет години, за да се види дали те развиват антитела (протеини, произведени в организма при отговор на приема на Naglazyme, който може да повлияе реакцията към лечението) и да провери за странични ефекти на лекарството. В допълнение, производствената компания провежда проучвания за определяне на оптималната доза, която да се дава на пациентите редовно в дългосрочен план.
Какви са мерките за намаляване на риска, свързан с Naglazyme?
Компанията, която произвежда Naglazyme, е приела план за наблюдение на безопасността и дългосрочната ефикасност на лекарството, като събира всички необходими данни от пациентите, лекувани с него.
Допълнителна информация за Naglazyme: \ t
Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в рамките на Европейския съюз, за Naglazyme на BioMarin Europe Limited на 24 януари 2006 г.
За обобщение на становището на Комитета за лекарствените продукти-сираци, кликнете тук.
За пълния EPAR относно Naglazyme кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 05-2009.
