наркотици

Nplate - ромиплостим

Какво е Nplate?

Nplate е прах за приготвяне на инжекционен разтвор. Съдържа активното вещество ромиплостим.

За какво се използва Nplate?

Nplate се използва при възрастни с хронична имунна тромбоцитопенична пурпура (PTI), заболяване, при което имунната система на пациента унищожава тромбоцитите (кръвни съставки, които допринасят за коагулацията). Пациентите с PTI имат нисък брой тромбоцити и са изложени на риск от кървене.

Nplate се използва при пациенти, които вече са лекувани с лекарства като кортикостероиди или имуноглобулини и където далакът е отстранен, ако тези лечения не са действали. Употребата на лекарството може да се обсъди и при пациенти, лекувани с PTI, които имат далака и не могат да бъдат подложени на операция. Слезката е орган, който участва в унищожаването на тромбоцитите.

Тъй като броят на пациентите с ПТИ е нисък, заболяването се счита за „рядко“ и Nplate е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 27 май 2005 г.

Лекарството се отпуска само по лекарско предписание.

Как се използва Nplate?

Лечението с Nplate трябва да се проследява от лекар с опит в лечението на кръвни заболявания.

Nplate трябва да се прилага веднъж седмично с инжекция под кожата. Началната доза зависи от теглото на пациента и след това се коригира всяка седмица, за да се поддържа броят на тромбоцитите на желаните нива. Лечението може да бъде спряно, ако тромбоцитите достигнат твърде високи нива.

Терапията с Nplate трябва да се преустанови след четири седмици лечение с максимална доза, ако броят на тромбоцитите не достигне достатъчно високи нива, за да се намали рискът от кървене. Nplate трябва да се използва с повишено внимание при пациенти с чернодробни или бъбречни проблеми, тъй като не е официално проучен в тази група.

Как действа Nplate?

Активното вещество в Nplate, ромиплостим, е лекарство, което стимулира производството на тромбоцити. В организма хормон, наречен "тромбопоетин", стимулира производството на тромбоцити в костния мозък. Ромиплостим е създаден протеин (специално проектиран), за да може да се свърже с него

тромбопоетинови рецептори и ги стимулира. Чрез емулиране на действието на тромбопоетина ромиплостим стимулира производството на тромбоцити, увеличавайки броя на тромбоцитите в кръвта.

Ромиплостим се произвежда по метод, наречен „рекомбинантна ДНК технология“: произвежда се от бактерия, която е получила ген (ДНК), който я прави способна да произвежда ромиплостим.

Какви проучвания са проведени на Nplate?

Преди провеждане на проучвания при хора ефектите на Nplate са изследвани върху експериментални модели.

Nplate е сравнен с плацебо (сляпо лечение) в две основни проучвания при възрастни с хроничен ITP. Първото проучване включва 63 пациенти, които вече са подложени на отстраняване на далака, но където болестта все още не е била контролирана. Второто проучване включва 62 пациенти, които все още са имали далака и които преди това са били на терапия за PTI.

И в двете проучвания основната мярка за ефективност е броят на пациентите, които са имали дълготраен отговор на лечението, т.е. брой на тромбоцитите над 50 милиона на милилитър в продължение на най-малко шест от последните осем седмици от 24-седмичния период на лечение, без необходимост от други PTI лекарства. Броят на тромбоцитите, по-малък от 30 милиона на милилитър, поставя PTI пациентите в риск от кървене, докато нормалното ниво е между 150 и 400 милиона на милилитър.

Какви ползи от Nplate са установени в проучванията?

Доказано е, че Nplate е по-ефективен от плацебо за увеличаване броя на тромбоцитите в кръвта. В проучването на пациенти, при които далакът е отстранен, 38% от пациентите са имали траен отговор на лечението с Nplate (16 от 42), в сравнение с никой от 21 пациенти, получавали плацебо. В проучването на пациенти с далака 61% от пациентите са имали траен отговор на лечение с Nplate (25 от 41), в сравнение с 5% от пациентите, получаващи плацебо (1 на 21).

Какви са рисковете, свързани с Nplate?

Най-честата нежелана реакция при Nplate (наблюдавана при повече от 1 на 10 пациенти) е главоболие. За пълния списък на всички наблюдавани при Nplate нежелани реакции - вижте листовката.

Nplate не трябва да се използва при хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични реакции) към ромиплостим, към някое от другите вещества или протеини, произведени от Escherichia coli (бактерия).

Основания за одобряване на Nplate?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) отбелязва, че ефикасността на Nplate е доказана както при пациенти, при които далакът е отстранен, така и при пациенти, които все още имат далака. Въпреки това, тъй като отстраняването на далака е потенциално излекувано за PTI, комисията решава, че Nplate трябва да се използва само при пациенти с далак, ако не могат да се подложат на операция. Поради това CHMP решава, че ползите от Nplate са по-големи от рисковете при спленектомизирани възрастни пациенти с хронична имунна идиопатична (идиопатична) пурпура, които са рефрактерни към други лечения и които могат да се считат за лечение на втора линия за непленектомирани възрастни пациенти. при което операцията е противопоказана. Комитетът препоръча издаването на разрешение за търговия с Nplate.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Nplate?

Компанията, която произвежда Nplate, ще предостави информационни комплекти на лекарите от всяка държава-членка. Комплектите ще включват информация за безопасността и ефективността на Nplate и бележки, които да напомнят на лекарите как да използват лекарството и необходимостта от обсъждане на ползите и рисковете от Nplate с пациентите. Лекарите също ще получат „калкулатор на дозата“, който ще им помогне да изчислят обемите на Nplate, които ще се инжектират. Понякога тези обеми могат да бъдат много малки.

Допълнителна информация за Nplate: \ t

На 4 февруари 2009 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно за Nplate, валидно в целия Европейски съюз, на Amgen Europe BV.

За обобщение на становището на Комитета за лекарствените продукти-сираци на Nplate, натиснете тук.

За пълната версия на EPAR на Nplate, кликнете тук.

Последна актуализация на това резюме: 12-2008.